类风湿性关节炎数据库和存储库中的治疗效果和毒性 (TETRAD)

类风湿性关节炎 (RA) 是最常见的炎症性关节炎，影响约 1% 的美国人口。 RA 的严重程度从轻度滑膜炎到伴随残疾和死亡率增加的关节破坏不等。 甲氨蝶呤（MTX）是治疗类风湿性关节炎的主要药物，也是类风湿性关节炎在研新药（IND）临床试验的主要药物。 目前 FDA 批准了八种生物制剂用于 RA。 没有一种药物对每个患者都有效，而且毒性和价格也存在很大差异。

联合使用 MTX 和生物制剂显着改善了美国 RA 治疗的结果。 该提案基于这样一个前提，即治疗 RA 所需的下一个重大进展不是额外的药物，而是显着提高个别 RA 患者使用药物的效率和成本效益。 现代医学的希望之一是实现“个性化”医疗，它可以准确、快速地预测哪种药物对个体患者最有效、毒性最小和费用最低。

确定 RA 治疗反应的临床有用标志物的主要障碍之一是缺乏具有前瞻性收集的治疗反应数据和生物样本的队列。 由于这个问题的重要性和此类努力的资金匮乏，计划建立单一机构（使用机构资金）或多站点队列和存储库（通常依赖于私人医生和制药公司的支持）。 迄今为止，还没有尝试协调美国学术 RA 研究团体的努力来创建公共资源。

认识到在短时间内建立 de novo 队列是不可行的，我们目前的提议将满足一个关键需求：建立学术研究人员的基础设施，为未来的大规模合作注册奠定基础；并将许多组织的努力与改善 RA 患者护理的共同目标结合起来。 该项目将促进未来的研究，这些研究将导致显着的、公开可见的医疗保健改进。 确定 RA 治疗反应的预测因子将导致快速、及早地制定最佳药物，而不是“命中或错过”的序贯方法；减少不良事件；提高患者依从性；并导致医疗保健成本大幅降低。 通过统一学术研究人员的努力，我们可以创造独特的资源，例如冷冻保存的血细胞库，以允许复杂的免疫学研究来剖析成功治疗 RA 的分子信号。

为了确定这种用于前瞻性收集数据和样本的基础设施的可行性，我们将招募少量参与者（每 2 年每年 10 人/地点，总共 200 名参与者）。