Uno studio sulla sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica di una proteina di fusione ricombinante che collega il fattore IX della coagulazione con l'albumina (rIX-FP) nei bambini con emofilia B
3 aprile 2016 aggiornato da: CSL Behring
Uno studio di fase III in aperto, multicentrico, di farmacocinetica, sicurezza ed efficacia di una proteina di fusione ricombinante che collega il fattore IX della coagulazione con l'albumina (rIX-FP) in bambini affetti da emofilia B precedentemente trattati
Questo studio esaminerà la farmacocinetica, la sicurezza e l'efficacia di rIX-FP per il controllo e la prevenzione degli episodi di sanguinamento nei bambini che hanno precedentemente ricevuto terapia sostitutiva del fattore per l'emofilia B.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
27
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Westmead, Australia, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
- The Royal Children's Hospital, Melbourne
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Wien, Austria
- AKH Wien (Paediatrics)
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canada, L8N3Z5
- McMaster Children's Hospital
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Kirov, Federazione Russa, 610027
- FGU "Kirov Research Institute of Haemotology and Blood Trans)
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Le Kremlin-Bicentre, Francia, 94275
- C.R.T.H. Hopital de Bicentre (Hemophilie)
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Lyon, Francia, 69437
- Hospital Edouard Herriot
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Marseille, Francia, 13385
- Hopital d'Enfants la Timone
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Duisburg/Altstadt, Germania, 47051
- CRC Coagulation Research Center GmbH
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Düsseldorf, Germania, 40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
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Tel Hashomer, Israele, 52621
- Sheba medical center
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Firenze, Italia, 50134
- Aou Careggi
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Milano, Italia, 20122
- IRCCS Ospendale Maggiore (Centro emofilia e Trombosi)
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Brno, Repubblica Ceca, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno
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Ostrava, Repubblica Ceca, 708 52
- Fakultni Nemocnice Ostrava
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Praha 5, Repubblica Ceca, 150 06
- Fakultni nemocnice Motole
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Madrid, Spagna, 28046
- H.U. La Paz
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 11 anni (BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti maschi, di età inferiore ai 12 anni.
- Emofilia B grave (attività del fattore IX [FIX] ≤ 2%).
- Peso corporeo ≥ 10 kg.
- Soggetti che hanno ricevuto prodotti FIX (FIX derivati dal plasma e/o ricombinanti) per > 150 giorni di esposizione (ED) (da 6 a < 12 anni) e > 50 ED (< 6 anni).
- Nessuna storia di formazione di inibitori di FIX, nessun inibitore rilevabile allo screening e nessuna storia familiare di inibitori contro FIX.
- Consenso informato scritto per la partecipazione allo studio.
Criteri di esclusione:
- Ipersensibilità nota a qualsiasi prodotto FIX o proteine di criceto.
- Disturbo della coagulazione congenito o acquisito noto diverso dal deficit congenito di FIX.
- Malattia renale o epatica.
- Recente episodio di sanguinamento pericoloso per la vita.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: rIX-FP
Il fattore IX della coagulazione di legame proteico ricombinante con albumina (rIX-FP) sarà somministrato mediante infusione endovenosa come profilassi settimanale di routine e trattamento episodico per episodi di sanguinamento.
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Proteina di fusione ricombinante che collega il fattore di coagulazione IX con l'albumina (rIX-FP)
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Recupero incrementale dopo una singola dose endovenosa di 50 UI/kg di rIX-FP o precedente prodotto FIX
Lasso di tempo: 30 minuti dopo l'infusione
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Il recupero incrementale (UI/dL/UI/kg) è definito come l'attività FIX (UI/dL) ottenuta 30 minuti dopo l'infusione, per dose di (UI/kg) di infusione.
L'attività FIX è stata misurata presso un laboratorio centrale utilizzando un metodo di coagulazione a una fase convalidato.
I valori di recupero sono stati corretti al basale per l'attività FIX plasmatica pre-infusione.
Il recupero incrementale è stato misurato dopo una singola dose endovenosa di 50 UI/kg di rIX-FP il giorno 1. L'analisi del precedente prodotto FIX è stata condotta all'inizio dello studio in un sottogruppo di soggetti che non disponevano di dati storici di farmacocinetica (PK) della loro precedente prodotto FIX.
Per la valutazione PK, il precedente prodotto FIX è stato somministrato per infusione endovenosa dopo circa 4 giorni dall'ultimo trattamento FIX, prima di qualsiasi somministrazione di rIX-FP.
La popolazione PK formale era composta da soggetti che avevano ricevuto almeno 1 dose di rIX-FP per la valutazione PK e per i quali era stato ottenuto un numero sufficiente di campioni PK analizzabili per consentire la valutazione del profilo PK di rIX-FP.
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30 minuti dopo l'infusione
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Emivita (t1/2) dopo una singola dose endovenosa di 50 UI/kg di rIX-FP o precedente prodotto FIX
Lasso di tempo: Pre-dose, 30 minuti, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 e 336 ore post-dose
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L'attività FIX è stata misurata presso un laboratorio centrale utilizzando un metodo di coagulazione a una fase convalidato.
I livelli FIX non sono stati corretti per i valori basali.
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Pre-dose, 30 minuti, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 e 336 ore post-dose
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Area sotto la curva concentrazione/tempo dal punto zero all'ultimo campione con concentrazione di farmaco quantificabile (AUClast)
Lasso di tempo: Pre-dose, 30 minuti, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 e 336 ore post-dose
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AUClast dopo una singola dose endovenosa di 50 UI/kg di rIX-FP o di un precedente prodotto FIX. L'attività FIX è stata misurata presso un laboratorio centrale utilizzando un metodo di coagulazione a una fase convalidato. I livelli FIX non sono stati corretti per i valori basali. |
Pre-dose, 30 minuti, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 e 336 ore post-dose
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Autorizzazione per l'attività FIX dopo una singola dose endovenosa di 50 UI/kg di rIX-FP o precedente prodotto FIX
Lasso di tempo: Pre-dose, 30 minuti, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 e 336 ore post-dose
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L'attività FIX è stata misurata presso un laboratorio centrale utilizzando un metodo di coagulazione a una fase convalidato.
I livelli FIX non sono stati corretti per i valori basali.
La clearance è normalizzata per il peso corporeo.
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Pre-dose, 30 minuti, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 e 336 ore post-dose
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Numero di soggetti che sviluppano inibitori del fattore IX (FIX)
Lasso di tempo: 12 mesi
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La formazione dell'inibitore è stata definita come qualsiasi inibitore (≥0,6 BU [Unità Bethesda]/mL) identificato e confermato da un nuovo test.
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12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di soggetti con eventi avversi correlati al trattamento
Lasso di tempo: 12 mesi
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12 mesi
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Numero di soggetti che sviluppano anticorpi contro rIX-FP
Lasso di tempo: 12 mesi
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Gli anticorpi anti-rIX-FP sono stati misurati utilizzando un saggio di immunoassorbimento enzimatico a legame diretto (ELISA).
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12 mesi
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Numero di episodi di sanguinamento che richiedono una, due o più di due infusioni di rIX-FP per raggiungere l'emostasi
Lasso di tempo: Circa 12 mesi
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Per ogni episodio emorragico che ha richiesto un trattamento, il numero di episodi che hanno richiesto una, due o più di due infusioni di rIX-FP per raggiungere l'emostasi
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Circa 12 mesi
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Consumo di rIX-FP durante la profilassi di routine
Lasso di tempo: 12 mesi
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Il consumo di rIX-FP durante la profilassi di routine è espresso come dose totale di profilassi al mese.
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12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 gennaio 2013
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 ottobre 2014
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
7 agosto 2012
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
7 agosto 2012
Primo Inserito (STIMA)
10 agosto 2012
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
9 maggio 2016
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
3 aprile 2016
Ultimo verificato
1 aprile 2016
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CSL654_3002
- 2011-006032-23 (EUDRACT_NUMBER)
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