Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Protokół leczenia welaglucerazą alfa u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1

18 maja 2021 zaktualizowane przez: Shire

Wieloośrodkowy otwarty protokół leczenia mający na celu obserwację bezpieczeństwa stosowania ERT ludzkiej glukocerebrozydazy aktywowanej genetycznie (GA-GCB, welagluceraza alfa) u nowo zdiagnozowanych lub wcześniej leczonych (imiglucerazą) pacjentów z chorobą Gauchera typu 1

Choroba Gauchera jest rzadkim lizosomalnym zaburzeniem spichrzeniowym spowodowanym niedoborem enzymu glukocerebrozydazy (GCB). Z powodu niedoboru funkcjonalnego GCB, glukocerebrozyd gromadzi się w makrofagach, prowadząc do przekrwienia komórek, powiększenia narządów i dysfunkcji układu narządów. Celem tego protokołu leczenia jest obserwacja bezpieczeństwa welaglucerazy alfa u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1, którzy nie byli wcześniej leczeni (nowo zdiagnozowani) lub którzy są obecnie leczeni imiglucerazą w ramach enzymatycznej terapii zastępczej (ERT).

Przegląd badań

Status

Zatwierdzony do celów marketingowych

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Choroba Gauchera typu 1, najczęstsza postać, stanowi ponad 90% wszystkich przypadków choroby Gauchera i nie obejmuje OUN. Typowe objawy choroby Gauchera typu 1 obejmują hepatomegalię, splenomegalię, trombocytopenię, skłonność do krwawień, anemię, hipermetabolizm, patologię szkieletu, opóźnienie wzrostu, choroby płuc i obniżoną jakość życia. Welagluceraza alfa (Gene-Activated™ ludzka glukocerebrozydaza; GA-GCB) jest wytwarzana w ciągłej linii komórek ludzkich przy użyciu zastrzeżonej technologii aktywacji genów i ma identyczną sekwencję aminokwasową jak naturalnie występujący enzym ludzki. Welagluceraza alfa zawiera końcowe reszty mannozy, które kierują enzym do makrofagów – głównych komórek docelowych w chorobie Gauchera. Ten protokół leczenia dotyczy bezpieczeństwa welaglucerazy alfa u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1, którzy nie byli wcześniej leczeni (nowo zdiagnozowani) lub którzy są obecnie leczeni imiglucerazą w ramach enzymatycznej terapii zastępczej (ERT). Pacjenci obecnie leczeni ERT z powodu choroby Gauchera będą otrzymywać miesięcznie taką samą liczbę jednostek welaglucerazy alfa, jak ich dawki imiglucerazy w dawkach od 30 do 120 j./kg mc./miesiąc. W przypadku pacjentów, u których doszło do zmniejszenia dawki podczas leczenia imiglucerazą z powodu ograniczeń podaży, do ustalenia miesięcznej dawki welaglucerazy alfa można zastosować miesięczną dawkę przed redukcją.

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Populacja średniej wielkości

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • St Joseph's Hospital & Medical Center
    • California
      • Beverly Hills, California, Stany Zjednoczone, 90211-1850
        • Tower Hematology Oncology
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • Rady's Children's Hospital of San Diego
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Southern California Permanente Medical Group
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95815
        • The Permanente Medical Group
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305-5208
        • Stanford University Medical Genetics
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80218
        • Rocky Mountain Cancer Centers
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
        • Yale University
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Stany Zjednoczone, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32605-4218
        • Gainesville Hematology Oncology Associates
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32804-4603
        • Adventis Healthcare System dba Florida Hospital
      • Palm Harbor, Florida, Stany Zjednoczone, 34685
        • East Lake Oncology
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
        • Emory Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Annapolis, Maryland, Stany Zjednoczone, 21401
        • Annapolis Oncology Center
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Massachusetts
      • Shrewsbury, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01545
        • University of Massachusetts
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108-4619
        • The University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07503
        • St. Joseph's
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14215
        • Hemophilia Center of Western New York Incorporated
      • Manhasset, New York, Stany Zjednoczone, 11030
        • North Shore Hematology/Oncology - Manhasset
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • New York University School of Medicine
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029-6500
        • Mount Sinai School of Medicine
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28801-4420
        • Fullerton Genetic
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908-0386
        • University of Virginia Health Systems
      • Springfield, Virginia, Stany Zjednoczone, 22152
        • O & O Alpan, LLC

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjent ma udokumentowane rozpoznanie choroby Gauchera typu 1
  2. Pacjent ma > 2 lata
  3. U pacjenta NIE wystąpiła wcześniej reakcja anafilaktyczna lub anafilaktoidalna na inny ERT, w tym imiglucerazę
  4. Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie medycznie akceptowalnej metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania; i muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego wymaganego przez cały czas ich udziału w badaniu. Pacjenci płci męskiej muszą stosować medycznie akceptowalną metodę antykoncepcji przez cały czas udziału w badaniu i muszą zgłaszać ciążę swojej partnerki.
  5. Według oceny badacza pacjent jest wystarczająco chętny do współpracy, aby uczestniczyć w tym planie leczenia

  6. Jeśli pacjent nie był wcześniej leczony lub nie był leczony, ma jedno lub więcej z poniższych kryteriów (w przypadku braku poniższych kryteriów należy skontaktować się ze sponsorem w celu uzyskania uzasadnienia leczenia):

    • Anemia związana z chorobą Gauchera
    • Umiarkowana splenomegalia (2 do 3 cm poniżej lewego brzegu żebrowego), wyczuwalna palpacyjnie
    • Małopłytkowość związana z chorobą Gauchera
    • Wyczuwalna palpacyjnie powiększona wątroba związana z chorobą Gauchera

Kryteria wykluczenia: Brak

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 sierpnia 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 sierpnia 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

7 sierpnia 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 maja 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HGT-GCB-058

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na welagluceraza alfa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Czech Republic

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj