Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Idebenon pro primární progresivní roztroušenou sklerózu

27. dubna 2021 aktualizováno: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Otevřená prodloužená studie idebenonu pro primární progresivní roztroušenou sklerózu

Pozadí:

- Studie Idebenone u pacientů s primární progresivní roztroušenou sklerózou (IPPoMS) testovala nový lék na roztroušenou sklerózu. Ve studii IPPoMS účastníci užívali buď idebenon, nebo placebo. Vědci chtějí všem účastníkům podávat idebenon po dobu 1 roku. Stále není jisté, zda idebenon může zpomalit progresi roztroušené sklerózy, ale tato studie může pomoci odpovědět na tuto otázku.

Cíle:

  • Poskytnout idebenon všem účastníkům zkušebního testu IPPoMS.
  • Shromáždit údaje o bezpečnosti a účinnosti idebenonu pro primárně progresivní roztroušenou sklerózu.

Způsobilost:

- Jednotlivci ve věku alespoň 18 let, kteří dokončili 3 roky ve studii IPPoMS.

Design:

  • První studijní návštěva pro tuto studii se uskuteční ve stejný den jako poslední návštěva pro studii IPPoMS.
  • Účastníci poskytnou vzorky krve a podstoupí lumbální punkci. Dostanou také novou dávku idebenonu, kterou budou užívat třikrát denně s jídlem. Budou si vést deník, aby informovali o jakýchkoli nežádoucích účincích.
  • Po této první léčebné návštěvě absolvují účastníci dvě následné návštěvy v NIH s odstupem 6 měsíců. Tyto návštěvy mohou být naplánovány na více dní. Účastníci poskytnou vzorky krve a moči. Budou mít také zobrazovací studie mozku a páteře.
  • Účastníci budou mít telefonické hovory s výzkumníky studie, aby jim poskytli aktuální informace o jejich stavu a jakýchkoli vedlejších účincích.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

OBJEKTIVNÍ:

Probíhá klinická studie fáze I/II s cílem prozkoumat bezpečnost, terapeutickou účinnost a mechanismus účinku idebenonu u pacientů s primárně progresivní roztroušenou sklerózou (PP-MS) (IPPoMS (číslo protokolu 09-N-0197). Pacienti, kteří dokončili 2leté léčebné období IPPoMS, mohou vstoupit do této otevřené rozšířené studie (IPPoMS-E), pokud je výzkumník shledá, že jsou způsobilí a přejí si léčbu idebenonem, přestože zůstávají zaslepeni, pokud jde o jejich zařazení do aktivní léčba versus placebo během studie IPPoMS. Cílem této otevřené rozšířené studie je shromáždit další údaje o bezpečnosti, účinnosti a účincích idebenonu na biomarkery mozkomíšního moku (CSF) u těchto pacientů po dobu 1 roku. Tato studie poskytne otevřený idebenon pro pacienty s PP-MS, kteří byli dříve randomizováni k idebenonu nebo placebu v zaslepené fázi IPPoMS.

STUDIJNÍ POPULACE:

Pacienti, kteří byli dříve zařazeni do IPPoMS (číslo protokolu 09-N-0197), budou pozváni k účasti ve studii. V této studii bude použita stejná dávka idebenonu jako v randomizované klinické studii (2250 mg/den).

DESIGN:

Jedná se o jednoskupinovou, otevřenou rozšířenou studii bezpečnosti a účinnosti s dobou léčby jeden rok. Biomarkery progrese onemocnění specifické pro pacienta, biomarkery oxidativního stresu v CSF, longitudinální neurozobrazování včetně kvantitativních měření destrukce tkáně CNS a klinické údaje budou shromažďovány jako v randomizované studii.

VÝSLEDKOVÁ OPATŘENÍ:

Měření a sběr dat bude prováděn jako v randomizované studii. Kvantitativní neurozobrazovací měření destrukce tkáně centrálního nervového systému (CNS: tj. mozku a míchy) a klinická a funkční měření neurologického postižení budou shromažďována každých 6-12 měsíců. Navíc budou každých 12 měsíců sbírány biomarkery zaměřené na analýzu reaktivních forem kyslíku (ROS) a oxidativní stres. Primární výsledná míra definovaná ve studii IPPoMS bude také použita v IPPoMS-E. U pacientů původně randomizovaných do skupiny s placebem budou sklony progrese onemocnění specifické pro pacienta během 2 let léčby placebem (měřeno primárními a sekundárními výsledky) porovnány se sklony progrese onemocnění specifické pro pacienta během 1 roku otevřené terapie idebenonem. Kombinace studií IPPoMS a IPPoMS-E významně rozšíří vzorky CSF bez párové terapie vs. s idebenonovou terapií pro studie biomarkerů. Poskytne také (pro podskupinu subjektů, které byly původně randomizovány k idebenonu) podélné vzorky CSF na terapii idebenonem (shromážděné s odstupem 2 let). To umožní výpočty intraindividuálních změn biomarkerů CSF při léčbě idebenonem a mimo něj, což může poskytnout důležitý pohled na mechanismus účinku idebenonu u PP-MS.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

61

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

  • KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:
  • Absolvování 3 let studia IPPoMS (číslo protokolu 09-N-0197)
  • Schopnost poskytnout informovaný souhlas
  • Dospělí, minimálně 18 let
  • Ochota podílet se na všech aspektech návrhu a následného sledování
  • Pokud můžete otěhotnět nebo zplodit dítě, souhlasíte s tím, že budete používat spolehlivou/přijatou metodu antikoncepce (tj. hormonální antikoncepce (antikoncepční pilulky, injekční hormony, vaginální kroužek), nitroděložní tělísko, bariérové ​​metody se spermicidem (bránice se spermicidem, kondom se spermicidem) nebo chirurgická sterilizace (hysterektomie, podvázání vejcovodů nebo vasektomie)) po dobu trvání léčby studie

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

  • Těhotné nebo kojící ženy. Všechny ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test
  • Pacienti, kteří opouštějí IPPoMS kvůli nežádoucím účinkům (AE), které jsou považovány za související se studovanou medikací

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Aktivní léčba
Idebenon (150 mg tablety) podávaný perorálně jako pět tablet třikrát denně s jídlem.
Lék: Idebenon

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plocha pod křivkou (AUC) kombinatorického skóre postižení podle hmotnosti (CombiWISE)
Časové okno: 1 rok před zahájením léčby vs 2 roky randomizované dvojitě zaslepené fázované vs 1 rok léčby

CombiWISE je složená škála odvozená z EDSS (Expanded Disability Status Scale), Scrippsovy škály neurologického postižení (SNRS), krát 25 stop chůze (25FW) a testu nedominantní rukou s 9 jamkami (9HPT) s minimální hodnotou 0 (bez invalidity) a maximální hodnotou 100 (maximální invalidita).

Hodnoty AUC byly vypočteny pro obě studijní skupiny (skupina s aktivní léčbou ve studii 09-I-0197 a skupina s placebem ve studii 09-I-0197) následovně:

  1. základní linie před léčbou během studie 09-I-0197 (od měsíců -12, -6 a 0)
  2. dvojitě zaslepená fáze během zkušebního období 09-I-0197 (od 0., 6., 12., 18. a 24. měsíce)
  3. fáze prodloužení během zkušebního období 13-I-0088 (od 24., 30. a 36. měsíce)

Protože se doby sledování u jednotlivých pacientů lišily, byly hodnoty AUC srovnatelné jejich škálováním vydělením hodnoty AUC druhou mocninou skutečného trvání (v letech) každé z fází.
1 rok před zahájením léčby vs 2 roky randomizované dvojitě zaslepené fázované vs 1 rok léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Svahy času 25 stop chůze (25 FW).
Časové okno: 3letá dvojitě zaslepená fáze a 1letá prodloužená fáze

sklony naměřených časů 25FW během 3leté studie 09-I-0197 (jeden rok základní linie před léčbou a dva roky dvojitě zaslepené randomizované léčby) a během jednoleté prodloužené fáze studie 13-I-0088. Sklony byly měřeny odděleně pro placebo a aktivní léčebné rameno, jak bylo randomizováno ve studii 09-I-0197.

Postižení dolních končetin bylo měřeno průměrně dvěma pokusy chůzí na 25 stop v čase, hodnocených každých 6 měsíců.

Maximální čas určený pro zkoušku je 180 s. Pacienti, kteří v tomto časovém limitu nemohou dokončit 25 stopovou studii, jsou kódováni jako „179,9“
3letá dvojitě zaslepená fáze a 1letá prodloužená fáze
Sklony testu 9jamkového kolíku (9HPT) Čas
Časové okno: 3letá dvojitě zaslepená fáze a 1letá prodloužená fáze

Sklony naměřených časů 9HPT během 3leté studie 09-I-0197 (jeden rok výchozího stavu před léčbou a dva roky dvojitě zaslepené randomizované léčby) a během jednoleté prodloužené fáze studie 13-I-0088. Sklony byly měřeny odděleně pro placebo a aktivní léčebné rameno, jak bylo randomizováno ve studii 09-I-0197.

Postižení horních končetin/jemné motoriky bylo měřeno jako průměr času levé a pravé ruky, přičemž každá ruka byla hodnocena jako průměr dvou pokusů s horní hranicí 5 (300 s) na pokus. Pacienti neschopní dokončit úkol během této doby jsou kódováni jako "777". Výsledek byl hodnocen každých 6 měsíců.
3letá dvojitě zaslepená fáze a 1letá prodloužená fáze
Sklony skóre EDSS (Expanded Disability Status Scale).
Časové okno: 3letá dvojitě zaslepená fáze a 1letá prodloužená fáze

Sklony naměřených skóre EDSS během 3leté studie 09-I-0197 (jeden rok výchozího stavu před léčbou a dva roky dvojitě zaslepené randomizované léčby) a během jednoleté prodloužené fáze studie 13-I-0088. Sklony byly měřeny odděleně pro placebo a aktivní léčebné rameno, jak bylo randomizováno ve studii 09-I-0197.

Škála EDSS kombinuje různé prvky neurologického vyšetření. EDSS je diskrétní stupnice v rozsahu od 0 do 10 s přírůstky po 0,5 bodu. EDSS 0 znamená žádné neurologické postižení, zatímco EDSS 10 znamená smrt v důsledku roztroušené sklerózy (RS). EDSS byla hodnocena každých 6 měsíců.
3letá dvojitě zaslepená fáze a 1letá prodloužená fáze
Změna ve Slopes of Scripps Neurological Rating Scale (SNRS) skóre
Časové okno: 3letá dvojitě zaslepená fáze a 1letá prodloužená fáze

Sklony naměřených skóre SNRS během 3leté studie 09-I-0197 (jeden rok výchozího stavu před léčbou a dva roky dvojitě zaslepené randomizované léčby) a během jednoleté prodloužené fáze studie 13-I-0088. Sklony byly měřeny odděleně pro placebo a aktivní léčebné rameno, jak bylo randomizováno ve studii 09-I-0197.

Škála SNRS kombinuje různé prvky neurologického vyšetření do jednoho čísla. Stupnice se pohybuje od 100 do 0, kde 100 znamená žádné postižení a 0 znamená maximální postižení.

SNRS bylo hodnoceno každých 6 měsíců.
3letá dvojitě zaslepená fáze a 1letá prodloužená fáze

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Bibiana Bielekova, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. března 2013

Primární dokončení (Aktuální)

31. října 2018

Dokončení studie (Aktuální)

31. října 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. května 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. května 2013

První zveřejněno (Odhad)

15. května 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. května 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. dubna 2021

Naposledy ověřeno

1. října 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 130088
  • 13-I-0088

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit