Idebenone dla pierwotnego postępującego stwardnienia rozsianego

CombiWISE to złożona skala wywodząca się z rozszerzonej skali stanu niepełnosprawności (EDSS), skali niepełnosprawności neurologicznej Scrippsa (SNRS), razy 25 stóp marszu (25FW) i testu niedominującej ręki z 9 kołkami (9HPT) z minimalną wartością 0 (brak niepełnosprawności) i maksymalna wartość 100 (maksymalna niepełnosprawność).

Wartości AUC obliczono dla obu badanych grup (grupa leczona substancją czynną w badaniu 09-I-0197 i grupa otrzymująca placebo w badaniu 09-I-0197) w następujący sposób:

1. wartość wyjściowa przed leczeniem podczas badania 09-I-0197 (od miesięcy -12, -6 i 0)
2. faza podwójnie ślepej próby podczas badania 09-I-0197 (od miesięcy 0, 6, 12, 18 i 24)
3. faza przedłużenia podczas badania 13-I-0088 (od 24., 30. i 36. miesiąca)

Ponieważ czasy obserwacji różniły się w zależności od pacjenta, wartości AUC zostały porównane poprzez przeskalowanie ich poprzez podzielenie wartości AUC przez kwadrat rzeczywistego czasu trwania (w latach) każdej z faz.

nachylenia zmierzonych czasów 25FW podczas 3-letniego badania 09-I-0197 (jeden rok przed rozpoczęciem leczenia i dwa lata randomizowanego leczenia metodą podwójnie ślepej próby) oraz podczas jednorocznej fazy przedłużenia badania 13-I-0088. Nachylenia mierzono oddzielnie dla grupy placebo i grupy aktywnego leczenia, zgodnie z randomizacją w badaniu 09-I-0197.

Niepełnosprawność kończyn dolnych mierzono średnio w dwóch próbach marszu na dystansie 25 stóp ocenianych co 6 miesięcy.

Maksymalny czas przeznaczony na próbę to 180s. Pacjenci, którzy nie są w stanie ukończyć 25-stopowej próby w tym terminie, są kodowani jako „179,9”

Nachylenia zmierzonych czasów 9HPT podczas 3-letniego badania 09-I-0197 (jeden rok przed rozpoczęciem leczenia i dwa lata randomizowanego leczenia metodą podwójnie ślepej próby) oraz podczas rocznej fazy przedłużenia badania 13-I-0088. Nachylenia mierzono oddzielnie dla grupy placebo i grupy aktywnego leczenia, zgodnie z randomizacją w badaniu 09-I-0197.

Niepełnosprawność kończyn górnych/ruchów precyzyjnych mierzono jako średni czas lewej i prawej ręki, przy czym każdą rękę oceniano jako średnią z dwóch prób z górną granicą 5 (300s) na próbę. Pacjenci, którzy nie mogli wykonać zadania w tym czasie, są kodowani jako „777”. Wynik oceniano co 6 miesięcy.

Nachylenia zmierzonych wyników EDSS podczas 3-letniego badania 09-I-0197 (jeden rok przed rozpoczęciem leczenia i dwa lata randomizowanego leczenia metodą podwójnie ślepej próby) oraz podczas rocznej fazy przedłużenia badania 13-I-0088. Nachylenia mierzono oddzielnie dla grupy placebo i grupy aktywnego leczenia, zgodnie z randomizacją w badaniu 09-I-0197.

Skala EDSS łączy różne elementy badania neurologicznego. EDSS to dyskretna skala od 0 do 10 z przyrostami co 0,5 punktu. EDSS równy 0 oznacza brak neurologicznej niesprawności, podczas gdy EDSS równy 10 oznacza śmierć z powodu stwardnienia rozsianego (MS). EDSS oceniano co 6 miesięcy.

Nachylenia zmierzonych wyników SNRS podczas 3-letniego badania 09-I-0197 (jeden rok przed rozpoczęciem leczenia i dwa lata randomizowanego leczenia metodą podwójnie ślepej próby) oraz podczas jednorocznej fazy przedłużenia badania 13-I-0088. Nachylenia mierzono oddzielnie dla grupy placebo i grupy aktywnego leczenia, zgodnie z randomizacją w badaniu 09-I-0197.

Skala SNRS łączy różne elementy badania neurologicznego w jedną liczbę. Skala mieści się w przedziale od 100 do 0, gdzie 100 oznacza brak niepełnosprawności, a 0 oznacza maksymalną niepełnosprawność.

SNRS oceniano co 6 miesięcy.