Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Behandlingsprotokol for Velaglucerase Alfa til patienter med Gauchers sygdom type 1

18. maj 2021 opdateret af: Shire

Multicenter open-label behandlingsprotokol for at observere sikkerheden af ​​Gene-Activated™ human glucocerebrosidase (GA-GCB, Velaglucerase Alfa) ERT hos nyligt diagnosticerede eller tidligere behandlede (med imiglucerase) patienter med type 1 Gaucher sygdom

Gauchers sygdom er en sjælden lysosomal lagringsforstyrrelse forårsaget af mangel på enzymet glucocerebrosidase (GCB). På grund af mangel på funktionel GCB akkumuleres glucocerebrosid i makrofager, hvilket fører til cellulær oversvømmelse, organomegali og dysfunktion af organsystemet. Formålet med denne behandlingsprotokol er at observere sikkerheden af ​​velaglucerase alfa hos patienter med Gauchers sygdom type 1, som enten er behandlingsnaive (nydiagnosticeret), eller som i øjeblikket behandles med Enzyme Replacement Therapy (ERT) imiglucerase.

Studieoversigt

Status

Godkendt til markedsføring

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Type 1 Gauchers sygdom, den mest almindelige form, tegner sig for mere end 90 % af alle tilfælde af Gauchers sygdom og involverer ikke CNS. Typiske manifestationer af Gauchers sygdom type 1 omfatter hepatomegali, splenomegali, trombocytopeni, blødningstendenser, anæmi, hypermetabolisme, skeletpatologi, væksthæmning, lungesygdom og nedsat livskvalitet. Velaglucerase alfa (Gene-Activated™ human glucocerebrosidase;GA-GCB) produceres i en kontinuerlig human cellelinje ved hjælp af proprietær genaktiveringsteknologi og har en identisk aminosyresekvens som det naturligt forekommende humane enzym. Velaglucerase alfa indeholder terminale mannoserester, der målretter enzymet til makrofagerne - de primære målceller i Gauchers sygdom. Denne behandlingsprotokol vil overholde sikkerheden af ​​velaglucerase alfa hos patienter med Gauchers sygdom type 1, som enten er behandlingsnaive (nydiagnosticeret), eller som i øjeblikket behandles med Enzyme Replacement Therapy (ERT) imiglucerase. Patienter, der i øjeblikket behandles med ERT for deres Gauchers sygdom, vil modtage det samme antal enheder velaglucerase alfa pr. måned som deres imiglucerasedosis for doser mellem 30-120 U/kg/måned. For patienter, som oplevede dosisreduktioner i deres imiglucerasebehandling på grund af forsyningsbegrænsninger, kan den månedlige præreduktionsdosis bruges til at bestemme den månedlige dosis af velaglucerase alfa.

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Befolkning af middelstørrelse

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • St Joseph's Hospital & Medical Center
    • California
      • Beverly Hills, California, Forenede Stater, 90211-1850
        • Tower Hematology Oncology
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • Rady's Children's Hospital of San Diego
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Southern California Permanente Medical Group
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95815
        • The Permanente Medical Group
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305-5208
        • Stanford University Medical Genetics
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80218
        • Rocky Mountain Cancer Centers
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
        • Yale University
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Forenede Stater, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32605-4218
        • Gainesville Hematology Oncology Associates
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32804-4603
        • Adventis Healthcare System dba Florida Hospital
      • Palm Harbor, Florida, Forenede Stater, 34685
        • East Lake Oncology
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Emory Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Annapolis, Maryland, Forenede Stater, 21401
        • Annapolis Oncology Center
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Massachusetts
      • Shrewsbury, Massachusetts, Forenede Stater, 01545
        • University of Massachusetts
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108-4619
        • The University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Forenede Stater, 07503
        • St. Joseph's
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14215
        • Hemophilia Center of Western New York Incorporated
      • Manhasset, New York, Forenede Stater, 11030
        • North Shore Hematology/Oncology - Manhasset
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • New York University School of Medicine
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029-6500
        • Mount Sinai School of Medicine
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Forenede Stater, 28801-4420
        • Fullerton Genetic
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908-0386
        • University of Virginia Health Systems
      • Springfield, Virginia, Forenede Stater, 22152
        • O & O Alpan, LLC

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienten har en dokumenteret diagnose Gauchers sygdom type 1
  2. Patienten er > 2 år gammel
  3. Patienten har IKKE tidligere oplevet en anafylaktisk eller anafylaktoid reaktion på en anden ERT inklusive imiglucerase
  4. Kvinder i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode på alle tidspunkter under undersøgelsen; og skal have et negativt resultat på en graviditetstest som krævet under hele deres deltagelse i undersøgelsen. Mandlige patienter skal bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode under hele deres deltagelse i undersøgelsen og skal rapportere deres partners graviditet.
  5. Patienten er tilstrækkelig samarbejdsvillig til at deltage i denne behandlingsplan som vurderet af Investigator

  6. Hvis patienten er naiv eller ny i behandlingen, har patienten et eller flere af følgende (i mangel af følgende kriterier, ring venligst til sponsoren for behandlingsbegrundelse):

    • Gauchers sygdomsrelateret anæmi
    • Moderat splenomegali (2 til 3 cm under venstre kystmargin), ved palpation
    • Gauchers sygdomsrelateret trombocytopeni
    • Gauchers sygdomsrelateret palpabel forstørret lever

Eksklusionskriterier: Ingen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. august 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. august 2009

Først opslået (Skøn)

7. august 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HGT-GCB-058

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med velaglucerase alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner