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Une étude d'innocuité, d'efficacité et de pharmacocinétique d'un facteur de coagulation IX recombinant de liaison de protéines de fusion avec de l'albumine (rIX-FP) chez des enfants atteints d'hémophilie B

3 avril 2016 mis à jour par: CSL Behring

Une étude de phase III ouverte, multicentrique, pharmacocinétique, d'innocuité et d'efficacité d'un facteur de coagulation IX recombinant de liaison à une protéine de fusion avec albumine (rIX-FP) chez des enfants atteints d'hémophilie B précédemment traités

Cette étude examinera la pharmacocinétique, l'innocuité et l'efficacité du rIX-FP pour le contrôle et la prévention des épisodes hémorragiques chez les enfants qui ont déjà reçu un traitement de remplacement du facteur pour l'hémophilie B.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

27

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Duisburg/Altstadt, Allemagne, 47051
        • CRC Coagulation Research Center GmbH
      • Düsseldorf, Allemagne, 40225
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
  • Australie
      • Westmead, Australie, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
        • The Royal Children's Hospital, Melbourne
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N3Z5
        • McMaster Children's Hospital
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28046
        • H.U. La Paz
  • France
      • Le Kremlin-Bicentre, France, 94275
        • C.R.T.H. Hopital de Bicentre (Hemophilie)
      • Lyon, France, 69437
        • Hospital Edouard Herriot
      • Marseille, France, 13385
        • Hopital d'Enfants la Timone
  • Fédération Russe
      • Kirov, Fédération Russe, 610027
        • FGU "Kirov Research Institute of Haemotology and Blood Trans)
  • Israël
      • Tel Hashomer, Israël, 52621
        • Sheba Medical Center
  • Italie
      • Firenze, Italie, 50134
        • AOU Careggi
      • Milano, Italie, 20122
        • IRCCS Ospendale Maggiore (Centro emofilia e Trombosi)
  • L'Autriche
      • Wien, L'Autriche
        • AKH Wien (Paediatrics)
  • République tchèque
      • Brno, République tchèque, 625 00
        • Fakultni Nemocnice Brno
      • Ostrava, République tchèque, 708 52
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
      • Praha 5, République tchèque, 150 06
        • Fakultni nemocnice Motole

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 11 ans (ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Sujets masculins, âgés de moins de 12 ans.
  • Hémophilie B sévère (activité du facteur IX [FIX] ≤ 2 %).
  • Poids corporel ≥ 10 kg.
  • Sujets ayant reçu des produits FIX (FIX dérivés du plasma et/ou recombinant) pendant > 150 jours d'exposition (ED) (6 à < 12 ans) et > 50 ED (< 6 ans).
  • Aucun antécédent de formation d'inhibiteurs du FIX, aucun inhibiteur détectable lors du dépistage et aucun antécédent familial d'inhibiteurs contre le FIX.
  • Consentement éclairé écrit pour la participation à l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Hypersensibilité connue à tout produit FIX ou protéine de hamster.
  • Trouble de la coagulation congénital ou acquis connu autre qu'un déficit congénital en FIX.
  • Maladie rénale ou hépatique.
  • Épisode hémorragique récent menaçant le pronostic vital.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: rIX-FP
Le facteur IX de coagulation de liaison aux protéines de fusion recombinant avec albumine (rIX-FP) sera administré par perfusion intraveineuse en tant que prophylaxie hebdomadaire de routine et traitement épisodique des épisodes hémorragiques.
Biologique: rIX-FP
Facteur de coagulation de liaison de protéine de fusion recombinant IX avec albumine (rIX-FP)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Récupération progressive après une dose intraveineuse unique de 50 UI/kg de rIX-FP ou d'un produit FIX précédent
Délai: 30 minutes après la perfusion
La récupération progressive (UI/dL/UI/kg) est définie comme l'activité FIX (UI/dL) obtenue 30 minutes après la perfusion, par dose de (UI/kg) perfusion. L'activité FIX a été mesurée dans un laboratoire central à l'aide d'une méthode de coagulation en une étape validée. Les valeurs de récupération ont été corrigées au départ pour l'activité FIX plasmatique avant la perfusion. La récupération progressive a été mesurée après une dose intraveineuse unique de 50 UI/kg de rIX-FP le jour 1. L'analyse du produit FIX précédent a été effectuée au début de l'étude chez un sous-ensemble de sujets qui n'avaient pas de données pharmacocinétiques (PK) historiques de leur produit FIX précédent. Pour l'évaluation pharmacocinétique, le produit FIX précédent a été administré par perfusion IV environ 4 jours après le dernier traitement FIX, avant toute administration de rIX-FP. La population PK formelle était composée de sujets ayant reçu au moins 1 dose de rIX-FP pour l'évaluation PK et pour lesquels un nombre suffisant d'échantillons PK analysables avaient été obtenus pour permettre l'évaluation du profil PK du rIX-FP.
30 minutes après la perfusion
Demi-vie (t1/2) après une dose intraveineuse unique de 50 UI/kg de rIX-FP ou d'un produit FIX précédent
Délai: Pré-dose, 30 minutes, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 et 336 heures après la dose
L'activité FIX a été mesurée dans un laboratoire central à l'aide d'une méthode de coagulation en une étape validée. Les niveaux FIX n'ont pas été corrigés pour les valeurs de base.
Pré-dose, 30 minutes, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 et 336 heures après la dose
Aire sous la courbe de concentration en fonction du temps, du point temporel zéro au dernier échantillon avec une concentration de médicament quantifiable (AUClast)
Délai: Pré-dose, 30 minutes, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 et 336 heures après la dose

ASCdernière après une dose intraveineuse unique de 50 UI/kg de rIX-FP ou d'un précédent produit FIX.

L'activité FIX a été mesurée dans un laboratoire central à l'aide d'une méthode de coagulation en une étape validée. Les niveaux FIX n'ont pas été corrigés pour les valeurs de base.
Pré-dose, 30 minutes, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 et 336 heures après la dose
Autorisation pour l'activité FIX après une dose intraveineuse unique de 50 UI/kg de rIX-FP ou d'un produit FIX précédent
Délai: Pré-dose, 30 minutes, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 et 336 heures après la dose
L'activité FIX a été mesurée dans un laboratoire central à l'aide d'une méthode de coagulation en une étape validée. Les niveaux FIX n'ont pas été corrigés pour les valeurs de base. La clairance est normalisée pour le poids corporel.
Pré-dose, 30 minutes, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 et 336 heures après la dose
Nombre de sujets développant des inhibiteurs du facteur IX (FIX)
Délai: 12 mois
La formation d'inhibiteurs a été définie comme tout inhibiteur (≥ 0,6 UB [unités Bethesda]/mL) identifié et confirmé par un nouveau test.
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de sujets présentant des événements indésirables liés au traitement
Délai: 12 mois
12 mois
Nombre de sujets développant des anticorps contre le rIX-FP
Délai: 12 mois
Les anticorps dirigés contre rIX-FP ont été mesurés à l'aide d'un dosage immuno-enzymatique à liaison directe (ELISA).
12 mois
Nombre d'épisodes hémorragiques nécessitant une, deux ou plus de deux perfusions de rIX-FP pour obtenir l'hémostase
Délai: Environ 12 mois
Pour chaque épisode hémorragique nécessitant un traitement, le nombre d'épisodes nécessitant une, deux ou plus de deux perfusions de rIX-FP pour obtenir l'hémostase
Environ 12 mois
Consommation de rIX-FP pendant la prophylaxie de routine
Délai: 12 mois
La consommation de rIX-FP pendant la prophylaxie de routine est exprimée en dose prophylactique totale par mois.
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

CSL Behring

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2013

Achèvement primaire (RÉEL)

1 octobre 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 août 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 août 2012

Première publication (ESTIMATION)

10 août 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)

9 mai 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 avril 2016

Dernière vérification

1 avril 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CSL654_3002
  • 2011-006032-23 (EUDRACT_NUMBER)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Hémophilie B

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