류마티스 관절염 데이터베이스 및 저장소의 치료 효능 및 독성 (TETRAD)

류마티스 관절염(RA)은 미국 인구의 ~1%에 영향을 미치는 가장 흔한 염증성 관절염입니다. RA의 중증도는 경미한 윤활막염에서 장애와 관련된 관절 파괴 및 사망률 증가에 이르기까지 다양합니다. 메토트렉세이트(MTX)는 RA를 치료하는 데 사용되는 주요 약물이며 RA에서 임상시험용 신약(IND)의 임상 시험을 위한 앵커 약물입니다. 8개의 생물학적 제제가 현재 RA에 대해 FDA 승인을 받았습니다. 모든 환자에게 효과적인 약물은 없으며 독성과 가격에 큰 변동이 있습니다.

MTX와 생물학적 제제를 동시에 사용하면 미국에서 RA 치료 결과가 극적으로 개선되었습니다. 이 제안은 RA 치료에 필요한 다음 주요 발전이 추가 약물이 아니라 RA가 있는 개별 환자를 위한 약물 사용의 효율성 및 비용 효율성의 극적인 개선이라는 전제에 기반합니다. 현대 의학의 희망 중 하나는 개별 환자에게 어떤 약물이 가장 효과적이고 독성이 적으며 비용이 가장 적게 드는지 정확하고 신속하게 예측할 수 있는 "맞춤형" 의학의 실현입니다.

RA에서 치료 반응의 임상적으로 유용한 마커를 식별하는 데 주요 장애물 중 하나는 생물학적 샘플과 결합된 전향적으로 수집된 치료 반응 데이터가 있는 코호트가 부족하다는 것입니다. 이 문제의 중요성과 이러한 노력에 대한 자금 부족으로 인해 단일 기관(기관 자금 사용) 또는 다중 사이트 코호트 및 리포지토리(일반적으로 개인 의사 및 제약 회사 지원에 따라 다름)를 구축하기 위한 여러 노력이 계획됩니다. 지금까지 공공 자원을 만들기 위해 미국 학술 RA 연구 커뮤니티의 노력을 조화시키려는 시도는 없었습니다.

단기간에 새로운 코호트를 구축하는 것은 불가능하다는 점을 인식하여 현재 제안은 중요한 요구 사항을 충족할 것입니다. RA 환자 치료 개선이라는 공통 목표로 많은 조직의 노력을 통합합니다. 이 프로젝트는 건강 관리 분야에서 공개적으로 눈에 띄는 상당한 개선을 가져올 미래 연구를 촉진할 것입니다. RA에서 치료 반응의 예측 인자를 식별하면 "적중 또는 미스" 순차적 접근 방식이 아닌 최적의 약물을 신속하고 조기에 도입할 수 있습니다. 부작용 감소; 환자 순응도 향상; 의료 비용의 상당한 감소로 이어집니다. 학술 연구자들의 노력을 통합함으로써 우리는 RA의 성공적인 치료에 대한 분자 신호를 분석하기 위한 정교한 면역학적 연구를 가능하게 하는 냉동 보존된 혈액 세포 은행과 같은 고유한 리소스를 만들 수 있습니다.

데이터 및 샘플을 전향적으로 수집하기 위한 이 인프라의 타당성을 결정하기 위해 우리는 소수의 참가자를 등록할 것입니다(매 2년 동안 10/사이트/년, 총 200명의 참가자).