Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa, skuteczności i farmakokinetyki rekombinowanego białka fuzyjnego łączącego czynnik krzepnięcia IX z albuminą (rIX-FP) u dzieci z hemofilią B

3 kwietnia 2016 zaktualizowane przez: CSL Behring

Otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy III dotyczące farmakokinetyki, bezpieczeństwa i skuteczności rekombinowanego czynnika krzepnięcia IX łączącego białko fuzyjne z albuminą (rIX-FP) u wcześniej leczonych dzieci chorych na hemofilię B

W tym badaniu zbadana zostanie farmakokinetyka, bezpieczeństwo i skuteczność rIX-FP w kontroli i zapobieganiu epizodom krwawień u dzieci, które wcześniej otrzymywały czynnikową terapię zastępczą z powodu hemofilii B.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

27

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Westmead, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital, Melbourne
  • Austria
      • Wien, Austria
        • AKH Wien (Paediatrics)
  • Federacja Rosyjska
      • Kirov, Federacja Rosyjska, 610027
        • FGU "Kirov Research Institute of Haemotology and Blood Trans)
  • Francja
      • Le Kremlin-Bicentre, Francja, 94275
        • C.R.T.H. Hopital de Bicentre (Hemophilie)
      • Lyon, Francja, 69437
        • Hospital Edouard Herriot
      • Marseille, Francja, 13385
        • Hopital d'Enfants la Timone
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • H.U. La Paz
  • Izrael
      • Tel Hashomer, Izrael, 52621
        • Sheba medical center
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N3Z5
        • McMaster Children's Hospital
  • Niemcy
      • Duisburg/Altstadt, Niemcy, 47051
        • CRC Coagulation Research Center GmbH
      • Düsseldorf, Niemcy, 40225
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
  • Republika Czeska
      • Brno, Republika Czeska, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Ostrava, Republika Czeska, 708 52
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
      • Praha 5, Republika Czeska, 150 06
        • Fakultni nemocnice Motole
  • Włochy
      • Firenze, Włochy, 50134
        • Aou Careggi
      • Milano, Włochy, 20122
        • IRCCS Ospendale Maggiore (Centro emofilia e Trombosi)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 11 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni w wieku poniżej 12 lat.
  • Ciężka hemofilia B (aktywność czynnika IX [FIX] ≤ 2%).
  • Masa ciała ≥ 10 kg.
  • Osoby, które otrzymywały produkty FIX (pochodzące z osocza i/lub rekombinowane FIX) przez > 150 dni ekspozycji (ED) (od 6 do < 12 lat) i > 50 ED (< 6 lat).
  • Brak historii powstawania inhibitorów FIX, brak wykrywalnych inhibitorów podczas badań przesiewowych i brak rodzinnej historii inhibitorów przeciwko FIX.
  • Pisemna świadoma zgoda na udział w badaniu.

Kryteria wyłączenia:

  • Znana nadwrażliwość na jakikolwiek produkt FIX lub białko chomika.
  • Znane wrodzone lub nabyte zaburzenia krzepnięcia inne niż wrodzony niedobór FIX.
  • Choroba nerek lub wątroby.
  • Niedawny zagrażający życiu epizod krwawienia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: rIX-FP
Rekombinowany czynnik krzepnięcia IX łączący białko fuzyjne z albuminą (rIX-FP) będzie podawany we wlewie dożylnym jako rutynowa cotygodniowa profilaktyka i epizodyczne leczenie epizodów krwawienia.
Biologiczny: rIX-FP
Rekombinowany czynnik krzepnięcia IX łączący białko fuzyjne z albuminą (rIX-FP)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stopniowa rekonwalescencja po podaniu pojedynczej dawki dożylnej 50 j.m./kg rIX-FP lub wcześniejszego produktu FIX
Ramy czasowe: 30 minut po infuzji
Odzysk przyrostowy (j.m./dl/j.m./kg) definiuje się jako aktywność FIX (j.m./dl) uzyskaną 30 minut po infuzji na dawkę (j.m./kg) infuzji. Aktywność FIX mierzono w centralnym laboratorium przy użyciu zwalidowanej jednoetapowej metody krzepnięcia. Wartości odzysku skorygowano o wartość bazową dla aktywności FIX w osoczu przed infuzją. Stopniowy powrót do zdrowia mierzono po podaniu pojedynczej dawki dożylnej 50 j.m./kg mc. rIX-FP w dniu 1. Analizę wcześniejszego produktu FIX przeprowadzono na początku badania w podgrupie pacjentów, którzy nie mieli historycznych danych farmakokinetycznych (PK) ich poprzedni produkt FIX. W celu oceny farmakokinetyki poprzedni produkt FIX podawano przez infuzję IV po około 4 dniach od ostatniego leczenia FIX, przed podaniem jakiejkolwiek dawki rIX-FP. Formalna populacja PK składała się z osobników, którzy otrzymali co najmniej 1 dawkę rIX-FP do oceny PK i dla których uzyskano wystarczającą liczbę nadających się do analizy próbek PK, aby umożliwić ocenę profilu PK rIX-FP.
30 minut po infuzji
Okres półtrwania (t1/2) po podaniu pojedynczej dawki dożylnej 50 j.m./kg rIX-FP lub wcześniejszego produktu FIX
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 30 minut, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
Aktywność FIX mierzono w centralnym laboratorium przy użyciu zwalidowanej jednoetapowej metody krzepnięcia. Poziomy FIX nie zostały skorygowane o wartości wyjściowe.
Przed podaniem dawki, 30 minut, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
Obszar pod krzywą stężenia w funkcji czasu od punktu czasowego zero do ostatniej próbki z wymiernym stężeniem leku (AUClast)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 30 minut, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 i 336 godzin po podaniu

AUClast po podaniu pojedynczej dawki dożylnej 50 j.m./kg rIX-FP lub wcześniejszego produktu FIX.

Aktywność FIX mierzono w centralnym laboratorium przy użyciu zwalidowanej jednoetapowej metody krzepnięcia. Poziomy FIX nie zostały skorygowane o wartości wyjściowe.
Przed podaniem dawki, 30 minut, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
Klirens dla aktywności FIX po podaniu pojedynczej dawki dożylnej 50 j.m./kg rIX-FP lub wcześniejszego produktu FIX
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 30 minut, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
Aktywność FIX mierzono w centralnym laboratorium przy użyciu zwalidowanej jednoetapowej metody krzepnięcia. Poziomy FIX nie zostały skorygowane o wartości wyjściowe. Klirens jest normalizowany dla masy ciała.
Przed podaniem dawki, 30 minut, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
Liczba pacjentów, u których rozwinęły się inhibitory czynnika IX (FIX)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Tworzenie inhibitora zdefiniowano jako jakikolwiek inhibitor (≥0,6 BU [jednostek Bethesda]/ml) zidentyfikowany i potwierdzony przez ponowne badanie.
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Liczba podmiotów, u których rozwinęły się przeciwciała przeciwko rIX-FP
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Przeciwciała przeciwko rIX-FP mierzono przy użyciu bezpośredniego wiązania testu immunoenzymatycznego (ELISA).
12 miesięcy
Liczba epizodów krwawienia wymagających jednej, dwóch lub więcej niż dwóch infuzji rIX-FP w celu uzyskania hemostazy
Ramy czasowe: Około 12 miesięcy
Dla każdego epizodu krwawienia, który wymagał leczenia, liczba epizodów, które wymagały jednego, dwóch lub więcej niż dwóch wlewów rIX-FP w celu uzyskania hemostazy
Około 12 miesięcy
Zużycie rIX-FP podczas rutynowej profilaktyki
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zużycie rIX-FP podczas rutynowej profilaktyki wyrażono jako całkowitą dawkę profilaktyczną na miesiąc.
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

CSL Behring

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2013

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 października 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 sierpnia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 sierpnia 2012

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

10 sierpnia 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

9 maja 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 kwietnia 2016

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CSL654_3002
  • 2011-006032-23 (EUDRACT_NUMBER)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj