Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Behandlingsprotokoll for Velaglucerase Alfa for pasienter med Gauchers sykdom type 1

18. mai 2021 oppdatert av: Shire

Multicenter Open-Label Treatment Protocol for å observere sikkerheten til Gene-Activated™ human glucocerebrosidase (GA-GCB, Velaglucerase Alfa) ERT hos nylig diagnostiserte eller tidligere behandlede (med imiglucerase) pasienter med Gaucher-sykdom type 1

Gauchers sykdom er en sjelden lysosomal lagringsforstyrrelse forårsaket av mangel på enzymet glucocerebrosidase (GCB). På grunn av mangelen på funksjonell GCB, akkumuleres glucocerebrosid i makrofager, noe som fører til cellulær opphopning, organomegali og dysfunksjon i organsystemet. Hensikten med denne behandlingsprotokollen er å observere sikkerheten til velaglucerase alfa hos pasienter med Gauchers sykdom type 1 som enten er behandlingsnaive (nydiagnostisert) eller som for tiden behandles med Enzyme Replacement Therapy (ERT) imiglucerase.

Studieoversikt

Status

Godkjent for markedsføring

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Gauchers sykdom type 1, den vanligste formen, utgjør mer enn 90 % av alle tilfeller av Gauchers sykdom og involverer ikke sentralnervesystemet. Typiske manifestasjoner av Gauchers sykdom type 1 inkluderer hepatomegali, splenomegali, trombocytopeni, blødningstendenser, anemi, hypermetabolisme, skjelettpatologi, vekstretardasjon, lungesykdom og redusert livskvalitet. Velaglucerase alfa (Gene-Activated™ human glucocerebrosidase;GA-GCB) produseres i en kontinuerlig human cellelinje ved bruk av proprietær genaktiveringsteknologi og har en identisk aminosyresekvens som det naturlig forekommende humane enzymet. Velaglucerase alfa inneholder terminale mannoserester som målretter enzymet til makrofagene - de primære målcellene ved Gauchers sykdom. Denne behandlingsprotokollen vil observere sikkerheten til velaglucerase alfa hos pasienter med Gauchers sykdom type 1 som enten er behandlingsnaive (nydiagnostisert) eller som for tiden behandles med Enzyme Replacement Therapy (ERT) imiglucerase. Pasienter som for tiden behandles med ERT for Gauchers sykdom vil få samme antall enheter velaglucerase alfa per måned som deres imiglukerasedose for doser mellom 30-120 U/kg/måned. For pasienter som opplevde dosereduksjoner i imiglukerasebehandlingen på grunn av forsyningsbegrensninger, kan den månedlige dosen før reduksjonen brukes til å bestemme den månedlige dosen av velaglukerase alfa.

Studietype

Utvidet tilgang

Utvidet tilgangstype

  • Befolkning av middels størrelse

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
        • St Joseph's Hospital & Medical Center
    • California
      • Beverly Hills, California, Forente stater, 90211-1850
        • Tower Hematology Oncology
      • La Jolla, California, Forente stater, 92093
        • Rady's Children's Hospital of San Diego
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Southern California Permanente Medical Group
      • Sacramento, California, Forente stater, 95815
        • The Permanente Medical Group
      • Stanford, California, Forente stater, 94305-5208
        • Stanford University Medical Genetics
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80218
        • Rocky Mountain Cancer Centers
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
        • Yale University
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Forente stater, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32605-4218
        • Gainesville Hematology Oncology Associates
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32804-4603
        • Adventis Healthcare System dba Florida Hospital
      • Palm Harbor, Florida, Forente stater, 34685
        • East Lake Oncology
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
        • Emory Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Annapolis, Maryland, Forente stater, 21401
        • Annapolis Oncology Center
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Massachusetts
      • Shrewsbury, Massachusetts, Forente stater, 01545
        • University of Massachusetts
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108-4619
        • The University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Forente stater, 07503
        • St. Joseph's
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14215
        • Hemophilia Center of Western New York Incorporated
      • Manhasset, New York, Forente stater, 11030
        • North Shore Hematology/Oncology - Manhasset
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • New York University School of Medicine
      • New York, New York, Forente stater, 10029-6500
        • Mount Sinai School of Medicine
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Forente stater, 28801-4420
        • Fullerton Genetic
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908-0386
        • University of Virginia Health Systems
      • Springfield, Virginia, Forente stater, 22152
        • O & O Alpan, LLC

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienten har en dokumentert diagnose Gauchers sykdom type 1
  2. Pasienten er > 2 år
  3. Pasienten har IKKE tidligere opplevd en anafylaktisk eller anafylaktoid reaksjon på en annen ERT inkludert imiglukerase
  4. Kvinner i fertil alder må samtykke i å bruke en medisinsk akseptabel prevensjonsmetode til enhver tid under studien; og må ha et negativt resultat på en graviditetstest som kreves under hele deres deltakelse i studien. Mannlige pasienter må bruke en medisinsk akseptabel prevensjonsmetode gjennom hele sin deltakelse i studien og må rapportere partnerens graviditet.
  5. Pasienten er tilstrekkelig samarbeidsvillig til å delta i denne behandlingsplanen som vurderes av etterforskeren

  6. Hvis pasienten er naiv eller ny i behandling, har pasienten ett eller flere av følgende (dersom følgende kriterier ikke er oppfylt, vennligst ring sponsor for behandlingsbegrunnelse):

    • Gauchers sykdomsrelatert anemi
    • Moderat splenomegali (2 til 3 cm under venstre kystmargin), ved palpasjon
    • Gauchers sykdomsrelatert trombocytopeni
    • Gauchers sykdom-relatert palpabel forstørret lever

Eksklusjonskriterier: Ingen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. august 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. august 2009

Først lagt ut (Anslag)

7. august 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. mai 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. mai 2021

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HGT-GCB-058

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på velaglucerase alfa

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Malawi

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere