Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Turvallisuus-, tehokkuus- ja farmakokinetiikkatutkimus yhdistelmä-DNA-tekniikalla tehdystä fuusioproteiinista, joka yhdistää hyytymistekijä IX:n albumiiniin (rIX-FP) lapsilla, joilla on hemofilia B

sunnuntai 3. huhtikuuta 2016 päivittänyt: CSL Behring

Vaiheen III avoin, monikeskus-, farmakokineettinen, turvallisuus- ja tehokkuustutkimus yhdistelmäfuusioproteiinista, joka yhdistää hyytymistekijä IX:n albumiiniin (rIX-FP) aiemmin hoidetuilla lapsilla, joilla on hemofilia B

Tässä tutkimuksessa tutkitaan rIX-FP:n farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja tehoa verenvuotojaksojen hallinnassa ja ehkäisyssä lapsilla, jotka ovat aiemmin saaneet tekijäkorvaushoitoa hemofilia B:n vuoksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

27

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Westmead, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital, Melbourne
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28046
        • H.U. La Paz
  • Israel
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50134
        • AOU Careggi
      • Milano, Italia, 20122
        • IRCCS Ospendale Maggiore (Centro emofilia e Trombosi)
  • Itävalta
      • Wien, Itävalta
        • AKH Wien (Paediatrics)
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N3Z5
        • McMaster Children's Hospital
  • Ranska
      • Le Kremlin-Bicentre, Ranska, 94275
        • C.R.T.H. Hopital de Bicentre (Hemophilie)
      • Lyon, Ranska, 69437
        • Hospital Edouard Herriot
      • Marseille, Ranska, 13385
        • Hopital d'Enfants la Timone
  • Saksa
      • Duisburg/Altstadt, Saksa, 47051
        • CRC Coagulation Research Center GmbH
      • Düsseldorf, Saksa, 40225
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
  • Tšekin tasavalta
      • Brno, Tšekin tasavalta, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Ostrava, Tšekin tasavalta, 708 52
        • Fakultni nemocnice Ostrava
      • Praha 5, Tšekin tasavalta, 150 06
        • Fakultni nemocnice Motole
  • Venäjän federaatio
      • Kirov, Venäjän federaatio, 610027
        • FGU "Kirov Research Institute of Haemotology and Blood Trans)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 11 vuotta (LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miespuoliset, alle 12-vuotiaat.
  • Vaikea hemofilia B (tekijä IX [FIX] aktiivisuus ≤ 2 %).
  • Paino ≥ 10 kg.
  • Potilaat, jotka ovat saaneet FIX-tuotteita (plasmaperäisiä ja/tai yhdistelmä-DNA-tekniikalla valmistettuja FIX-tuotteita) > 150 altistuspäivää (ED) (6–< 12 vuotta) ja > 50 ED:tä (< 6 vuotta).
  • Ei aiempia FIX-estäjien muodostumista, ei havaittavissa olevia estäjiä seulonnassa eikä suvussa ole ollut FIX-estäjiä.
  • Kirjallinen tietoinen suostumus tutkimukseen osallistumiselle.

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnettu yliherkkyys jollekin FIX-tuotteelle tai hamsterin proteiinille.
  • Tunnettu synnynnäinen tai hankittu hyytymishäiriö, joka ei ole synnynnäinen FIX-puutos.
  • Munuais- tai maksasairaus.
  • Äskettäinen hengenvaarallinen verenvuotojakso.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: rIX-FP
Rekombinanttifuusioproteiinia yhdistävä hyytymistekijä IX albumiiniin (rIX-FP) annetaan suonensisäisenä infuusiona rutiininomaisena viikoittaisena ennaltaehkäisynä ja verenvuotojaksojen episodisena hoitona.
Biologinen: rIX-FP
Rekombinanttifuusioproteiini, joka yhdistää hyytymistekijä IX:n albumiiniin (rIX-FP)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Lisääntynyt toipuminen kerta-annoksen laskimonsisäisen 50 IU/kg rIX-FP:n tai edellisen FIX-tuotteen jälkeen
Aikaikkuna: 30 minuuttia infuusion jälkeen
Inkrementaalinen palautuminen (IU/dl/IU/kg) määritellään FIX-aktiivisuutena (IU/dL), joka saadaan 30 minuuttia infuusion jälkeen infuusioannosta (IU/kg) kohden. FIX-aktiivisuus mitattiin keskuslaboratoriossa käyttäen validoitua yksivaiheista hyytymismenetelmää. Palautumisarvot korjattiin lähtötilanteen mukaan infuusiota edeltävän plasman FIX-aktiivisuuden perusteella. Lisääntynyt toipuminen mitattiin yhden suonensisäisen 50 IU/kg rIX-FP-annoksen jälkeen päivänä 1. Edellisen FIX-tuotteen analyysi suoritettiin tutkimuksen alussa osajoukolla koehenkilöitä, joilla ei ollut historiallisia farmakokineettisiä (PK) tietoja. edellinen FIX tuote. PK-arviointia varten edellinen FIX-tuote annettiin suonensisäisenä infuusiona noin 4 päivän kuluttua viimeisestä FIX-hoidosta, ennen rIX-FP:n annosta. Muodollinen PK-populaatio koostui koehenkilöistä, jotka saivat vähintään yhden annoksen rIX-FP:tä PK-arviointia varten ja joilta oli saatu riittävä määrä analysoitavia PK-näytteitä rIX-FP:n PK-profiilin arvioimiseksi.
30 minuuttia infuusion jälkeen
Puoliintumisaika (t1/2) 50 IU/kg rIX-FP:n tai edellisen FIX-tuotteen laskimonsisäisen kerta-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Ennen annosta, 30 minuuttia, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
FIX-aktiivisuus mitattiin keskuslaboratoriossa käyttäen validoitua yksivaiheista hyytymismenetelmää. FIX-tasoja ei korjattu perusarvojen suhteen.
Ennen annosta, 30 minuuttia, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
Pitoisuuden ja aikakäyrän alla oleva alue aikapisteestä nolla viimeiseen näytteeseen, jossa on mitattava lääkepitoisuus (AUClast)
Aikaikkuna: Ennen annosta, 30 minuuttia, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen

AUClast rIX-FP:n tai edellisen FIX-tuotteen laskimonsisäisen kerta-annoksen 50 IU/kg jälkeen.

FIX-aktiivisuus mitattiin keskuslaboratoriossa käyttäen validoitua yksivaiheista hyytymismenetelmää. FIX-tasoja ei korjattu perusarvojen suhteen.
Ennen annosta, 30 minuuttia, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
FIX-aktiivisuuden puhdistuma 50 IU/kg rIX-FP:n tai edellisen FIX-tuotteen laskimonsisäisen kerta-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Ennen annosta, 30 minuuttia, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
FIX-aktiivisuus mitattiin keskuslaboratoriossa käyttäen validoitua yksivaiheista hyytymismenetelmää. FIX-tasoja ei korjattu perusarvojen suhteen. Puhdistus normalisoituu ruumiinpainolle.
Ennen annosta, 30 minuuttia, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
Koehenkilöiden määrä, jotka kehittävät estäjiä tekijä IX:ään (FIX)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Inhibiittorin muodostuminen määriteltiin mikä tahansa inhibiittori (≥0,6 BU [Bethesda-yksikköä]/ml), joka tunnistettiin ja vahvistettiin uudelleen testaamalla.
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kohteiden lukumäärä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Koehenkilöiden lukumäärä, jotka kehittävät vasta-aineita rIX-FP:tä vastaan
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Vasta-aineet rIX-FP:tä vastaan ​​mitattiin käyttämällä suoraan sitoutuvaa entsyymikytkettyä immunosorbenttimääritystä (ELISA).
12 kuukautta
Verenvuotojaksojen määrä, jotka vaativat yhden, kaksi tai useampia kuin kaksi rIX-FP-infuusiota hemostaasin saavuttamiseksi
Aikaikkuna: Noin 12 kuukautta
Jokaisen hoitoa vaatineen verenvuotojakson kohdalla niiden jaksojen määrä, jotka vaativat yhden, kaksi tai useampia kuin kaksi rIX-FP-infuusiota hemostaasin saavuttamiseksi
Noin 12 kuukautta
RIX-FP:n kulutus rutiiniprofylaksian aikana
Aikaikkuna: 12 kuukautta
RIX-FP:n kulutus rutiiniprofylaksian aikana ilmaistaan ​​kokonaisprofylaksisena annoksena kuukaudessa.
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

CSL Behring

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. tammikuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 1. lokakuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 7. elokuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. elokuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Perjantai 10. elokuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Maanantai 9. toukokuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 3. huhtikuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. huhtikuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CSL654_3002
  • 2011-006032-23 (EUDRACT_NUMBER)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia B

Kliiniset tutkimukset rIX-FP

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Egypt

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa