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Un estudio de seguridad, eficacia y farmacocinética de un factor IX de coagulación de enlace de proteína de fusión recombinante con albúmina (rIX-FP) en niños con hemofilia B

3 de abril de 2016 actualizado por: CSL Behring

Estudio de fase III abierto, multicéntrico, farmacocinético, de seguridad y eficacia de un factor IX de coagulación de enlace de proteína de fusión recombinante con albúmina (rIX-FP) en niños con hemofilia B tratados previamente

Este estudio examinará la farmacocinética, la seguridad y la eficacia de rIX-FP para el control y la prevención de episodios hemorrágicos en niños que previamente recibieron terapia de reemplazo de factor para la hemofilia B.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

27

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Duisburg/Altstadt, Alemania, 47051
        • CRC Coagulation Research Center GmbH
      • Düsseldorf, Alemania, 40225
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
  • Australia
      • Westmead, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital, Melbourne
  • Austria
      • Wien, Austria
        • AKH Wien (Paediatrics)
  • Canadá
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N3Z5
        • McMaster Children's Hospital
  • España
      • Madrid, España, 28046
        • H.U. La Paz
  • Federación Rusa
      • Kirov, Federación Rusa, 610027
        • FGU "Kirov Research Institute of Haemotology and Blood Trans)
  • Francia
      • Le Kremlin-Bicentre, Francia, 94275
        • C.R.T.H. Hopital de Bicentre (Hemophilie)
      • Lyon, Francia, 69437
        • Hospital Edouard Herriot
      • Marseille, Francia, 13385
        • Hopital d'Enfants la Timone
  • Israel
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50134
        • AOU Careggi
      • Milano, Italia, 20122
        • IRCCS Ospendale Maggiore (Centro emofilia e Trombosi)
  • República Checa
      • Brno, República Checa, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Ostrava, República Checa, 708 52
        • Fakultni nemocnice Ostrava
      • Praha 5, República Checa, 150 06
        • Fakultni nemocnice Motole

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 11 años (NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Sujetos masculinos, menores de 12 años.
  • Hemofilia B severa (actividad del Factor IX [FIX] de ≤ 2%).
  • Peso corporal ≥ 10 kg.
  • Sujetos que han recibido productos FIX (FIX derivados de plasma y/o recombinantes) durante > 150 días de exposición (ED) (6 a < 12 años) y > 50 ED (< 6 años).
  • Sin antecedentes de formación de inhibidores de FIX, sin inhibidores detectables en la selección y sin antecedentes familiares de inhibidores contra FIX.
  • Consentimiento informado por escrito para la participación en el estudio.

Criterio de exclusión:

  • Hipersensibilidad conocida a cualquier producto FIX o proteína de hámster.
  • Trastorno de la coagulación congénito o adquirido conocido distinto de la deficiencia congénita de FIX.
  • Enfermedad renal o hepática.
  • Episodio reciente de sangrado potencialmente mortal.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: rIX-FP
El factor IX de coagulación de enlace de proteína de fusión recombinante con albúmina (rIX-FP) se administrará mediante infusión IV como profilaxis semanal de rutina y tratamiento episódico para episodios hemorrágicos.
Biológico: rIX-FP
Factor IX de coagulación de enlace de proteína de fusión recombinante con albúmina (rIX-FP)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Recuperación incremental después de una dosis intravenosa única de 50 UI/kg de rIX-FP o un producto FIX anterior
Periodo de tiempo: 30 minutos después de la infusión
La recuperación incremental (UI/dL/UI/kg) se define como la actividad de FIX (UI/dL) obtenida 30 minutos después de la infusión, por dosis de (UI/kg) infusión. La actividad de FIX se midió en un laboratorio central utilizando un método de coagulación de una etapa validado. Los valores de recuperación se corrigieron al valor inicial para la actividad de FIX en plasma antes de la infusión. La recuperación incremental se midió después de una dosis intravenosa única de 50 UI/kg de rIX-FP el día 1. Se realizó un análisis del producto FIX anterior al comienzo del estudio en un subconjunto de sujetos que no tenían datos farmacocinéticos (PK) históricos de su producto FIX anterior. Para la evaluación farmacocinética, el producto FIX anterior se administró por infusión IV aproximadamente 4 días después del último tratamiento con FIX, antes de cualquier dosificación de rIX-FP. La población farmacocinética formal consistió en sujetos que recibieron al menos 1 dosis de rIX-FP para la evaluación de farmacocinética y para quienes se había obtenido una cantidad suficiente de muestras de farmacocinética analizables para permitir la evaluación del perfil de farmacocinética de rIX-FP.
30 minutos después de la infusión
Vida media (t1/2) después de una dosis intravenosa única de 50 UI/kg de rIX-FP o un producto FIX anterior
Periodo de tiempo: Pre-dosis, 30 minutos, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 y 336 horas post-dosis
La actividad de FIX se midió en un laboratorio central utilizando un método de coagulación de una etapa validado. Los niveles de FIX no se corrigieron para los valores de referencia.
Pre-dosis, 30 minutos, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 y 336 horas post-dosis
Área bajo la curva de concentración versus tiempo desde el punto de tiempo cero hasta la última muestra con concentración de fármaco cuantificable (AUClast)
Periodo de tiempo: Pre-dosis, 30 minutos, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 y 336 horas post-dosis

AUCúltima después de una dosis intravenosa única de 50 UI/kg de rIX-FP o un producto FIX anterior.

La actividad de FIX se midió en un laboratorio central utilizando un método de coagulación de una etapa validado. Los niveles de FIX no se corrigieron para los valores de referencia.
Pre-dosis, 30 minutos, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 y 336 horas post-dosis
Aclaramiento para la actividad de FIX luego de una dosis intravenosa única de 50 UI/kg de rIX-FP o un producto anterior de FIX
Periodo de tiempo: Pre-dosis, 30 minutos, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 y 336 horas post-dosis
La actividad de FIX se midió en un laboratorio central utilizando un método de coagulación de una etapa validado. Los niveles de FIX no se corrigieron para los valores de referencia. El aclaramiento se normaliza para el peso corporal.
Pre-dosis, 30 minutos, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 y 336 horas post-dosis
Número de sujetos que desarrollan inhibidores del factor IX (FIX)
Periodo de tiempo: 12 meses
La formación de inhibidores se definió como cualquier inhibidor (≥0,6 BU [unidades Bethesda]/mL) identificado y confirmado mediante una nueva prueba.
12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de sujetos con eventos adversos relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: 12 meses
12 meses
Número de sujetos que desarrollan anticuerpos contra rIX-FP
Periodo de tiempo: 12 meses
Los anticuerpos contra rIX-FP se midieron mediante un ensayo inmunoabsorbente ligado a enzimas (ELISA) de unión directa.
12 meses
Número de episodios de sangrado que requieren una, dos o más de dos infusiones de rIX-FP para lograr la hemostasia
Periodo de tiempo: Aproximadamente 12 meses
Por cada episodio de sangrado que requirió tratamiento, el número de episodios que requirieron una, dos o más de dos infusiones de rIX-FP para lograr la hemostasia
Aproximadamente 12 meses
Consumo de rIX-FP durante la profilaxis de rutina
Periodo de tiempo: 12 meses
El consumo de rIX-FP durante la profilaxis de rutina se expresa como la dosis profiláctica total por mes.
12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

CSL Behring

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de enero de 2013

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de octubre de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de agosto de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de agosto de 2012

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

10 de agosto de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

9 de mayo de 2016

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de abril de 2016

Última verificación

1 de abril de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CSL654_3002
  • 2011-006032-23 (EUDRACT_NUMBER)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Hemofilia B

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