Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Protokol léčby Velaglucerase Alfa pro pacienty s Gaucherovou chorobou 1. typu

18. května 2021 aktualizováno: Shire

Multicentrický otevřený léčebný protokol k pozorování bezpečnosti Gene-Activated™ lidské glukocerebrosidázy (GA-GCB, Velaglucerase Alfa) ERT u nově diagnostikovaných nebo dříve léčených (imiglucerázou) pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1

Gaucherova choroba je vzácná porucha lysozomálního střádání způsobená nedostatkem enzymu glukocerebrosidázy (GCB). V důsledku nedostatku funkčního GCB se glukocerebrosid hromadí v makrofázích, což vede k buněčnému překrvení, organomegalii a dysfunkci orgánového systému. Účelem tohoto léčebného protokolu je pozorovat bezpečnost velaglucerázy alfa u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1, kteří buď dosud neléčili (nově diagnostikovaní), nebo kteří jsou v současné době léčeni enzymovou substituční terapií (ERT) imiglucerázou.

Přehled studie

Postavení

Schváleno pro marketing

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Gaucherova choroba typu 1, nejběžnější forma, představuje více než 90 % všech případů Gaucherovy choroby a nepostihuje CNS. Mezi typické projevy Gaucherovy choroby typu 1 patří hepatomegalie, splenomegalie, trombocytopenie, tendence ke krvácení, anémie, hypermetabolismus, skeletální patologie, zpomalení růstu, plicní onemocnění a snížená kvalita života. Velagluceráza alfa (Gene-Activated™ lidská glukocerebrosidáza; GA-GCB) se vyrábí v kontinuální lidské buněčné linii pomocí patentované technologie aktivace genů a má identickou sekvenci aminokyselin jako přirozeně se vyskytující lidský enzym. Velagluceráza alfa obsahuje terminální zbytky manózy, které cílí enzym na makrofágy – primární cílové buňky u Gaucherovy choroby. Tento léčebný protokol bude sledovat bezpečnost velaglucerázy alfa u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1, kteří buď dosud neléčili (nově diagnostikovaní), nebo kteří jsou v současné době léčeni enzymovou substituční terapií (ERT) imiglucerázou. Pacienti, kteří jsou v současné době léčeni ERT pro svou Gaucherovu chorobu, dostanou stejný počet jednotek velaglucerázy alfa za měsíc, jako je jejich dávka imiglucerázy v dávkách mezi 30-120 U/kg/měsíc. U pacientů, u kterých došlo ke snížení dávky při léčbě imiglucerázou z důvodu omezení nabídky, může být pro stanovení měsíční dávky velaglucerázy alfa použita předredukční měsíční dávka.

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Středně velká populace

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • St Joseph's Hospital & Medical Center
    • California
      • Beverly Hills, California, Spojené státy, 90211-1850
        • Tower Hematology Oncology
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093
        • Rady's Children's Hospital of San Diego
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Southern California Permanente Medical Group
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95815
        • The Permanente Medical Group
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305-5208
        • Stanford University Medical Genetics
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80218
        • Rocky Mountain Cancer Centers
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
        • Yale University
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Spojené státy, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32605-4218
        • Gainesville Hematology Oncology Associates
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32804-4603
        • Adventis Healthcare System dba Florida Hospital
      • Palm Harbor, Florida, Spojené státy, 34685
        • East Lake Oncology
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
        • Emory Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Annapolis, Maryland, Spojené státy, 21401
        • Annapolis Oncology Center
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Massachusetts
      • Shrewsbury, Massachusetts, Spojené státy, 01545
        • University of Massachusetts
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108-4619
        • The University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Spojené státy, 07503
        • St. Joseph's
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14215
        • Hemophilia Center of Western New York Incorporated
      • Manhasset, New York, Spojené státy, 11030
        • North Shore Hematology/Oncology - Manhasset
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • New York University School of Medicine
      • New York, New York, Spojené státy, 10029-6500
        • Mount Sinai School of Medicine
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Spojené státy, 28801-4420
        • Fullerton Genetic
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908-0386
        • University of Virginia Health Systems
      • Springfield, Virginia, Spojené státy, 22152
        • O & O Alpan, LLC

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacient má zdokumentovanou diagnózu Gaucherovy choroby 1. typu
  2. Pacient je starší 2 let
  3. U pacienta se v minulosti NEVYskytla anafylaktická nebo anafylaktoidní reakce na jinou ERT včetně imiglucerázy
  4. Ženy ve fertilním věku musí souhlasit s používáním lékařsky přijatelné metody antikoncepce po celou dobu studie; a musí mít negativní výsledek těhotenského testu, jak je požadováno po celou dobu jejich účasti ve studii. Pacienti mužského pohlaví musí během své účasti ve studii používat lékařsky přijatelnou metodu antikoncepce a musí hlásit těhotenství své partnerky.
  5. Pacient je dostatečně kooperativní, aby se účastnil tohoto léčebného plánu, jak posoudil zkoušející

  6. Pokud je pacient naivní nebo nový s léčbou, má pacient jednu nebo více z následujících podmínek (při absenci následujících kritérií zavolejte sponzorovi, aby vám zdůvodnil léčbu):

    • Anémie související s Gaucherovou chorobou
    • Středně těžká splenomegalie (2 až 3 cm pod levým žeberním okrajem), palpací
    • Trombocytopenie související s Gaucherovou chorobou
    • Palpačně zvětšená játra související s Gaucherovou chorobou

Kritéria vyloučení: Žádná

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. srpna 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. srpna 2009

První zveřejněno (Odhad)

7. srpna 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. května 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HGT-GCB-058

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Gaucherova choroba, typ 1

Klinické studie na velagluceráza alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit