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Anspruchsvolle Beurteilung der Krankheitslast bei Patienten mit Morbus Fabry (SOPHIA)

1. Juni 2021 aktualisiert von: Shire

Anspruchsvolle Bewertung der Krankheitslast bei Patienten mit Morbus Fabry – Die SOPHIA-Studie bei Morbus Fabry

Zur Erkennung früher Anzeichen von Herz- und Stoffwechselveränderungen sowie zur Beurteilung des Fortschreitens von Herz- und Stoffwechselstörungen bei leicht betroffenen Patienten mit Morbus Fabry unter Verwendung hochempfindlicher diagnostischer Methoden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Beobachtungsstudie zur Bewertung der Verwendung von kardialer MRT mit Late-Enhancement-Technik, Echokardiographie, 24-Stunden-Holter-EKG, Plasma-Lyso-Gb3 und Urin-Gb3, um frühe Anzeichen eines fortschreitenden Morbus Fabry zu identifizieren.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

36

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Antwerp, Belgien, B-2020
        • ZNA Middelheim
      • Gosselies, Belgien, B-6041
        • Institute of Pathology et de Génétique (IPG)
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, D-10117
        • Charité University Medicine Campus Mitte
      • Hamburg, Deutschland, D-20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
      • Mainz, Deutschland, 55131
        • University of Mainz
      • Münster, Deutschland, D-48149
        • University Hospital of Münster
      • Würzburg, Deutschland, D-97080
        • University Hospital Würzburg
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, DK-2100
        • National University Hospital, Rigshospitalet
  • Finnland
      • Turku, Finnland, 20520
        • Turku University Hospital
  • Schweden
      • Uppsala, Schweden, 751 85
        • Uppsala University Hospital
  • Tschechien
      • Praha, Tschechien, 12808
        • Charles University in Prague and General University Hospital in Prague

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

25 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Männliche und weibliche Patienten mit einem genetisch bestätigten Morbus Fabry.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Frauen: Eine bestätigte exonische Mutation innerhalb des α-Galactosidase-Gens. Männer: Eine bestätigte exonische Mutation innerhalb des α-Galactosidase-Gens und/oder reduzierte α-Galactosidase-Aktivität
  2. Weibliche Patienten ≥ 25 Jahre und männliche Patienten ≥ 25 Jahre
  3. Der Patient hat keine Enzymersatztherapie zur Behandlung von Morbus Fabry erhalten
  4. Der Patient muss freiwillig eine vom Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) genehmigte Einverständniserklärung unterschrieben haben, nachdem alle relevanten Aspekte der Studie erklärt und mit dem Patienten besprochen wurden
  5. Der Patient hat bereits leichte Symptome von Morbus Fabry, die sich in mindestens einem geringfügigen Organbefall zeigen, z. Proteinurie 1, leichte kardiale Symptome, die noch nicht behandelt werden müssen, Schmerzattacken, gastrointestinale Symptome oder TIA in der Anamnese.

Ausschlusskriterien:

  1. Der Patient hat aus irgendeinem Grund innerhalb von 30 Tagen vor Studieneintritt eine ERT oder ein oder mehrere Prüfpräparate erhalten.
  2. Jede Kontraindikation für die MRT-Diagnose
  3. Inkompatibilität mit MRT-Kontrastmitteln (erhöhtes Serum-Kreatinin – gemäß SPC des Kontrastmittels) Der Patient ist nicht in der Lage, das Protokoll einzuhalten, z. B. hat er eine klinisch relevante Erkrankung, die die Durchführung des Protokolls erschwert; hat eine unkooperative Einstellung; kann nicht zur Studienauswertung zurückkehren; oder es ist nach Feststellung des Prüfarztes aus anderen Gründen unwahrscheinlich, dass sie die Studie abschließen.
  4. Geplante ERT innerhalb der nächsten 24 Monate (bei medizinischer Notwendigkeit einer ERT im Beobachtungszeitraum kann jedoch eine ERT eingeführt werden)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
leicht betroffene Fabry-Patienten
Verfahren: MRT
Herz-MRT nach 12 und 24 Monaten.
Andere Namen:
  • MRT (deutsch)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der fibrotischen linksventrikulären Segmente zu Studienbeginn und nach 12 und 24 Monaten
Zeitfenster: 24 Monate
24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Linksventrikuläre Masse nach 12 und 24 Monaten im Vergleich zum Ausgangswert, bewertet durch MRT
Zeitfenster: 24 Monate
24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Oktober 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. September 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. September 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. September 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. September 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

28. September 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Juni 2021

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Shire/CS01

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