Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af sikkerhed, effektivitet og farmakokinetik af et rekombinant fusionsprotein, der forbinder koagulationsfaktor IX med albumin (rIX-FP) hos børn med hæmofili B

3. april 2016 opdateret af: CSL Behring

Et fase III åbent, multicenter, farmakokinetisk, sikkerhed og effektivitetsstudie af et rekombinant fusionsprotein, der forbinder koagulationsfaktor IX med albumin (rIX-FP) hos tidligere behandlede børn med hæmofili B

Denne undersøgelse vil undersøge farmakokinetikken, sikkerheden og effektiviteten af ​​rIX-FP til kontrol og forebyggelse af blødningsepisoder hos børn, der tidligere har modtaget faktorsubstitutionsbehandling for hæmofili B.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Westmead, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • The Royal Children's Hospital, Melbourne
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N3Z5
        • McMaster Children's Hospital
  • Den Russiske Føderation
      • Kirov, Den Russiske Føderation, 610027
        • FGU "Kirov Research Institute of Haemotology and Blood Trans)
  • Frankrig
      • Le Kremlin-Bicentre, Frankrig, 94275
        • C.R.T.H. Hopital de Bicentre (Hemophilie)
      • Lyon, Frankrig, 69437
        • Hospital Edouard Herriot
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Hopital d'Enfants la Timone
  • Israel
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • Sheba medical center
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50134
        • Aou Careggi
      • Milano, Italien, 20122
        • IRCCS Ospendale Maggiore (Centro emofilia e Trombosi)
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • H.U. La Paz
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Ostrava, Tjekkiet, 708 52
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
      • Praha 5, Tjekkiet, 150 06
        • Fakultni nemocnice Motole
  • Tyskland
      • Duisburg/Altstadt, Tyskland, 47051
        • CRC Coagulation Research Center GmbH
      • Düsseldorf, Tyskland, 40225
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
  • Østrig
      • Wien, Østrig
        • AKH Wien (Paediatrics)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 11 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige forsøgspersoner, yngre end 12 år.
  • Alvorlig hæmofili B (Faktor IX [FIX] aktivitet på ≤ 2%).
  • Kropsvægt ≥ 10 kg.
  • Forsøgspersoner, der har modtaget FIX-produkter (plasma-afledt og/eller rekombinant FIX) i > 150 eksponeringsdage (ED'er) (6 til < 12 år) og > 50 ED'er (< 6 år).
  • Ingen historie med dannelse af FIX-hæmmere, ingen påviselige hæmmere ved screening og ingen familiehistorie med hæmmere mod FIX.
  • Skriftligt informeret samtykke til studiedeltagelse.

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt overfølsomhed over for ethvert FIX-produkt eller hamsterprotein.
  • Kendt medfødt eller erhvervet koagulationsforstyrrelse ud over medfødt FIX-mangel.
  • Nyre- eller leversygdom.
  • Nylig livstruende blødningsepisode.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: rIX-FP
Rekombinant fusionsprotein, der forbinder koagulationsfaktor IX med albumin (rIX-FP) vil blive administreret ved IV-infusion som rutinemæssig ugentlig profylakse og episodisk behandling for blødningsepisoder.
Biologisk: rIX-FP
Rekombinant fusionsprotein, der forbinder koagulationsfaktor IX med albumin (rIX-FP)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Inkrementel restitution efter en enkelt intravenøs dosis på 50 IE/kg rIX-FP eller tidligere FIX-produkt
Tidsramme: 30 minutter efter infusion
Inkrementel genopretning (IE/dL/IU/kg) er defineret som FIX-aktiviteten (IE/dL) opnået 30 minutter efter infusion, pr. dosis af (IU/kg) infusion. FIX-aktivitet blev målt på et centralt laboratorium ved hjælp af valideret et-trins koaguleringsmetode. Genfindingsværdier blev baseline-korrigeret for præ-infusion plasma FIX aktivitet. Inkrementel restitution blev målt efter en enkelt intravenøs dosis på 50 IE/kg rIX-FP på dag 1. Analyse af tidligere FIX-produkt blev udført i begyndelsen af ​​undersøgelsen i en undergruppe af forsøgspersoner, som ikke havde nogen historiske farmakokinetiske (PK) data for deres tidligere FIX-produkt. Til PK-vurderingen blev det tidligere FIX-produkt administreret ved IV-infusion efter ca. 4 dage efter den sidste FIX-behandling, før enhver dosering af rIX-FP. Den formelle PK-population bestod af forsøgspersoner, der modtog mindst 1 dosis rIX-FP til PK-vurdering, og for hvem der var opnået et tilstrækkeligt antal analyserbare PK-prøver til at muliggøre evaluering af rIX-FP's PK-profil.
30 minutter efter infusion
Halveringstid (t1/2) efter en enkelt intravenøs dosis på 50 IE/kg rIX-FP eller tidligere FIX-produkt
Tidsramme: Før dosis, 30 minutter, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 og 336 timer efter dosis
FIX-aktivitet blev målt på et centralt laboratorium ved hjælp af valideret et-trins koaguleringsmetode. FIX-niveauer blev ikke korrigeret for basislinjeværdier.
Før dosis, 30 minutter, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 og 336 timer efter dosis
Område under kurven for koncentration versus tid fra tidspunkt nul til sidste prøve med kvantificerbar lægemiddelkoncentration (AUClast)
Tidsramme: Før dosis, 30 minutter, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 og 336 timer efter dosis

AUClast efter en enkelt intravenøs dosis på 50 IE/kg rIX-FP eller tidligere FIX-produkt.

FIX-aktivitet blev målt på et centralt laboratorium ved hjælp af valideret et-trins koaguleringsmetode. FIX-niveauer blev ikke korrigeret for basislinjeværdier.
Før dosis, 30 minutter, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 og 336 timer efter dosis
Clearance for FIX-aktivitet efter en enkelt intravenøs dosis på 50 IE/kg rIX-FP eller tidligere FIX-produkt
Tidsramme: Før dosis, 30 minutter, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 og 336 timer efter dosis
FIX-aktivitet blev målt på et centralt laboratorium ved hjælp af valideret et-trins koaguleringsmetode. FIX-niveauer blev ikke korrigeret for basislinjeværdier. Clearance er normaliseret for kropsvægt.
Før dosis, 30 minutter, 3, 24, 48, 72 120, 168, 240 og 336 timer efter dosis
Antal forsøgspersoner, der udvikler hæmmere til faktor IX (FIX)
Tidsramme: 12 måneder
Inhibitordannelse blev defineret som enhver inhibitor (≥0,6 BU [Bethesda Units]/ml) identificeret og bekræftet ved gentestning.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner med behandlingsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Antal forsøgspersoner, der udvikler antistoffer mod rIX-FP
Tidsramme: 12 måneder
Antistoffer mod rIX-FP blev målt under anvendelse af et direkte-bindende enzym-linked immunosorbent assay (ELISA).
12 måneder
Antal blødningsepisoder, der kræver en, to eller mere end to infusioner af rIX-FP for at opnå hæmostase
Tidsramme: Cirka 12 måneder
For hver blødningsepisode, der krævede behandling, antallet af episoder, der krævede en, to eller mere end to infusioner af rIX-FP for at opnå hæmostase
Cirka 12 måneder
Indtagelse af rIX-FP under rutinemæssig profylakse
Tidsramme: 12 måneder
Indtagelse af rIX-FP under rutineprofylakse er udtrykt som den samlede profylakse-dosis pr. måned.
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

CSL Behring

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2013

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. oktober 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. august 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. august 2012

Først opslået (SKØN)

10. august 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

9. maj 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. april 2016

Sidst verificeret

1. april 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CSL654_3002
  • 2011-006032-23 (EUDRACT_NUMBER)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner