Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Biztonsági, hatékonysági és farmakokinetikai vizsgálat a IX-es koagulációs faktort albuminnal (rIX-FP) összekapcsoló rekombináns fúziós fehérjékről hemofíliás B-ben szenvedő gyermekeknél

2016. április 3. frissítette: CSL Behring

Fázis III. nyílt, többközpontú, farmakokinetikai, biztonságossági és hatékonysági vizsgálata egy rekombináns fúziós fehérje IX-es alvadási faktort albuminnal (rIX-FP) összekapcsoló, korábban kezelt hemofíliás B-ben szenvedő gyermekeknél

Ez a tanulmány megvizsgálja az rIX-FP farmakokinetikáját, biztonságosságát és hatékonyságát a vérzéses epizódok kezelésére és megelőzésére olyan gyermekeknél, akik korábban hemofília B miatt faktorpótló terápiában részesültek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

27

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Wien, Ausztria
        • AKH Wien (Paediatrics)
  • Ausztrália
      • Westmead, Ausztrália, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
        • The Royal Children's Hospital, Melbourne
  • Cseh Köztársaság
      • Brno, Cseh Köztársaság, 625 00
        • Fakultní Nemocnice Brno
      • Ostrava, Cseh Köztársaság, 708 52
        • Fakultni nemocnice Ostrava
      • Praha 5, Cseh Köztársaság, 150 06
        • Fakultni nemocnice Motole
  • Franciaország
      • Le Kremlin-Bicentre, Franciaország, 94275
        • C.R.T.H. Hopital de Bicentre (Hemophilie)
      • Lyon, Franciaország, 69437
        • Hospital Edouard Herriot
      • Marseille, Franciaország, 13385
        • Hopital d'Enfants la Timone
  • Izrael
      • Tel Hashomer, Izrael, 52621
        • Sheba Medical Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N3Z5
        • McMaster Children's Hospital
  • Németország
      • Duisburg/Altstadt, Németország, 47051
        • CRC Coagulation Research Center GmbH
      • Düsseldorf, Németország, 40225
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
  • Olaszország
      • Firenze, Olaszország, 50134
        • AOU Careggi
      • Milano, Olaszország, 20122
        • IRCCS Ospendale Maggiore (Centro emofilia e Trombosi)
  • Orosz Föderáció
      • Kirov, Orosz Föderáció, 610027
        • FGU "Kirov Research Institute of Haemotology and Blood Trans)
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28046
        • H.U. La Paz

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 11 év (GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi alanyok, 12 évesnél fiatalabbak.
  • Súlyos hemofília B (a IX. faktor [FIX] aktivitása ≤ 2%).
  • Testtömeg ≥ 10 kg.
  • Azok az alanyok, akik több mint 150 expozíciós napon (ED) (6 és < 12 év) és > 50 ED-en (< 6 év) kaptak FIX termékeket (plazmaeredetű és/vagy rekombináns FIX).
  • A kórelőzményben nem fordult elő FIX-inhibitor képződés, nincs kimutatható inhibitor a szűrés során, és a családban nincs FIX-gátló inhibitor.
  • A tanulmányban való részvételhez írásos beleegyezés.

Kizárási kritériumok:

  • Ismert túlérzékenység bármely FIX termékkel vagy hörcsögfehérjével szemben.
  • Ismert veleszületett vagy szerzett véralvadási rendellenesség, kivéve a veleszületett FIX-hiányt.
  • Vese- vagy májbetegség.
  • Legutóbbi életveszélyes vérzéses epizód.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: rIX-FP
A rekombináns fúziós fehérjét összekapcsoló IX-es koagulációs faktort albuminnal (rIX-FP) intravénás infúzióval kell beadni a vérzéses epizódok rutinszerű heti profilaxisaként és epizodikus kezeléseként.
Biológiai: rIX-FP
A IX-es véralvadási faktort albuminnal összekapcsoló rekombináns fúziós fehérje (rIX-FP)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Fokozatos gyógyulás 50 NE/kg rIX-FP vagy korábbi FIX termék egyszeri intravénás adagja után
Időkeret: 30 perccel az infúzió után
A növekményes visszanyerés (NE/dL/NE/kg) az infúzió után 30 perccel mért FIX aktivitás (NE/dL) egy adag (NE/kg) infúzióban. A FIX aktivitást egy központi laboratóriumban mértük validált egylépcsős alvadási módszerrel. A felépülési értékeket az infúzió előtti plazma FIX aktivitás alapján korrigáltuk. A növekményes gyógyulást 50 NE/ttkg rIX-FP egyszeri intravénás dózisát követően mértük az 1. napon. A korábbi FIX termék elemzését a vizsgálat elején végezték el azon alanyok egy részében, akiknél nem álltak rendelkezésre farmakokinetikai (PK) adatok. korábbi FIX termék. A farmakokinetikai értékeléshez az előző FIX terméket IV infúzióban adták be az utolsó FIX kezelést követő körülbelül 4 nap elteltével, az rIX-FP bármely adagolása előtt. A formális PK populáció olyan alanyokból állt, akik legalább 1 adag rIX-FP-t kaptak a farmakokinetikai értékeléshez, és akiknél elegendő számú elemezhető PK mintát szereztek az rIX-FP PK profiljának értékeléséhez.
30 perccel az infúzió után
Felezési idő (t1/2) 50 NE/kg rIX-FP vagy korábbi FIX termék egyszeri intravénás adagját követően
Időkeret: Beadás előtt, 30 perccel, 3, 24, 48, 72, 120, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
A FIX aktivitást egy központi laboratóriumban mértük validált egylépcsős alvadási módszerrel. A FIX szinteket nem korrigálták az alapértékekhez.
Beadás előtt, 30 perccel, 3, 24, 48, 72, 120, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
Koncentráció és idő görbe alatti terület a nulla időponttól az utolsó minta mennyiségileg meghatározható gyógyszerkoncentrációjáig (AUClast)
Időkeret: Beadás előtt, 30 perccel, 3, 24, 48, 72, 120, 168, 240 és 336 órával az adagolás után

AUClast egyszeri 50 NE/kg rIX-FP vagy korábbi FIX termék intravénás adagját követően.

A FIX aktivitást egy központi laboratóriumban mértük validált egylépcsős alvadási módszerrel. A FIX szinteket nem korrigálták az alapértékekhez.
Beadás előtt, 30 perccel, 3, 24, 48, 72, 120, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
50 NE/kg rIX-FP vagy korábbi FIX-termék egyszeri intravénás adagja utáni FIX-aktivitás
Időkeret: Beadás előtt, 30 perccel, 3, 24, 48, 72, 120, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
A FIX aktivitást egy központi laboratóriumban mértük validált egylépcsős alvadási módszerrel. A FIX szinteket nem korrigálták az alapértékekhez. A clearance a testtömeghez normalizálódik.
Beadás előtt, 30 perccel, 3, 24, 48, 72, 120, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
A IX. faktor (FIX) gátlókat kifejlesztő alanyok száma
Időkeret: 12 hónap
Inhibitorképződést úgy határoztunk meg, mint bármely inhibitort (≥0,6 BU [Bethesda egység]/ml), amelyet azonosítottak és ismételt teszteléssel megerősítettek.
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben szenvedő alanyok száma
Időkeret: 12 hónap
12 hónap
Az rIX-FP elleni antitesteket fejlesztő alanyok száma
Időkeret: 12 hónap
Az rIX-FP elleni antitesteket direkt-binding enzim-linked immunosorbent assay (ELISA) segítségével mértük.
12 hónap
Azok a vérzéses epizódok száma, amelyeknél egy, kettő vagy kettőnél több rIX-FP infúzióra van szükség a vérzéscsillapítás eléréséhez
Időkeret: Körülbelül 12 hónap
Minden egyes kezelést igénylő vérzéses epizódnál azon epizódok száma, amelyeknél egy, kettő vagy kettőnél több rIX-FP infúzióra volt szükség a vérzéscsillapítás eléréséhez
Körülbelül 12 hónap
Az rIX-FP fogyasztása a rutin profilaxis során
Időkeret: 12 hónap
A rutin profilaxis során az rIX-FP fogyasztását a teljes profilaxis havi dózisban fejezzük ki.
12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

CSL Behring

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2013. január 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2014. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. augusztus 7.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. augusztus 7.

Első közzététel (BECSLÉS)

2012. augusztus 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)

2016. május 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. április 3.

Utolsó ellenőrzés

2016. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CSL654_3002
  • 2011-006032-23 (EUDRACT_NUMBER)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Hemofília B

Klinikai vizsgálatok a rIX-FP

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Guinea

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel