파브리병 환자의 질병 부담에 대한 정교한 평가 (SOPHIA)
2021년 6월 1일 업데이트: Shire
파브리병 환자의 질병 부담에 대한 정교한 평가 - The SOPHIA in Fabry Disease Study
고감도 진단 방법을 사용하여 경미한 파브리병 환자의 심장 및 대사 장애의 초기 징후를 감지하고 심장 및 대사 장애의 진행을 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
관찰 연구 진행성 파브리병의 초기 징후를 확인하기 위해 후기 증강 기술, 심초음파, 24시간 홀터 ECG, 혈장 Lyso-Gb3 및 요로 Gb3와 함께 심장 MRI의 사용을 평가합니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
36
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Copenhagen, 덴마크, DK-2100
- National University Hospital, Rigshospitalet
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Berlin, 독일, D-10117
- Charité University Medicine Campus Mitte
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Hamburg, 독일, D-20246
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
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Mainz, 독일, 55131
- University of Mainz
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Münster, 독일, D-48149
- University Hospital of Münster
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Würzburg, 독일, D-97080
- University Hospital Würzburg
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Antwerp, 벨기에, B-2020
- ZNA Middelheim
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Gosselies, 벨기에, B-6041
- Institute of Pathology et de Génétique (IPG)
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Uppsala, 스웨덴, 751 85
- Uppsala University Hospital
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Praha, 체코, 12808
- Charles University in Prague and General University Hospital in Prague
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Turku, 핀란드, 20520
- Turku University Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
25년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
유전적으로 확인된 파브리병을 가진 남성 및 여성 환자.
설명
포함 기준:
- 여성: α-갈락토시다제 유전자 내 확인된 엑손 돌연변이 남성: α-갈락토시다스 유전자 내 확인된 엑손 돌연변이 및/또는 감소된 α-갈락토시다제 활성
- 25세 이상의 여성 환자 및 25세 이상의 남성 환자
- 환자는 파브리병 치료를 위해 효소 대체 요법을 받지 않았습니다.
- 환자는 임상시험심사위원회(IRB)/독립윤리위원회(IEC) 승인 동의서 양식에 자발적으로 서명한 후 연구의 모든 관련 측면을 설명하고 환자와 논의해야 합니다.
- 환자는 이미 경미한 파브리병 증상이 적어도 하나의 경미한 장기 침범(예: 단백뇨 1, 아직 치료가 필요하지 않은 가벼운 심장 증상, 통증 발작, 위장 증상 또는 일과성 허혈 발작 병력.
제외 기준:
- 환자는 연구 시작 전 30일 이내에 어떤 이유로든 ERT 또는 연구 제품(들)을 받았습니다.
- MRI 진단에 대한 금기 사항
- MRI 조영제와의 부적합(혈청 크레아티닌 상승 - 조영제의 SPC에 따름) 환자가 프로토콜을 준수할 수 없습니다. 비협조적인 태도를 보입니다. 연구 평가를 위해 돌아올 수 없습니다. 그렇지 않으면 연구자가 결정한 대로 연구를 완료할 가능성이 없습니다.
- 향후 24개월 이내에 계획된 ERT(단, ERT가 관찰 기간에 의학적으로 필요한 경우 ERT가 도입될 수 있음)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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가벼운 영향을 받은 파브리 환자
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12개월 및 24개월 후의 심장 MRI.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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기준선과 12개월 및 24개월 후 섬유성 좌심실 분절의 수
기간: 24개월
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24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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MRI로 평가한 기준선과 비교하여 12개월 및 24개월의 좌심실 질량
기간: 24개월
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24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2010년 10월 31일
기본 완료 (실제)
2013년 9월 30일
연구 완료 (실제)
2013년 9월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2010년 9월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2010년 9월 27일
처음 게시됨 (추정)
2010년 9월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 6월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 6월 1일
마지막으로 확인됨
2021년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Shire/CS01
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