원발성 진행성 다발성 경화증에 대한 이데베논
원발성 진행성 다발성 경화증에 대한 Idebenone의 공개 라벨 연장 시험
배경:
- Idebenone in Patients with Primary Progressive Multiple Sclerosis (IPPoMS) 시험에서 다발성 경화증에 대한 신약을 테스트했습니다. IPPoMS 시험에서 참가자들은 이데베논 또는 위약을 복용했습니다. 연구원은 모든 참가자에게 1년 동안 이데베논을 제공하기를 원합니다. 이데베논이 다발성 경화증의 진행을 늦출 수 있는지 여부는 아직 확실하지 않지만 이 연구가 그 질문에 답하는 데 도움이 될 수 있습니다.
목표:
- IPPoMS 시험의 모든 참가자에게 이데베논을 제공합니다.
- 원발성 진행성 다발성 경화증에 대한 이데베논의 안전성 및 유효성에 대한 데이터를 수집합니다.
적임:
- IPPoMS 시험에서 3년을 마친 18세 이상의 개인.
설계:
- 이 시험의 첫 번째 연구 방문은 IPPoMS 시험의 마지막 방문과 같은 날에 이루어집니다.
- 참가자는 혈액 샘플을 제공하고 요추천자를 받게 됩니다. 그들은 또한 하루 세 번 음식과 함께 섭취할 새로운 이데베논 공급을 받게 될 것입니다. 그들은 부작용에 대해 보고하기 위해 일기를 작성할 것입니다.
- 이 첫 번째 치료 방문 후 참가자는 6개월 간격으로 NIH를 두 번 후속 방문하게 됩니다. 이러한 방문은 여러 날에 걸쳐 예약될 수 있습니다. 참가자는 혈액 및 소변 샘플을 제공합니다. 그들은 또한 뇌와 척추에 대한 영상 연구를 할 것입니다.
- 참가자는 연구 연구원과 전화 통화를 하여 상태 및 부작용에 대한 업데이트를 제공합니다.
연구 개요
상세 설명
목적:
원발성 진행성 다발성 경화증(PP-MS) 환자(IPPoMS(Protocol Number 09-N-0197))에서 이데베논의 안전성, 치료 효능 및 작용 기전을 조사하기 위한 I/II상 임상 시험이 진행되고 있습니다. IPPoMS의 2년 치료 기간을 완료한 환자는 조사자에 의해 자격이 있는 것으로 확인되고 할당에 대한 맹검 상태에도 불구하고 이데베논으로 치료를 원하는 경우 이 공개 연장 연구(IPPoMS-E)에 참여할 수 있습니다. IPPoMS 시험 중 활성 치료 대 위약. 이 오픈 라벨 확장 연구의 목적은 1년 동안 이들 환자의 뇌척수액(CSF) 바이오마커에 대한 이데베논의 안전성, 효능 및 효과에 대한 추가 데이터를 수집하는 것입니다. 이 연구는 IPPoMS의 맹검 단계에서 이전에 이데베논 또는 위약에 무작위배정된 PP-MS 환자를 위한 공개 라벨 이데베논을 제공할 것입니다.
연구 인구:
이전에 IPPoMS(프로토콜 번호 09-N-0197)에 등록한 환자는 시험에 참여하도록 초대됩니다. 무작위 임상 시험에서 사용된 것과 동일한 이데베논 용량(2250mg/일)이 이 연구에서 사용될 것입니다.
설계:
이것은 1년의 치료 기간을 갖는 단일 그룹, 오픈 라벨 안전성 및 효능 연장 시험입니다. 질병 진행의 환자 특이적 바이오마커, 산화 스트레스의 CSF 바이오마커, CNS 조직 파괴의 정량적 측정을 포함한 세로 신경 영상 및 임상 데이터는 무작위 연구에서와 같이 수집됩니다.
결과 측정:
측정 및 데이터 수집은 무작위 시험에서와 같이 수행됩니다. 중추신경계(CNS: 즉, 뇌 및 척수) 조직 파괴의 정량적 신경영상 측정 및 신경학적 장애의 임상적 및 기능적 측정은 6-12개월마다 수집됩니다. 또한 반응성 산소종(ROS) 및 산화 스트레스 분석에 초점을 맞춘 바이오마커는 12개월마다 수집됩니다. IPPoMS 시험에서 정의된 주요 결과 측정은 IPPoMS-E에서도 활용됩니다. 원래 위약에 무작위 배정된 환자의 경우, 위약 요법 2년 동안 환자별 질병 진행 기울기(1차 및 이차 결과로 측정)를 오픈 라벨 이데베논 치료 1년 동안 환자별 질병 진행 기울기와 비교할 것입니다. IPPoMS 및 IPPoMS-E 시험의 조합은 바이오마커 연구를 위한 무요법 대 이데베논 요법 CSF 샘플 쌍을 크게 확장할 것입니다. 또한 이데베논 요법에 대한 종적 CSF 샘플(2년 간격으로 수집됨)을 제공할 것입니다(원래 이데베논에 무작위화된 피험자의 하위 그룹). 이것은 PP-MS에서 이데베논의 작용 메커니즘에 대한 중요한 통찰을 제공할 수 있는 이데베논 요법 온/오프 CSF 바이오마커의 개인 내 변화를 계산할 수 있게 할 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
- 포함 기준:
- IPPoMS 연구 3년 완료(프로토콜 번호 09-N-0197)
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있음
- 성인, 만 18세 이상
- 시험 설계 및 후속 조치의 모든 측면에 기꺼이 참여
- 임신할 수 있거나 아이의 아버지가 될 수 있는 경우 신뢰할 수 있는/허용되는 피임 방법(예: 치료 기간 동안 호르몬 피임법(피임약, 호르몬 주사, 질 링), 자궁 내 장치, 살정제 차단 방법(살정제 함유 다이어프램, 살정제 함유 콘돔) 또는 외과적 살균(자궁 절제술, 난관 결찰 또는 정관 절제술)) 연구
제외 기준:
- 임산부 또는 수유부. 가임 여성은 모두 음성 임신 테스트 결과를 받아야 합니다.
- 연구 약물과 관련된 것으로 간주되는 부작용(AE)으로 인해 IPPoMS에서 탈락한 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 적극적인 치료
이데베논(150mg 정제)을 5정으로 하루 3번 음식과 함께 경구 투여합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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조합 가중치 조정 장애 점수(CombiWISE)의 곡선 아래 면적(AUC)
기간: 1년 치료 전 기준선 vs 2년 무작위 이중맹검 단계 vs 1년 치료 기간
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CombiWISE는 EDSS(Expanded Disability Status Scale), SNRS(Scripps Neurological Disability Scale), 25피트 걷기(25FW) 및 9홀 페그 테스트(9HPT)의 비주요 손에서 최소값 0으로 파생된 복합 척도입니다. (장애 없음) 및 최대값 100(최대 장애). AUC 값은 두 연구 그룹(09-I-0197 시험의 활성 치료 그룹 및 09-I-0197 시험의 위약 그룹)에 대해 다음과 같이 계산되었습니다.
추적 시간이 환자마다 다르기 때문에 AUC 값을 각 단계의 실제 기간(년)의 제곱으로 나누어 AUC 값을 비교하여 비교했습니다. |
1년 치료 전 기준선 vs 2년 무작위 이중맹검 단계 vs 1년 치료 기간
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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25피트 워크(25FW) 시간의 슬로프
기간: 3년 이중 맹검 단계 및 1년 연장 단계
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3년 09-I-0197 시험(1년 전 치료 기준선 및 2년 이중 맹검 무작위 치료) 및 13-I-0088 시험의 1년 연장 단계 동안 25FW의 측정 시간 기울기. 기울기는 09-I-0197 시험에서 무작위로 위약 및 활성 치료군에 대해 별도로 측정되었습니다. 하지 장애는 6개월마다 평가되는 시간 제한 25피트 걷기의 평균 2회 시도로 측정되었습니다. 시도에 할당된 최대 시간은 180초입니다. 이 제한 시간 내에 25피트 시도를 완료할 수 없는 환자는 "179.9"로 코딩됩니다. |
3년 이중 맹검 단계 및 1년 연장 단계
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9홀 페그 테스트(9HPT) 시간의 기울기
기간: 3년 이중 맹검 단계 및 1년 연장 단계
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3년 09-I-0197 시험(1년 전 치료 기준선 및 2년 이중 맹검 무작위 치료) 및 13-I-0088 시험의 1년 연장 단계 동안 9HPT의 측정된 시간의 기울기. 기울기는 09-I-0197 시험에서 무작위로 위약 및 활성 치료군에 대해 별도로 측정되었습니다. 상지/미동 운동 장애는 왼쪽 및 오른쪽 시간의 평균으로 측정되었으며 각 손은 시도당 상한이 5(300초)인 두 번의 시도의 평균으로 평가되었습니다. 이 시간 내에 작업을 완료할 수 없는 환자는 "777"로 코드화됩니다. 결과는 6개월마다 평가되었습니다. |
3년 이중 맹검 단계 및 1년 연장 단계
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확장 장애 상태 척도(EDSS) 점수의 기울기
기간: 3년 이중 맹검 단계 및 1년 연장 단계
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3년 09-I-0197 시험(1년 전 치료 기준선 및 2년 이중 맹검 무작위 치료) 및 13-I-0088 시험의 1년 연장 단계 동안 측정된 EDSS 점수의 기울기. 기울기는 09-I-0197 시험에서 무작위로 위약 및 활성 치료군에 대해 별도로 측정되었습니다. EDSS 척도는 신경학적 검사의 다양한 요소를 결합합니다. EDSS는 0에서 10까지 범위가 0.5점씩 증가하는 불연속 척도입니다. EDSS 0은 신경 장애가 없음을 의미하고 EDSS 10은 다발성 경화증(MS)으로 인한 사망을 의미합니다. EDSS는 6개월마다 평가되었습니다. |
3년 이중 맹검 단계 및 1년 연장 단계
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SNRS(Scripps Neurological Rating Scale) 점수의 기울기 변화
기간: 3년 이중 맹검 단계 및 1년 연장 단계
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3년 09-I-0197 시험(1년 전 치료 기준선 및 2년 이중 맹검 무작위 치료) 및 13-I-0088 시험의 1년 연장 단계 동안 측정된 SNRS 점수의 기울기. 기울기는 09-I-0197 시험에서 무작위로 위약 및 활성 치료군에 대해 별도로 측정되었습니다. SNRS 척도는 신경학적 검사의 다양한 요소를 하나의 숫자로 결합합니다. 척도 범위는 100에서 0까지이며, 100은 장애 없음을, 0은 최대 장애를 나타냅니다. SNRS는 6개월마다 평가되었습니다. |
3년 이중 맹검 단계 및 1년 연장 단계
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Bibiana Bielekova, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Andrews HE, Nichols PP, Bates D, Turnbull DM. Mitochondrial dysfunction plays a key role in progressive axonal loss in Multiple Sclerosis. Med Hypotheses. 2005;64(4):669-77. doi: 10.1016/j.mehy.2004.09.001.
- Artuch R, Aracil A, Mas A, Colome C, Rissech M, Monros E, Pineda M. Friedreich's ataxia: idebenone treatment in early stage patients. Neuropediatrics. 2002 Aug;33(4):190-3. doi: 10.1055/s-2002-34494.
- Albrecht P, Ringelstein M, Muller AK, Keser N, Dietlein T, Lappas A, Foerster A, Hartung HP, Aktas O, Methner A. Degeneration of retinal layers in multiple sclerosis subtypes quantified by optical coherence tomography. Mult Scler. 2012 Oct;18(10):1422-9. doi: 10.1177/1352458512439237. Epub 2012 Mar 2.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 130088
- 13-I-0088
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
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