Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van een recombinant fusie-eiwit dat stollingsfactor IX koppelt aan albumine (rIX-FP) bij kinderen met hemofilie B

3 april 2016 bijgewerkt door: CSL Behring

Een fase III open-label, multicenter, farmacokinetisch, veiligheids- en werkzaamheidsonderzoek van een recombinant fusie-eiwit dat stollingsfactor IX koppelt aan albumine (rIX-FP) bij eerder behandelde kinderen met hemofilie B

Deze studie zal de farmacokinetiek, veiligheid en werkzaamheid van rIX-FP onderzoeken voor de controle en preventie van bloedingsepisoden bij kinderen die eerder een factorvervangende therapie voor hemofilie B hebben gekregen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

27

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Westmead, Australië, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
        • The Royal Children's Hospital, Melbourne
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N3Z5
        • McMaster Children's Hospital
  • Duitsland
      • Duisburg/Altstadt, Duitsland, 47051
        • CRC Coagulation Research Center GmbH
      • Düsseldorf, Duitsland, 40225
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
  • Frankrijk
      • Le Kremlin-Bicentre, Frankrijk, 94275
        • C.R.T.H. Hopital de Bicentre (Hemophilie)
      • Lyon, Frankrijk, 69437
        • Hospital Edouard Herriot
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • Hopital d'Enfants la Timone
  • Israël
      • Tel Hashomer, Israël, 52621
        • Sheba Medical Center
  • Italië
      • Firenze, Italië, 50134
        • AOU Careggi
      • Milano, Italië, 20122
        • IRCCS Ospendale Maggiore (Centro emofilia e Trombosi)
  • Oostenrijk
      • Wien, Oostenrijk
        • AKH Wien (Paediatrics)
  • Russische Federatie
      • Kirov, Russische Federatie, 610027
        • FGU "Kirov Research Institute of Haemotology and Blood Trans)
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28046
        • H.U. La Paz
  • Tsjechische Republiek
      • Brno, Tsjechische Republiek, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Ostrava, Tsjechische Republiek, 708 52
        • Fakultni nemocnice Ostrava
      • Praha 5, Tsjechische Republiek, 150 06
        • Fakultni nemocnice Motole

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 11 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke proefpersonen, jonger dan 12 jaar.
  • Ernstige hemofilie B (factor IX [FIX] activiteit van ≤ 2%).
  • Lichaamsgewicht ≥ 10 kg.
  • Proefpersonen die FIX-producten (van plasma afgeleide en/of recombinante FIX) hebben gekregen gedurende > 150 blootstellingsdagen (ED's) (6 tot < 12 jaar) en > 50 ED's (< 6 jaar).
  • Geen voorgeschiedenis van vorming van FIX-remmers, geen detecteerbare remmers bij screening en geen familiegeschiedenis van remmers tegen FIX.
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming voor deelname aan de studie.

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende overgevoeligheid voor een FIX-product of hamstereiwit.
  • Bekende aangeboren of verworven stollingsstoornis anders dan aangeboren FIX-deficiëntie.
  • Nier- of leverziekte.
  • Recente levensbedreigende bloedingsepisode.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: rIX-FP
Recombinant Fusion Protein Linking Coagulation Factor IX with Albumin (rIX-FP) zal worden toegediend via IV-infusie als routinematige wekelijkse profylaxe en episodische behandeling van bloedingsepisodes.
Biologisch: rIX-FP
Recombinant fusie-eiwit dat stollingsfactor IX koppelt aan albumine (rIX-FP)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Stapsgewijs herstel na een enkelvoudige intraveneuze dosis van 50 IE/kg rIX-FP of vorig FIX-product
Tijdsspanne: 30 minuten na infusie
Incrementeel herstel (IE/dL/IE/kg) wordt gedefinieerd als de FIX-activiteit (IE/dL) die 30 minuten na infusie wordt verkregen, per dosis (IE/kg) infusie. FIX-activiteit werd gemeten in een centraal laboratorium met behulp van een gevalideerde stollingsmethode in één fase. Herstelwaarden werden op basislijn gecorrigeerd voor pre-infusie plasma FIX-activiteit. Incrementeel herstel werd gemeten na een enkelvoudige intraveneuze dosis van 50 IE/kg rIX-FP op dag 1. Analyse van eerder FIX-product werd uitgevoerd aan het begin van het onderzoek bij een subgroep van proefpersonen die geen historische farmacokinetische (FK) gegevens van hun vorig FIX-product. Voor de PK-beoordeling werd het vorige FIX-product ongeveer 4 dagen na de laatste FIX-behandeling toegediend door middel van een intraveneus infuus, voorafgaand aan enige dosering van rIX-FP. De formele PK-populatie bestond uit proefpersonen die ten minste 1 dosis rIX-FP kregen voor PK-beoordeling en van wie een voldoende aantal analyseerbare PK-monsters was verkregen om de evaluatie van het PK-profiel van rIX-FP mogelijk te maken.
30 minuten na infusie
Halfwaardetijd (t1/2) na een enkelvoudige intraveneuze dosis van 50 IE/kg rIX-FP of vorig FIX-product
Tijdsspanne: Pre-dosis, 30 minuten, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 en 336 uur na de dosis
FIX-activiteit werd gemeten in een centraal laboratorium met behulp van een gevalideerde stollingsmethode in één fase. FIX-niveaus werden niet gecorrigeerd voor basislijnwaarden.
Pre-dosis, 30 minuten, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 en 336 uur na de dosis
Gebied onder de concentratie-versus-tijdcurve van tijdpunt nul tot het laatste monster met meetbare geneesmiddelconcentratie (AUClast)
Tijdsspanne: Pre-dosis, 30 minuten, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 en 336 uur na de dosis

AUClast na een enkelvoudige intraveneuze dosis van 50 IE/kg rIX-FP of eerder FIX-product.

FIX-activiteit werd gemeten in een centraal laboratorium met behulp van een gevalideerde stollingsmethode in één fase. FIX-niveaus werden niet gecorrigeerd voor basislijnwaarden.
Pre-dosis, 30 minuten, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 en 336 uur na de dosis
Goedkeuring voor FIX-activiteit na een enkelvoudige intraveneuze dosis van 50 IE/kg rIX-FP of vorig FIX-product
Tijdsspanne: Pre-dosis, 30 minuten, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 en 336 uur na de dosis
FIX-activiteit werd gemeten in een centraal laboratorium met behulp van een gevalideerde stollingsmethode in één fase. FIX-niveaus werden niet gecorrigeerd voor basislijnwaarden. De klaring is genormaliseerd voor het lichaamsgewicht.
Pre-dosis, 30 minuten, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 en 336 uur na de dosis
Aantal proefpersonen dat remmers ontwikkelt voor factor IX (FIX)
Tijdsspanne: 12 maanden
De vorming van remmers werd gedefinieerd als elke remmer (≥ 0,6 BU [Bethesda-eenheden]/ml) die werd geïdentificeerd en bevestigd door opnieuw te testen.
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal proefpersonen met behandelingsgerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Aantal proefpersonen dat antilichamen ontwikkelt tegen rIX-FP
Tijdsspanne: 12 maanden
Antilichamen tegen rIX-FP werden gemeten met behulp van een direct-binding enzyme-linked immunosorbent assay (ELISA).
12 maanden
Aantal bloedingsepisoden waarvoor één, twee of meer dan twee infusies van rIX-FP nodig zijn om hemostase te bereiken
Tijdsspanne: Ongeveer 12 maanden
Voor elke bloedingsepisode waarvoor behandeling nodig was, het aantal episodes waarvoor één, twee of meer dan twee infusies van rIX-FP nodig waren om hemostase te bereiken
Ongeveer 12 maanden
Consumptie van rIX-FP tijdens routinematige profylaxe
Tijdsspanne: 12 maanden
Het verbruik van rIX-FP tijdens routinematige profylaxe wordt uitgedrukt als de totale profylaxedosis per maand.
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

CSL Behring

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2013

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 oktober 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 augustus 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 augustus 2012

Eerst geplaatst (SCHATTING)

10 augustus 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

9 mei 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 april 2016

Laatst geverifieerd

1 april 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CSL654_3002
  • 2011-006032-23 (EUDRACT_NUMBER)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie B

Klinische onderzoeken op rIX-FP

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren