Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Sofistikované hodnocení zátěže nemocí u pacientů s Fabryho chorobou (SOPHIA)

1. června 2021 aktualizováno: Shire

Sofistikované hodnocení zátěže nemocí u pacientů s Fabryho nemocí – studie SOPHIA in Fabryho nemoc

K detekci časných známek srdečních a metabolických změn a také k hodnocení progrese srdečních a metabolických poruch u mírně postižených pacientů s Fabryho chorobou pomocí vysoce citlivých diagnostických metod.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Observační studie hodnotící použití MRI srdce s technikou pozdního vylepšení, echokardiografií, 24hodinovým Holterovým EKG, plazmatickým Lyso-Gb3 a Gb3 v moči, k identifikaci časných známek progresivní Fabryho choroby.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

36

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Antwerp, Belgie, B-2020
        • ZNA Middelheim
      • Gosselies, Belgie, B-6041
        • Institute of Pathology et de Génétique (IPG)
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, DK-2100
        • National University Hospital, Rigshospitalet
  • Finsko
      • Turku, Finsko, 20520
        • Turku University Hospital
  • Německo
      • Berlin, Německo, D-10117
        • Charité University Medicine Campus Mitte
      • Hamburg, Německo, D-20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
      • Mainz, Německo, 55131
        • University of Mainz
      • Münster, Německo, D-48149
        • University Hospital of Münster
      • Würzburg, Německo, D-97080
        • University Hospital Würzburg
  • Česko
      • Praha, Česko, 12808
        • Charles University in Prague and General University Hospital in Prague
  • Švédsko
      • Uppsala, Švédsko, 751 85
        • Uppsala University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

25 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti mužského a ženského pohlaví s geneticky potvrzenou Fabryho chorobou.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Ženy: Potvrzená exonická mutace v genu α-galaktosidázy Muži: Potvrzená exonická mutace v genu α-galaktosidázy a/nebo snížená aktivita α-galaktosidázy
  2. Pacientky ≥ 25 let a pacienti muži ≥ 25 let
  3. Pacient nedostal enzymovou substituční terapii pro léčbu Fabryho choroby
  4. Pacient musí dobrovolně podepsat informovaný souhlas schválený Institutional Review Board (IRB)/Nezávislou etickou komisí (IEC) poté, co byly všechny relevantní aspekty studie vysvětleny a prodiskutovány s pacientem
  5. Pacient má již mírné příznaky Fabryho choroby projevující se alespoň jedním menším orgánovým postižením, např. proteinurie 1, mírné kardiální symptomy, které zatím nevyžadují léčbu, záchvaty bolesti, gastrointestinální symptomy nebo TIA v anamnéze.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacient dostal ERT nebo hodnocený produkt(y) z jakéhokoli důvodu během 30 dnů před vstupem do studie.
  2. Jakákoli kontraindikace pro MRI diagnostiku
  3. Inkompatibilita s kontrastní látkou pro MRI (zvýšený sérový kreatinin - podle SPC kontrastní látky) Pacient není schopen dodržet protokol, např. má klinicky relevantní zdravotní stav, který ztěžuje implementaci protokolu; má nespolupracující postoj; nemůže se vrátit na studijní hodnocení; nebo je jinak nepravděpodobné, že dokončí studii, jak určil zkoušející.
  4. Plánovaná ERT během příštích 24 měsíců (pokud se však ERT stane z lékařského hlediska nezbytnou v období pozorování, může být zavedena ERT)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
mírně postižení Fabryho pacienti
Postup: MRI
MRI srdce po 12 a 24 měsících.
Ostatní jména:
  • MRT (německy)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet fibrotických segmentů levé komory na začátku a po 12 a 24 měsících
Časové okno: 24 měsíců
24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Hmotnost levé komory ve 12. a 24. měsíci ve srovnání s výchozí hodnotou stanovenou pomocí MRI
Časové okno: 24 měsíců
24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. října 2010

Primární dokončení (Aktuální)

30. září 2013

Dokončení studie (Aktuální)

30. září 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. září 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. září 2010

První zveřejněno (Odhad)

28. září 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. června 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Shire/CS01

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit