Eine Studie zur Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik eines rekombinanten Fusionsproteins, das Gerinnungsfaktor IX mit Albumin (rIX-FP) verbindet, bei Kindern mit Hämophilie B
3. April 2016 aktualisiert von: CSL Behring
Eine offene, multizentrische, pharmakokinetische, Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie der Phase III eines rekombinanten Fusionsproteins, das Gerinnungsfaktor IX mit Albumin (rIX-FP) verbindet, bei zuvor behandelten Kindern mit Hämophilie B
In dieser Studie werden die Pharmakokinetik, Sicherheit und Wirksamkeit von rIX-FP zur Kontrolle und Vorbeugung von Blutungsepisoden bei Kindern untersucht, die zuvor eine Faktorersatztherapie gegen Hämophilie B erhalten haben.
Studienübersicht
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
27
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Westmead, Australien, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australien, 3052
- The Royal Children's Hospital, Melbourne
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Duisburg/Altstadt, Deutschland, 47051
- CRC Coagulation Research Center GmbH
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Düsseldorf, Deutschland, 40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
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Le Kremlin-Bicentre, Frankreich, 94275
- C.R.T.H. Hopital de Bicentre (Hemophilie)
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Lyon, Frankreich, 69437
- Hospital Edouard Herriot
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Marseille, Frankreich, 13385
- Hopital d'Enfants la Timone
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Tel Hashomer, Israel, 52621
- Sheba medical center
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Firenze, Italien, 50134
- Aou Careggi
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Milano, Italien, 20122
- IRCCS Ospendale Maggiore (Centro emofilia e Trombosi)
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Kanada, L8N3Z5
- McMaster Children's Hospital
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Kirov, Russische Föderation, 610027
- FGU "Kirov Research Institute of Haemotology and Blood Trans)
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Madrid, Spanien, 28046
- H.U. La Paz
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Brno, Tschechische Republik, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno
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Ostrava, Tschechische Republik, 708 52
- Fakultni Nemocnice Ostrava
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Praha 5, Tschechische Republik, 150 06
- Fakultni nemocnice Motole
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Wien, Österreich
- AKH Wien (Paediatrics)
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Nicht älter als 11 Jahre (KIND)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Männlich
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männliche Probanden, jünger als 12 Jahre.
- Schwere Hämophilie B (Faktor IX [FIX]-Aktivität von ≤ 2 %).
- Körpergewicht ≥ 10 kg.
- Probanden, die FIX-Produkte (aus Plasma gewonnenes und/oder rekombinantes FIX) über > 150 Expositionstage (EDs) (6 bis < 12 Jahre) und > 50 EDs (< 6 Jahre) erhalten haben.
- Keine Vorgeschichte zur Bildung von FIX-Inhibitoren, keine nachweisbaren Inhibitoren beim Screening und keine familiäre Vorgeschichte von Inhibitoren gegen FIX.
- Schriftliche Einverständniserklärung zur Studienteilnahme.
Ausschlusskriterien:
- Bekannte Überempfindlichkeit gegen ein FIX-Produkt oder Hamsterprotein.
- Bekannte angeborene oder erworbene Gerinnungsstörung außer angeborenem FIX-Mangel.
- Nieren- oder Lebererkrankung.
- Jüngste lebensbedrohliche Blutungsepisode.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskierung: KEINER
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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EXPERIMENTAL: rIX-FP
Rekombinanter Fusionsprotein-verknüpfender Gerinnungsfaktor IX mit Albumin (rIX-FP) wird als routinemäßige wöchentliche Prophylaxe und episodische Behandlung von Blutungsepisoden durch intravenöse Infusion verabreicht.
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Rekombinantes Fusionsprotein, das Gerinnungsfaktor IX mit Albumin verbindet (rIX-FP)
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Inkrementelle Erholung nach einer einzelnen intravenösen Dosis von 50 IE/kg rIX-FP oder einem vorherigen FIX-Produkt
Zeitfenster: 30 Minuten nach der Infusion
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Die inkrementelle Erholung (IU/dL/IU/kg) ist definiert als die FIX-Aktivität (IU/dL), die 30 Minuten nach der Infusion pro Infusionsdosis (IU/kg) erreicht wird.
Die FIX-Aktivität wurde in einem Zentrallabor mithilfe einer validierten einstufigen Gerinnungsmethode gemessen.
Die Erholungswerte wurden anhand der Plasma-FIX-Aktivität vor der Infusion grundlinienkorrigiert.
Die inkrementelle Erholung wurde nach einer intravenösen Einzeldosis von 50 IE/kg rIX-FP am ersten Tag gemessen. Die Analyse des vorherigen FIX-Produkts wurde zu Beginn der Studie bei einer Untergruppe von Probanden durchgeführt, für die keine historischen pharmakokinetischen (PK) Daten vorlagen vorheriges FIX-Produkt.
Für die PK-Beurteilung wurde das vorherige FIX-Produkt etwa 4 Tage nach der letzten FIX-Behandlung vor der Gabe von rIX-FP als intravenöse Infusion verabreicht.
Die formale PK-Population bestand aus Probanden, die mindestens eine Dosis rIX-FP zur PK-Beurteilung erhielten und von denen eine ausreichende Anzahl ananalysierbarer PK-Proben erhalten worden war, um die Bewertung des PK-Profils von rIX-FP zu ermöglichen.
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30 Minuten nach der Infusion
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Halbwertszeit (t1/2) nach einer einzelnen intravenösen Dosis von 50 IE/kg rIX-FP oder einem vorherigen FIX-Produkt
Zeitfenster: Vor der Einnahme, 30 Minuten, 3, 24, 48, 72, 120, 168, 240 und 336 Stunden nach der Einnahme
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Die FIX-Aktivität wurde in einem Zentrallabor mithilfe einer validierten einstufigen Gerinnungsmethode gemessen.
Die FIX-Werte wurden nicht um die Grundwerte korrigiert.
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Vor der Einnahme, 30 Minuten, 3, 24, 48, 72, 120, 168, 240 und 336 Stunden nach der Einnahme
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Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt Null bis zur letzten Probe mit quantifizierbarer Arzneimittelkonzentration (AUClast)
Zeitfenster: Vor der Einnahme, 30 Minuten, 3, 24, 48, 72, 120, 168, 240 und 336 Stunden nach der Einnahme
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AUClast nach einer intravenösen Einzeldosis von 50 IE/kg rIX-FP oder einem früheren FIX-Produkt. Die FIX-Aktivität wurde in einem Zentrallabor mithilfe einer validierten einstufigen Gerinnungsmethode gemessen. Die FIX-Werte wurden nicht um die Grundwerte korrigiert. |
Vor der Einnahme, 30 Minuten, 3, 24, 48, 72, 120, 168, 240 und 336 Stunden nach der Einnahme
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Freigabe für FIX-Aktivität nach einer einzelnen intravenösen Dosis von 50 IE/kg rIX-FP oder einem früheren FIX-Produkt
Zeitfenster: Vor der Einnahme, 30 Minuten, 3, 24, 48, 72, 120, 168, 240 und 336 Stunden nach der Einnahme
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Die FIX-Aktivität wurde in einem Zentrallabor mithilfe einer validierten einstufigen Gerinnungsmethode gemessen.
Die FIX-Werte wurden nicht um die Grundwerte korrigiert.
Die Clearance ist auf das Körpergewicht normiert.
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Vor der Einnahme, 30 Minuten, 3, 24, 48, 72, 120, 168, 240 und 336 Stunden nach der Einnahme
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Anzahl der Probanden, die Inhibitoren für Faktor IX (FIX) entwickeln
Zeitfenster: 12 Monate
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Als Inhibitorbildung wurde jeder Inhibitor (≥ 0,6 BU [Bethesda-Einheiten]/ml) definiert, der durch erneute Tests identifiziert und bestätigt wurde.
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12 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Probanden mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 12 Monate
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12 Monate
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Anzahl der Probanden, die Antikörper gegen rIX-FP entwickeln
Zeitfenster: 12 Monate
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Antikörper gegen rIX-FP wurden mithilfe eines direkt bindenden Enzymimmunoassays (ELISA) gemessen.
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12 Monate
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Anzahl der Blutungsepisoden, die eine, zwei oder mehr als zwei Infusionen von rIX-FP erfordern, um eine Blutstillung zu erreichen
Zeitfenster: Ungefähr 12 Monate
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Für jede Blutungsepisode, die eine Behandlung erforderte, die Anzahl der Episoden, die eine, zwei oder mehr als zwei Infusionen von rIX-FP erforderten, um eine Blutstillung zu erreichen
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Ungefähr 12 Monate
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Verbrauch von rIX-FP während der Routineprophylaxe
Zeitfenster: 12 Monate
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Der Verbrauch von rIX-FP während der Routineprophylaxe wird als Gesamtprophylaxedosis pro Monat ausgedrückt.
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12 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Januar 2013
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
1. Oktober 2014
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
7. August 2012
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
7. August 2012
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
10. August 2012
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)
9. Mai 2016
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
3. April 2016
Zuletzt verifiziert
1. April 2016
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- CSL654_3002
- 2011-006032-23 (EUDRACT_NUMBER)
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