Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Behandelingsprotocol van Velaglucerase Alfa voor patiënten met de ziekte van Gaucher type 1

18 mei 2021 bijgewerkt door: Shire

Multicenter open-label behandelingsprotocol om de veiligheid van Gene-Activated™ humaan glucocerebrosidase (GA-GCB, Velaglucerase Alfa) ERT te observeren bij pas gediagnosticeerde of eerder behandelde (met imiglucerase) patiënten met de ziekte van Gaucher type 1

De ziekte van Gaucher is een zeldzame lysosomale stapelingsziekte die wordt veroorzaakt door een tekort aan het enzym glucocerebrosidase (GCB). Vanwege het tekort aan functionele GCB hoopt glucocerebroside zich op in macrofagen, wat leidt tot cellulaire stuwing, organomegalie en disfunctie van het orgaansysteem. Het doel van dit behandelingsprotocol is om de veiligheid van velaglucerase alfa te observeren bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 1 die ofwel therapienaïef zijn (pas gediagnosticeerd) of die momenteel worden behandeld met de Enzyme Replacement Therapy (ERT) imiglucerase.

Studie Overzicht

Toestand

Goedgekeurd voor marketing

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De ziekte van Gaucher type 1, de meest voorkomende vorm, is verantwoordelijk voor meer dan 90% van alle gevallen van de ziekte van Gaucher en het CZS is niet betrokken. Typische manifestaties van de ziekte van Gaucher type 1 zijn hepatomegalie, splenomegalie, trombocytopenie, bloedingsneiging, anemie, hypermetabolisme, skeletpathologie, groeiachterstand, longziekte en verminderde kwaliteit van leven. Velaglucerase alfa (Gene-Activated™ humaan glucocerebrosidase; GA-GCB) wordt geproduceerd in een continue menselijke cellijn met behulp van gepatenteerde genactiveringstechnologie en heeft een identieke aminozuursequentie als het natuurlijk voorkomende menselijke enzym. Velaglucerase alfa bevat terminale mannoseresiduen die het enzym naar de macrofagen sturen - de primaire doelcellen bij de ziekte van Gaucher. Dit behandelingsprotocol zal de veiligheid van velaglucerase alfa in acht nemen bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 1 die ofwel therapienaïef zijn (pas gediagnosticeerd) of die momenteel worden behandeld met de Enzyme Replacement Therapy (ERT) imiglucerase. Patiënten die momenteel worden behandeld met ERT voor hun ziekte van Gaucher zullen hetzelfde aantal eenheden velaglucerase alfa per maand krijgen als hun dosis imiglucerase voor doses tussen 30-120 E/kg/maand. Voor patiënten bij wie dosisverlagingen in hun behandeling met imiglucerase werden ervaren vanwege bevoorradingsbeperkingen, kan de maandelijkse dosis vóór de verlaging worden gebruikt om de maandelijkse dosis velaglucerase alfa te bepalen.

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

  • Bevolking van gemiddelde grootte

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
        • St Joseph's Hospital & Medical Center
    • California
      • Beverly Hills, California, Verenigde Staten, 90211-1850
        • Tower Hematology Oncology
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093
        • Rady's Children's Hospital of San Diego
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Southern California Permanente Medical Group
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95815
        • The Permanente Medical Group
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305-5208
        • Stanford University Medical Genetics
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80218
        • Rocky Mountain Cancer Centers
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06510
        • Yale University
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Verenigde Staten, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32605-4218
        • Gainesville Hematology Oncology Associates
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32804-4603
        • Adventis Healthcare System dba Florida Hospital
      • Palm Harbor, Florida, Verenigde Staten, 34685
        • East Lake Oncology
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Verenigde Staten, 30033
        • Emory Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Annapolis, Maryland, Verenigde Staten, 21401
        • Annapolis Oncology Center
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Massachusetts
      • Shrewsbury, Massachusetts, Verenigde Staten, 01545
        • University of Massachusetts
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108-4619
        • The University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Verenigde Staten, 07503
        • St. Joseph's
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14215
        • Hemophilia Center of Western New York Incorporated
      • Manhasset, New York, Verenigde Staten, 11030
        • North Shore Hematology/Oncology - Manhasset
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • New York University School of Medicine
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029-6500
        • Mount Sinai School of Medicine
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Verenigde Staten, 28801-4420
        • Fullerton Genetic
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908-0386
        • University of Virginia Health Systems
      • Springfield, Virginia, Verenigde Staten, 22152
        • O & O Alpan, LLC

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. De patiënt heeft een gedocumenteerde diagnose van de ziekte van Gaucher type 1
  2. De patiënt is > 2 jaar oud
  3. De patiënt heeft NIET eerder een anafylactische of anafylactoïde reactie ervaren op een andere ERT inclusief imiglucerase
  4. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten ermee instemmen om tijdens het onderzoek te allen tijde een medisch aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken; en moeten een negatief resultaat hebben voor een zwangerschapstest zoals vereist tijdens hun deelname aan het onderzoek. Mannelijke patiënten moeten tijdens hun deelname aan het onderzoek een medisch aanvaardbare anticonceptiemethode gebruiken en moeten de zwangerschap van hun partner melden.
  5. De patiënt is voldoende coöperatief om naar het oordeel van de onderzoeker deel te nemen aan dit behandelplan

  6. Als de patiënt naïef is of nieuw is voor behandeling, heeft de patiënt een of meer van de volgende symptomen (bij afwezigheid van de volgende criteria, bel de sponsor voor rechtvaardiging van de behandeling):

    • Aan de ziekte van Gaucher gerelateerde bloedarmoede
    • Matige splenomegalie (2 tot 3 cm onder de linker ribbenboog), door palpatie
    • Aan de ziekte van Gaucher gerelateerde trombocytopenie
    • Ziekte van Gaucher-gerelateerde palpabele vergrote lever

Uitsluitingscriteria: Geen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 augustus 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 augustus 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

7 augustus 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 mei 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 mei 2021

Laatst geverifieerd

1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HGT-GCB-058

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekte van Gaucher, type 1

Klinische onderzoeken op velaglucerase alfa

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Paraguay

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren