Studie bezpečnosti, účinnosti a farmakokinetiky rekombinantního fúzního proteinu spojujícího koagulační faktor IX s albuminem (rIX-FP) u dětí s hemofilií B
3. dubna 2016 aktualizováno: CSL Behring
Fáze III otevřená, multicentrická studie farmakokinetiky, bezpečnosti a účinnosti rekombinantního fúzního proteinu spojujícího koagulační faktor IX s albuminem (rIX-FP) u dříve léčených dětí s hemofilií B
Tato studie bude zkoumat farmakokinetiku, bezpečnost a účinnost rIX-FP pro kontrolu a prevenci krvácivých epizod u dětí, které dříve dostávaly substituční terapii hemofilie B.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
27
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Westmead, Austrálie, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
- The Royal Children's Hospital, Melbourne
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicentre, Francie, 94275
- C.R.T.H. Hopital de Bicentre (Hemophilie)
-
Lyon, Francie, 69437
- Hospital Edouard Herriot
-
Marseille, Francie, 13385
- Hopital d'Enfants la Timone
-
-
-
-
-
Firenze, Itálie, 50134
- Aou Careggi
-
Milano, Itálie, 20122
- IRCCS Ospendale Maggiore (Centro emofilia e Trombosi)
-
-
-
-
-
Tel Hashomer, Izrael, 52621
- Sheba medical center
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N3Z5
- McMaster Children's Hospital
-
-
-
-
-
Duisburg/Altstadt, Německo, 47051
- CRC Coagulation Research Center GmbH
-
Düsseldorf, Německo, 40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
-
-
-
-
-
Wien, Rakousko
- AKH Wien (Paediatrics)
-
-
-
-
-
Kirov, Ruská Federace, 610027
- FGU "Kirov Research Institute of Haemotology and Blood Trans)
-
-
-
-
-
Brno, Česká republika, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno
-
Ostrava, Česká republika, 708 52
- Fakultni Nemocnice Ostrava
-
Praha 5, Česká republika, 150 06
- Fakultni nemocnice Motole
-
-
-
-
-
Madrid, Španělsko, 28046
- H.U. La Paz
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 11 let (DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži mladší než 12 let.
- Těžká hemofilie B (aktivita faktoru IX [FIX] ≤ 2 %).
- Tělesná hmotnost ≥ 10 kg.
- Jedinci, kteří dostávali produkty FIX (z plazmy a/nebo rekombinantní FIX) po dobu > 150 dnů expozice (ED) (6 až < 12 let) a > 50 ED (< 6 let).
- Žádná historie tvorby inhibitoru FIX, žádné detekovatelné inhibitory při screeningu a žádná rodinná anamnéza inhibitorů proti FIX.
- Písemný informovaný souhlas s účastí ve studii.
Kritéria vyloučení:
- Známá přecitlivělost na jakýkoli přípravek FIX nebo křeččí protein.
- Známá vrozená nebo získaná porucha koagulace jiná než vrozený deficit FIX.
- Onemocnění ledvin nebo jater.
- Nedávná život ohrožující krvácivá epizoda.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: rIX-FP
Rekombinantní fúzní protein spojující koagulační faktor IX s albuminem (rIX-FP) bude podáván intravenózní infuzí jako rutinní týdenní profylaxe a epizodická léčba epizod krvácení.
|
Rekombinantní fúzní protein spojující koagulační faktor IX s albuminem (rIX-FP)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Přírůstkové zotavení po jedné intravenózní dávce 50 IU/kg rIX-FP nebo předchozího produktu FIX
Časové okno: 30 minut po infuzi
|
Přírůstkové zotavení (IU/dl/IU/kg) je definováno jako aktivita FIX (IU/dl) získaná 30 minut po infuzi na dávku infuze (IU/kg).
Aktivita FIX byla měřena v centrální laboratoři pomocí validované jednostupňové koagulační metody.
Hodnoty výtěžnosti byly korigovány na výchozí hodnotu pro aktivitu FIX plazmy před infuzí.
Přírůstkové zotavení bylo měřeno po jedné intravenózní dávce 50 IU/kg rIX-FP v den 1. Analýza předchozího přípravku FIX byla provedena na začátku studie u podskupiny subjektů, které neměly žádné historické farmakokinetické (PK) údaje o jejich předchozí produkt FIX.
Pro hodnocení PK byl předchozí přípravek FIX podáván intravenózní infuzí přibližně 4 dny po poslední léčbě FIX, před jakoukoli dávkou rIX-FP.
Formální PK populace sestávala ze subjektů, které dostaly alespoň 1 dávku rIX-FP pro hodnocení PK a pro které byl získán dostatečný počet analyzovatelných PK vzorků, aby bylo možné vyhodnotit PK profil rIX-FP.
|
30 minut po infuzi
|
|
Poločas (t1/2) po jednorázové intravenózní dávce 50 IU/kg rIX-FP nebo předchozího přípravku FIX
Časové okno: Před dávkou, 30 minut, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 a 336 hodin po dávce
|
Aktivita FIX byla měřena v centrální laboratoři pomocí validované jednostupňové koagulační metody.
Úrovně FIX nebyly korigovány na výchozí hodnoty.
|
Před dávkou, 30 minut, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 a 336 hodin po dávce
|
|
Oblast pod křivkou koncentrace versus čas od časového bodu nula k poslednímu vzorku s kvantifikovatelnou koncentrací léčiva (AUClast)
Časové okno: Před dávkou, 30 minut, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 a 336 hodin po dávce
|
AUClast po jednorázové intravenózní dávce 50 IU/kg rIX-FP nebo předchozího přípravku FIX. Aktivita FIX byla měřena v centrální laboratoři pomocí validované jednostupňové koagulační metody. Úrovně FIX nebyly korigovány na výchozí hodnoty. |
Před dávkou, 30 minut, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 a 336 hodin po dávce
|
|
Clearance pro aktivitu FIX po jednorázové intravenózní dávce 50 IU/kg rIX-FP nebo předchozího produktu FIX
Časové okno: Před dávkou, 30 minut, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 a 336 hodin po dávce
|
Aktivita FIX byla měřena v centrální laboratoři pomocí validované jednostupňové koagulační metody.
Úrovně FIX nebyly korigovány na výchozí hodnoty.
Clearance je normalizována pro tělesnou hmotnost.
|
Před dávkou, 30 minut, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 a 336 hodin po dávce
|
|
Počet subjektů vyvíjejících inhibitory faktoru IX (FIX)
Časové okno: 12 měsíců
|
Tvorba inhibitoru byla definována jako jakýkoli inhibitor (≥0,6 BU [jednotek Bethesda]/ml) identifikovaný a potvrzený opakovaným testováním.
|
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet subjektů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou
Časové okno: 12 měsíců
|
12 měsíců
|
|
|
Počet subjektů vyvíjejících protilátky proti rIX-FP
Časové okno: 12 měsíců
|
Protilátky proti rIX-FP byly měřeny pomocí imunosorbentního testu s přímou vazbou na enzym (ELISA).
|
12 měsíců
|
|
Počet epizod krvácení vyžadujících jednu, dvě nebo více než dvě infuze rIX-FP k dosažení hemostázy
Časové okno: Přibližně 12 měsíců
|
Pro každou krvácivou epizodu, která vyžadovala léčbu, počet epizod, které vyžadovaly jednu, dvě nebo více než dvě infuze rIX-FP k dosažení hemostázy
|
Přibližně 12 měsíců
|
|
Spotřeba rIX-FP během rutinní profylaxe
Časové okno: 12 měsíců
|
Spotřeba rIX-FP během rutinní profylaxe je vyjádřena jako celková profylaktická dávka za měsíc.
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. ledna 2013
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. října 2014
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. srpna 2012
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. srpna 2012
První zveřejněno (ODHAD)
10. srpna 2012
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
9. května 2016
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. dubna 2016
Naposledy ověřeno
1. dubna 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CSL654_3002
- 2011-006032-23 (EUDRACT_NUMBER)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .