Idebenona para Esclerose Múltipla Progressiva Primária

CombiWISE é uma escala composta derivada da Escala Expandida de Status de Incapacidade (EDSS), Escala de Incapacidade Neurológica Scripps (SNRS), vezes caminhada de 25 pés (25FW) e mão não dominante de teste de pino de 9 buracos (9HPT) com um valor mínimo de 0 (sem incapacidade) e valor máximo de 100 (incapacidade máxima).

Os valores de AUC foram calculados para ambos os grupos de estudo (grupo de tratamento ativo no ensaio 09-I-0197 e grupo Placebo no ensaio 09-I-0197) da seguinte forma:

1. linha de base pré-tratamento durante o ensaio 09-I-0197 (dos Meses -12, -6 e 0)
2. fase duplo-cega durante o ensaio 09-I-0197 (dos meses 0, 6, 12, 18 e 24)
3. fase de extensão durante o julgamento 13-I-0088 (dos meses 24, 30 e 36)

Como os tempos de acompanhamento variavam de paciente para paciente, os valores de AUC foram comparáveis ​​escalando-os dividindo o valor de AUC pelo quadrado da duração real (em anos) de cada uma das fases.

inclinações dos tempos medidos de 25FW durante o ensaio de 3 anos 09-I-0197 (um ano de linha de base pré-tratamento e dois anos de tratamento randomizado duplo-cego) e durante a fase de extensão de um ano do ensaio 13-I-0088. As inclinações foram medidas separadamente para placebo e braço de tratamento ativo conforme randomizado no estudo 09-I-0197.

A incapacidade da extremidade inferior foi medida por uma média de duas tentativas de caminhada cronometrada de 25 pés avaliada a cada 6 meses.

O tempo máximo atribuído para uma tentativa é de 180 segundos. Os pacientes incapazes de completar o teste de 25 pés dentro desse limite de tempo são codificados como "179,9"

Declives dos tempos medidos de 9HPT durante o estudo 09-I-0197 de 3 anos (um ano de linha de base pré-tratamento e dois anos de tratamento randomizado duplo-cego) e durante a fase de extensão de um ano do estudo 13-I-0088. As inclinações foram medidas separadamente para placebo e braço de tratamento ativo conforme randomizado no ensaio 09-I-0197.

A incapacidade dos movimentos motores finos/extremidade superior foi medida como uma média do tempo da mão esquerda e direita, com cada mão avaliada como uma média de duas tentativas com limite superior de 5 (300s) por tentativa. Os pacientes incapazes de completar a tarefa dentro desse tempo são codificados como "777". O resultado foi avaliado a cada 6 meses.

Declives das pontuações EDSS medidas durante o estudo 09-I-0197 de 3 anos (um ano de linha de base pré-tratamento e dois anos de tratamento randomizado duplo-cego) e durante a fase de extensão de um ano do estudo 13-I-0088. As inclinações foram medidas separadamente para placebo e braço de tratamento ativo conforme randomizado no estudo 09-I-0197.

A escala EDSS combina vários elementos do exame neurológico. EDSS é uma escala discreta que varia de 0 a 10 com incrementos de 0,5 pontos. EDSS de 0 significa nenhuma incapacidade neurológica, enquanto EDSS de 10 marca a morte devido à Esclerose Múltipla (EM). O EDSS foi avaliado a cada 6 meses.

Declives das pontuações SNRS medidas durante o estudo 09-I-0197 de 3 anos (um ano de linha de base pré-tratamento e dois anos de tratamento randomizado duplo-cego) e durante a fase de extensão de um ano do estudo 13-I-0088. As inclinações foram medidas separadamente para placebo e braço de tratamento ativo conforme randomizado no ensaio 09-I-0197.

A escala SNRS combina vários elementos de um exame neurológico em um único número. A escala varia de 100 a 0, onde 100 marca nenhuma incapacidade e 0 marca incapacidade máxima.

A SNRS foi avaliada a cada 6 meses.