B형 혈우병 소아에서 알부민(rIX-FP)을 사용한 재조합 융합 단백질 연결 응고 인자 IX의 안전성, 효능 및 약동학 연구
2016년 4월 3일 업데이트: CSL Behring
이전에 치료받은 B형 혈우병 소아에서 알부민(rIX-FP)을 사용한 재조합 융합 단백질 연결 응고 인자 IX의 III상 공개 라벨, 다기관, 약동학, 안전성 및 효능 연구
이 연구는 이전에 B형 혈우병에 대한 인자 대체 요법을 받은 어린이의 출혈 에피소드 제어 및 예방을 위한 rIX-FP의 약동학, 안전성 및 효능을 조사할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
27
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Duisburg/Altstadt, 독일, 47051
- CRC Coagulation Research Center GmbH
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Düsseldorf, 독일, 40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
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Kirov, 러시아 연방, 610027
- FGU "Kirov Research Institute of Haemotology and Blood Trans)
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Madrid, 스페인, 28046
- H.U. La Paz
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Wien, 오스트리아
- AKH Wien (Paediatrics)
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Tel Hashomer, 이스라엘, 52621
- Sheba medical center
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Firenze, 이탈리아, 50134
- Aou Careggi
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Milano, 이탈리아, 20122
- IRCCS Ospendale Maggiore (Centro emofilia e Trombosi)
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Brno, 체코 공화국, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno
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Ostrava, 체코 공화국, 708 52
- Fakultni Nemocnice Ostrava
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Praha 5, 체코 공화국, 150 06
- Fakultni nemocnice Motole
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N3Z5
- McMaster Children's Hospital
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Le Kremlin-Bicentre, 프랑스, 94275
- C.R.T.H. Hopital de Bicentre (Hemophilie)
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Lyon, 프랑스, 69437
- Hospital Edouard Herriot
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Marseille, 프랑스, 13385
- Hopital d'Enfants la Timone
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Westmead, 호주, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3052
- The Royal Children's Hospital, Melbourne
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
11년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 12세 미만의 남성 피험자.
- 중증 혈우병 B(인자 IX [FIX] 활성도 ≤ 2%).
- 체중 ≥ 10kg.
- FIX 제품(혈장 유래 및/또는 재조합 FIX)을 > 150 노출일(ED)(6~< 12년) 및 > 50 ED(< 6년) 동안 받은 피험자.
- FIX 억제제 형성 이력 없음, 스크리닝 시 검출가능한 억제제 없음 및 FIX에 대한 억제제 가족력 없음.
- 연구 참여에 대한 서면 동의서.
제외 기준:
- FIX 제품 또는 햄스터 단백질에 대해 알려진 과민성.
- 선천성 FIX 결핍 이외의 알려진 선천성 또는 후천성 응고 장애.
- 신장 또는 간 질환.
- 최근 생명을 위협하는 출혈 에피소드.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: rIX-FP
재조합 융합 단백질 연결 응고 인자 IX와 알부민(rIX-FP)은 일상적인 주간 예방 및 출혈 에피소드에 대한 간헐적 치료로 IV 주입으로 투여됩니다.
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재조합 융합 단백질 결합 응고 인자 IX와 알부민(rIX-FP)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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50 IU/kg rIX-FP 또는 이전 FIX 제품의 단일 정맥 투여 후 증분 회복
기간: 주입 후 30분
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증분 회복(IU/dL/IU/kg)은 주입 용량(IU/kg)당 주입 후 30분에 얻은 FIX 활동(IU/dL)으로 정의됩니다.
FIX 활동은 검증된 1단계 응고 방법을 사용하여 중앙 실험실에서 측정되었습니다.
회복 값은 사전 주입 혈장 FIX 활동에 대해 기준선 보정되었습니다.
증분 회복은 1일에 50 IU/kg rIX-FP의 단일 정맥 투여 후 측정되었습니다. 이전 FIX 제품의 분석은 이전 FIX 제품의 과거 약동학(PK) 데이터가 없는 피험자의 하위 집합에서 연구 시작 시에 수행되었습니다. 이전 FIX 제품.
PK 평가를 위해, rIX-FP의 임의의 투약 전 마지막 FIX 치료 후 대략 4일 후에 이전 FIX 제품을 IV 주입에 의해 투여하였다.
공식적인 PK 모집단은 PK 평가를 위해 적어도 1회 용량의 rIX-FP를 받았고 rIX-FP의 PK 프로필 평가를 허용하기에 충분한 수의 분석 가능한 PK 샘플을 얻은 대상자로 구성되었습니다.
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주입 후 30분
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50 IU/kg rIX-FP 또는 이전 FIX 제품의 단일 정맥 투여 후 반감기(t1/2)
기간: 투여 전, 투여 후 30분, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 및 336시간
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FIX 활동은 검증된 1단계 응고 방법을 사용하여 중앙 실험실에서 측정되었습니다.
FIX 수준은 기준 값에 대해 수정되지 않았습니다.
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투여 전, 투여 후 30분, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 및 336시간
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0시점부터 정량화할 수 있는 약물 농도(AUClast)가 있는 마지막 샘플까지의 농도 대 시간 곡선 아래 영역
기간: 투여 전, 투여 후 30분, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 및 336시간
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50 IU/kg rIX-FP 또는 이전 FIX 제품의 단일 정맥 투여 후 AUClast. FIX 활동은 검증된 1단계 응고 방법을 사용하여 중앙 실험실에서 측정되었습니다. FIX 수준은 기준 값에 대해 수정되지 않았습니다. |
투여 전, 투여 후 30분, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 및 336시간
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50 IU/kg rIX-FP 또는 이전 FIX 제품의 단일 정맥 투여 후 FIX 활동에 대한 제거
기간: 투여 전, 투여 후 30분, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 및 336시간
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FIX 활동은 검증된 1단계 응고 방법을 사용하여 중앙 실험실에서 측정되었습니다.
FIX 수준은 기준 값에 대해 수정되지 않았습니다.
클리어런스는 체중에 대해 정규화됩니다.
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투여 전, 투여 후 30분, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 및 336시간
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인자 IX(FIX)에 대한 억제제를 개발 중인 피험자의 수
기간: 12 개월
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억제제 형성은 재시험으로 확인되고 확인된 모든 억제제(≥0.6 BU [Bethesda Units]/mL)로 정의되었습니다.
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용이 있는 피험자 수
기간: 12 개월
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12 개월
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RIX-FP에 대한 항체를 개발 중인 피험자의 수
기간: 12 개월
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RIX-FP에 대한 항체는 ELISA(direct-binding enzyme-linked immunosorbent assay)를 사용하여 측정되었습니다.
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12 개월
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지혈을 위해 rIX-FP를 1회, 2회 또는 2회 이상 주입해야 하는 출혈 에피소드 수
기간: 약 12개월
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치료가 필요한 각 출혈 에피소드에 대해, 지혈을 달성하기 위해 rIX-FP의 1회, 2회 또는 2회 이상의 주입이 필요한 에피소드 수
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약 12개월
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일상적인 예방 중 rIX-FP의 소비
기간: 12 개월
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일상적인 예방 중 rIX-FP의 소비는 월별 총 예방 용량으로 표현됩니다.
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2014년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 8월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 8월 7일
처음 게시됨 (추정)
2012년 8월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 5월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 4월 3일
마지막으로 확인됨
2016년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CSL654_3002
- 2011-006032-23 (EUDRACT_NUMBER)
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