Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Idebenone til primær progressiv multipel sklerose

27. april 2021 opdateret af: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Open Label Extension Trial af Idebenone for Primær Progressiv Multipel Sklerose

Baggrund:

- Idebenone-studiet hos patienter med primær progressiv multipel sklerose (IPPoMS) testede et nyt lægemiddel mod multipel sklerose. I IPPoMS-forsøget tog deltagerne enten idebenone eller placebo. Forskere ønsker at give idebenone til alle deltagere i 1 år. Det er stadig ikke sikkert, om idebenone kan bremse udviklingen af ​​multipel sklerose, men denne undersøgelse kan hjælpe med at besvare det spørgsmål.

Mål:

  • At give idebenone til alle deltagere i IPPoMS-forsøget.
  • At indsamle data om sikkerheden og effektiviteten af ​​idebenon til primær progressiv dissemineret sklerose.

Berettigelse:

- Personer på mindst 18 år, som har gennemført 3 år i IPPoMS-forsøget.

Design:

  • Det første studiebesøg for dette forsøg vil finde sted samme dag som det sidste besøg for IPPoMS-forsøget.
  • Deltagerne vil give en blodprøve og vil få en lumbalpunktur. De vil også modtage en ny forsyning af idebenone til at tage tre gange om dagen med mad. De vil føre en dagbog for at rapportere om eventuelle bivirkninger.
  • Efter dette første behandlingsbesøg vil deltagerne have to opfølgende besøg på NIH med 6 måneders mellemrum. Disse besøg kan planlægges over flere dage. Deltagerne vil give blod- og urinprøver. De vil også have billeddiagnostiske undersøgelser af hjernen og rygsøjlen.
  • Deltagerne vil have telefonopkald med undersøgelsens forskere for at give opdateringer om deres tilstand og eventuelle bivirkninger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

OBJEKTIV:

Et fase I/II klinisk forsøg er ved at blive udført for at undersøge sikkerheden, den terapeutiske effektivitet og virkningsmekanismen af ​​idebenon hos primær-progressiv multipel sklerose (PP-MS) patienter (IPPoMS (protokolnummer 09-N-0197). Patienter, der har afsluttet den 2-årige behandlingsperiode for IPPoMS, kan deltage i dette åbne forlængelsesstudie (IPPoMS-E), hvis de af investigatoren viser sig at være kvalificerede og ønsker behandling med idebenone på trods af at de forbliver blinde med hensyn til deres tildeling til aktiv behandling versus placebo under IPPoMS forsøget. Formålet med denne åbne forlængelsesundersøgelse er at indsamle yderligere data om sikkerhed, effektivitet og virkninger af idebenon på cerebrospinalvæske (CSF) biomarkører hos disse patienter over en periode på 1 år. Denne undersøgelse vil give åbent idebenon til patienter med PP-MS, tidligere randomiseret til idebenon eller placebo i den blindede fase af IPPoMS.

STUDIEBEFOLKNING:

Patienter, der tidligere var tilmeldt IPPoMS (protokolnummer 09-N-0197), vil blive inviteret til at deltage i forsøget. Den samme idebenon-dosis, som blev brugt i det randomiserede kliniske forsøg (2250 mg/dag), vil blive brugt i denne undersøgelse.

DESIGN:

Dette er en enkelt gruppe, åben-label sikkerheds- og effektforlængelsesundersøgelse med en behandlingsperiode på et år. Patientspecifikke biomarkører for sygdomsprogression, CSF-biomarkører for oxidativt stress, longitudinel neuroimaging inklusive kvantitative mål for CNS-vævsdestruktion og kliniske data vil blive indsamlet som i det randomiserede studie.

RESULTATMÅL:

Målingen og indsamlingen af ​​data vil blive udført som i det randomiserede forsøg. Kvantitative neuroimaging målinger af centralnervesystemet (CNS: dvs. hjerne og rygmarv) vævsdestruktion og kliniske og funktionelle mål for neurologisk handicap vil blive indsamlet hver 6.-12. måned. Derudover vil biomarkører med fokus på analyse af reaktive oxygenarter (ROS) og oxidativ stress blive indsamlet hver 12. måned. Det primære resultatmål defineret i IPPoMS-forsøget vil også blive brugt i IPPoMS-E. For patienter, der oprindeligt var randomiseret til placebo, vil patientspecifikke hældninger af sygdomsprogression i løbet af 2 års placebobehandling (målt ved primære og sekundære resultater) blive sammenlignet med patientspecifikke hældninger af sygdomsprogression under 1 års åben idebenonbehandling. Kombination af IPPoMS- og IPPoMS-E-forsøg vil signifikant udvide parret ingen terapi vs. idebenonterapi CSF-prøver til biomarkørundersøgelser. Det vil også give (til undergruppen af ​​forsøgspersoner, der oprindeligt blev randomiseret til idebenone) longitudinelle CSF-prøver på idebenonterapi (indsamlet med 2 års mellemrum). Dette vil tillade beregninger af intra-individuelle ændringer i CSF-biomarkører på og uden for idebenonterapi, hvilket kan give vigtig indsigt i virkningsmekanismen for idebenon i PP-MS.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

61

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

  • INKLUSIONSKRITERIER:
  • Gennemførelse af 3 år i studiet IPPoMS (protokolnummer 09-N-0197)
  • Kan give informeret samtykke
  • Voksne, mindst 18 år
  • Villig til at deltage i alle aspekter af forsøgsdesign og opfølgning
  • Hvis du er i stand til at blive gravid eller blive far til et barn, accepterer du at forpligte dig til at bruge en pålidelig/accepteret præventionsmetode (dvs. hormonel prævention (p-piller, injicerede hormoner, vaginal ring), intrauterin anordning, barrieremetoder med spermicid (diafragma med spermicid, kondom med spermicid) eller kirurgisk sterilisering (hysterektomi, tubal ligering eller vasektomi)) under behandlingsarmen af Studiet

EXKLUSIONSKRITERIER:

  • Gravide eller ammende kvinder. Alle kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest
  • Patienter, der dropper ud af IPPoMS på grund af bivirkninger (AE), der anses for at være relateret til undersøgelsesmedicin

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Aktiv behandling
Idebenone (150 mg tabletter) indgivet oralt som fem tabletter, tre gange dagligt med mad.
Medicin: Idebenone

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Area Under the Curve (AUC) af den kombinatoriske vægtjusterede handicapscore (CombiWISE)
Tidsramme: 1-årig førbehandlingsbaseline versus 2-årig randomiseret dobbeltblindet fase versus 1-årig behandlingsperiode

CombiWISE er en sammensat skala afledt af Expanded Disability Status Scale (EDSS), Scripps Neurological Disability Scale (SNRS), gange 25 fods gang (25FW) og ikke-dominerende hånd af 9 hullers peg-test (9HPT) med en minimumsværdi på 0 (ingen handicap) og maksimal værdi på 100 (maksimal invaliditet).

AUC-værdierne blev beregnet for begge undersøgelsesgrupper (aktiv behandlingsgruppe i 09-I-0197-forsøget og placebo-gruppen i 09-I-0197) som følger:

  1. før-behandlings baseline under 09-I-0197 forsøget (fra måneder -12, -6 og 0)
  2. dobbeltblind fase under 09-I-0197 forsøget (fra 0, 6, 12, 18 og 24 måneder)
  3. forlængelsesfase under 13-I-0088-forsøg (fra måned 24, 30 og 36)

Fordi opfølgningstiderne varierede fra patient til patient, blev AUC-værdierne gjort sammenlignelige ved at skalere dem ved at dividere AUC-værdien med kvadratet af den faktiske varighed (i år) af hver af faserne.
1-årig førbehandlingsbaseline versus 2-årig randomiseret dobbeltblindet fase versus 1-årig behandlingsperiode

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skråninger på 25 fods gangtid (25FW).
Tidsramme: 3-årig dobbeltblindfase og 1-årig forlængelsesfase

hældninger af målte tider på 25FW under det 3-årige 09-I-0197-forsøg (et års før-behandlings-baseline og to års dobbeltblind randomiseret behandling) og under et års forlængelsesfase af 13-I-0088-studiet. Hældningerne blev målt separat for placebo og aktiv behandlingsarm som randomiseret i 09-I-0197 forsøget.

Nedre ekstremitetsinvaliditet blev målt ved et gennemsnit af to forsøg med tidsbestemt 25 fods gang vurderet hver 6. måned.

Den maksimale tid, der er tildelt til en prøveperiode, er 180 sekunder. Patienter, der ikke er i stand til at gennemføre 25 fods forsøget inden for denne frist, kodes som "179,9"
3-årig dobbeltblindfase og 1-årig forlængelsesfase
Hældninger af 9-hullers peg-test (9HPT) tid
Tidsramme: 3-årig dobbeltblindfase og 1-årig forlængelsesfase

Hældninger af målte tider af 9HPT under det 3-årige 09-I-0197-studie (et års før-behandlings-baseline og to års dobbeltblind randomiseret behandling) og under et års forlængelsesfase af 13-I-0088-studiet. Hældningerne blev målt separat for placebo og aktiv behandlingsarm som randomiseret i 09-I-0197 forsøget.

Invaliditet i øvre ekstremiteter/finmotoriske bevægelser blev målt som et gennemsnit af venstre og højre hånds tid, hvor hver hånd blev vurderet som et gennemsnit af to forsøg med en øvre grænse på 5 (300 s) pr. forsøg. Patienter, der ikke er i stand til at fuldføre opgaven inden for denne tid, er kodet som "777". Resultatet blev vurderet hver 6. måned.
3-årig dobbeltblindfase og 1-årig forlængelsesfase
Slopes of Expanded Disability Status Scale (EDSS) Score
Tidsramme: 3-årig dobbeltblindfase og 1-årig forlængelsesfase

Hældninger af målte EDSS-scores i løbet af det 3-årige 09-I-0197-studie (et års før-behandlings-baseline og to års dobbeltblind randomiseret behandling) og under et års forlængelsesfase af 13-I-0088-studiet. Hældningerne blev målt separat for placebo og aktiv behandlingsarm som randomiseret i 09-I-0197 forsøget.

EDSS-skalaen kombinerer forskellige elementer af neurologisk undersøgelse. EDSS er en diskret skala fra 0 til 10 med trin på 0,5 point. EDSS på 0 betyder ingen neurologisk funktionsnedsættelse, mens EDSS på 10 markerer død på grund af multipel sklerose (MS). EDSS blev vurderet hver 6. måned.
3-årig dobbeltblindfase og 1-årig forlængelsesfase
Ændring i Slopes of Scripps Neurological Rating Scale (SNRS) Score
Tidsramme: 3-årig dobbeltblindfase og 1-årig forlængelsesfase

Hældninger af målte SNRS-scores i løbet af det 3-årige 09-I-0197-studie (et års før-behandlings-baseline og to års dobbeltblind randomiseret behandling) og under et års forlængelsesfase af 13-I-0088-studiet. Hældningerne blev målt separat for placebo og aktiv behandlingsarm som randomiseret i 09-I-0197 forsøget.

SNRS-skalaen kombinerer forskellige elementer i en neurologisk undersøgelse til et enkelt tal. Skalaen går fra 100 til 0, hvor 100 markerer ingen handicap og 0 markerer maksimal handicap.

SNRS blev vurderet hver 6. måned.
3-årig dobbeltblindfase og 1-årig forlængelsesfase

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Bibiana Bielekova, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. marts 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. oktober 2018

Studieafslutning (Faktiske)

31. oktober 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. maj 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. maj 2013

Først opslået (Skøn)

15. maj 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. april 2021

Sidst verificeret

1. oktober 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 130088
  • 13-I-0088

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner