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Protocollo di trattamento di Velaglucerase Alfa per pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1

18 maggio 2021 aggiornato da: Shire

Protocollo di trattamento multicentrico in aperto per osservare la sicurezza della glucocerebrosidasi umana attivata da gene™ (GA-GCB, Velaglucerase Alfa) ERT in pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1 di nuova diagnosi o precedentemente trattati (con imiglucerasi)

La malattia di Gaucher è una rara malattia da accumulo lisosomiale causata dal deficit dell'enzima glucocerebrosidasi (GCB). A causa della carenza di GCB funzionale, il glucocerebroside si accumula all'interno dei macrofagi portando a ingorgo cellulare, organomegalia e disfunzione del sistema degli organi. Lo scopo di questo protocollo di trattamento è osservare la sicurezza della velaglucerasi alfa nei pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1 che sono naive al trattamento (di nuova diagnosi) o che sono attualmente in trattamento con la terapia enzimatica sostitutiva (ERT) imiglucerasi.

Panoramica dello studio

Stato

Approvato per il marketing

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La malattia di Gaucher di tipo 1, la forma più comune, rappresenta oltre il 90% di tutti i casi di malattia di Gaucher e non coinvolge il sistema nervoso centrale. Le manifestazioni tipiche della malattia di Gaucher di tipo 1 includono epatomegalia, splenomegalia, trombocitopenia, tendenza al sanguinamento, anemia, ipermetabolismo, patologia scheletrica, ritardo della crescita, malattie polmonari e diminuzione della qualità della vita. Velaglucerase alfa (Gene-Activated™ human glucocerebrosidase; GA-GCB) è prodotta in una linea cellulare umana continua utilizzando una tecnologia proprietaria di attivazione genica e ha una sequenza aminoacidica identica all'enzima umano presente in natura. Velaglucerase alfa contiene residui terminali di mannosio che indirizzano l'enzima ai macrofagi, le cellule bersaglio primarie nella malattia di Gaucher. Questo protocollo di trattamento rispetterà la sicurezza della velaglucerasi alfa nei pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1 che sono naive al trattamento (nuova diagnosi) o che sono attualmente in trattamento con la terapia enzimatica sostitutiva (ERT) imiglucerasi. I pazienti attualmente in trattamento con ERT per la loro malattia di Gaucher riceveranno lo stesso numero di unità di velaglucerasi alfa al mese della loro dose di imiglucerasi per dosi comprese tra 30 e 120 U/kg/mese. Per i pazienti che hanno sperimentato riduzioni della dose nel loro trattamento con imiglucerasi a causa di limiti di fornitura, la dose mensile pre-riduzione può essere utilizzata per determinare la dose mensile di velaglucerasi alfa.

Tipo di studio

Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

  • Popolazione di dimensioni intermedie

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • St Joseph's Hospital & Medical Center
    • California
      • Beverly Hills, California, Stati Uniti, 90211-1850
        • Tower Hematology Oncology
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • Rady's Children's Hospital of San Diego
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Southern California Permanente Medical Group
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95815
        • The Permanente Medical Group
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305-5208
        • Stanford University Medical Genetics
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80218
        • Rocky Mountain Cancer Centers
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Yale University
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Stati Uniti, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32605-4218
        • Gainesville Hematology Oncology Associates
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32804-4603
        • Adventis Healthcare System dba Florida Hospital
      • Palm Harbor, Florida, Stati Uniti, 34685
        • East Lake Oncology
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
        • Emory Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Annapolis, Maryland, Stati Uniti, 21401
        • Annapolis Oncology Center
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Massachusetts
      • Shrewsbury, Massachusetts, Stati Uniti, 01545
        • University of Massachusetts
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108-4619
        • The University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Stati Uniti, 07503
        • St. Joseph's
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14215
        • Hemophilia Center of Western New York Incorporated
      • Manhasset, New York, Stati Uniti, 11030
        • North Shore Hematology/Oncology - Manhasset
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • New York University School of Medicine
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029-6500
        • Mount Sinai School of Medicine
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Stati Uniti, 28801-4420
        • Fullerton Genetic
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908-0386
        • University of Virginia Health Systems
      • Springfield, Virginia, Stati Uniti, 22152
        • O & O Alpan, LLC

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

N/A

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il paziente ha una diagnosi documentata di malattia di Gaucher di tipo 1
  2. Il paziente ha > 2 anni di età
  3. Il paziente NON ha precedentemente manifestato una reazione anafilattica o anafilattoide a un altro ERT inclusa l'imiglucerasi
  4. Le donne in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico in ogni momento durante lo studio; e devono avere un risultato negativo a un test di gravidanza come richiesto durante la loro partecipazione allo studio. I pazienti di sesso maschile devono utilizzare un metodo di controllo delle nascite accettabile dal punto di vista medico durante tutta la loro partecipazione allo studio e devono segnalare la gravidanza del proprio partner.
  5. Il paziente è sufficientemente collaborativo per partecipare a questo piano di trattamento come giudicato dallo sperimentatore

  6. Se il paziente è naïve o nuovo al trattamento, il paziente ha uno o più dei seguenti (in assenza dei seguenti criteri, si prega di chiamare lo sponsor per la giustificazione del trattamento):

    • Anemia correlata alla malattia di Gaucher
    • Splenomegalia moderata (da 2 a 3 cm sotto il margine costale sinistro), alla palpazione
    • Trombocitopenia correlata alla malattia di Gaucher
    • Fegato ingrossato palpabile correlato alla malattia di Gaucher

Criteri di esclusione: nessuno

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 agosto 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 agosto 2009

Primo Inserito (Stima)

7 agosto 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 maggio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 maggio 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HGT-GCB-058

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Gaucher, tipo 1

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