동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증을 가진 소아청소년에서 로수바스타틴의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구 (HYDRA)
2016년 7월 1일 업데이트: AstraZeneca
소아 및 청소년(6세~
이 연구의 목적은 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증이 있는 소아 및 청소년에서 로수바스타틴의 효능, 안전성 및 내약성을 확립하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH)이 있는 소아 및 청소년(6~18세 미만)의 로수바스타틴 효능, 안전성 및 내약성에 대한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 교차 연구입니다.
이 연구는 HoFH 소아 환자의 지질, 지단백질 및 아포지단백질에 대한 위약 대비 로수바스타틴 20mg의 효능을 평가하기 위해 고안되었습니다.
평가할 결과 측정에는 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C), 고밀도 지단백 콜레스테롤(HDL-C), 총 콜레스테롤(TC), 트리글리세리드, 비 HDL-C, LDL-C/HDL-C, TC가 포함됩니다. /HDL-C, non-HDL-C/HDL-C, 아포지단백 B(ApoB), 아포지단백 A 1(ApoA-1) 및 ApoB/ApoA-1, 로수바스타틴 20mg 또는 위약으로 6주간 치료 후.
로수바스타틴의 최저 혈장 노출에 대한 약동학 데이터도 이러한 HoFH 소아 환자에서 평가될 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
20
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드
- Research Site
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Goteborg, 네덜란드
- Research Site
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Taipei, 대만
- Research Site
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København Ø, 덴마크
- Research Site
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Kuala Lumpur, 말레이시아
- Research Site
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Kubang Kerian, 말레이시아
- Research Site
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Brussels (Woluwé-St-Lambert), 벨기에
- Research Site
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Haifa, 이스라엘
- Research Site
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, 캐나다
- Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 연구 관련 절차를 수행하기 전에 부모/양부모 또는 보호자의 서면 동의서 및 아동 또는 청소년의 동의서 제공(임상시험심사위원회[IRB] 또는 현지 규정 및 지침). 조사자, 환자/보호자 및 어린이/청소년 간의 의사소통을 통해 연구 요구 사항에 대한 이해 및 필수 준수 여부를 확인합니다.
다음 기준 중 1개 이상에 해당하는 남녀 어린이 및 청소년(6~18세 미만):
LDL 수용체 유전자 좌의 2개 돌연변이 대립유전자를 확인하는 유전자 검사 문서; 및/또는
미처리 LDL 콜레스테롤 >500mg/dL(12.9mmol/L) 및 트리글리세리드(TG) <300mg/dL(3.4mmol/L) 및 다음 기준 중 최소 1개가 기록됨:
- 10세 이전의 힘줄 및/또는 피부 황색종; 또는
두 부모의 HoFH 문서:
- 유전 및/또는
- 임상 기준
임신 가능성이 있는 여성의 기준선 이전 음성 임신 테스트(b 인간 융모막 성선 자극 호르몬 분석):
- 임신 가능성이 있는 여성 환자는 연구 기간 동안과 마지막 투여 후 3개월 동안 임신 예방 방법(금욕, 화학적 또는 기계적)을 준수해야 합니다.
- 남성 환자는 연구 기간 동안 그리고 마지막 투여 후 최대 3개월 동안 아이를 낳는 것을 삼가야 합니다(정자 기증 포함). 그리고
- 식이 지침 준수, 연구 방문, 금식 혈액 채취 및 연구 치료 요법 준수를 포함한 모든 연구 절차를 기꺼이 따를 것입니다.
제외 기준
- 방문 1에서 스타틴 유도 근병증 또는 로수바스타틴을 포함하는 다른 HMG CoA 환원 효소 억제제(스타틴)에 대한 심각한 과민 반응의 병력.
- 방문 1에서 >9.99mmol/L(180mg/dL)의 공복 혈청 포도당 또는 당화 헤모글로빈 >9% 또는 지난 1년 이내에 당뇨병성 케톤산증의 병력이 있는 환자.
- 1차 방문 시 정상 상한치(ULN)의 >1.5배인 갑상선 자극 호르몬(TSH)으로 정의되는 조절되지 않는 갑상선 기능 저하증 또는 2차 방문 전 마지막 3개월 이내에 갑상선 대체 요법을 시작하거나 수정한 환자.
- 방문 1에서 다음 간 기능 테스트 중 임의의 것에서 임의의 연령에 대해 정상 상한치(ULN)의 1.5배 상승으로 정의되는 현재 활동성 간 질환 또는 간 기능 장애(길버트 병의 확인된 진단 제외): 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) ), Aspartate Aminotransferase(AST) 또는 빌리루빈.
- 임상적으로 유의한 약물 부작용(ADR) 또는 로수바스타틴 및 기타 스타틴과 유사한 화학 구조를 가진 약물에 대한 과민증의 명확하거나 의심되는 개인 병력 또는 가족력.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 로수바스타틴
6주간의 치료 기간 및 교차 종료 후 모든 환자에 대한 12주간의 효능 유지 단계
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활성 약물은 아침이나 저녁에 구두로 QD로 복용합니다.
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위약 비교기: 위약
크로스오버 동안 6주 치료
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아침이나 저녁에 QD로 구두로 복용합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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LDL-콜레스테롤(mg/dL)
기간: 42일(6주) 및 84일(12주)에 채취한 샘플
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위약 치료 6주와 비교하여 로수바스타틴 20mg 6주 치료 후 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL C)의 변화
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42일(6주) 및 84일(12주)에 채취한 샘플
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LDL-콜레스테롤(mmol/L)
기간: 42일(6주) 및 84일(12주)에 채취한 샘플
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위약 치료 6주와 비교하여 로수바스타틴 20mg 6주 치료 후 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL C)의 변화
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42일(6주) 및 84일(12주)에 채취한 샘플
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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TC(mg/dL)
기간: 42일차(6주차) 및 84일차(12주차)에 채취한 샘플
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총 콜레스테롤(TC) 측면에서 효능
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42일차(6주차) 및 84일차(12주차)에 채취한 샘플
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TC (mmol/L)
기간: 42일차(6주차) 및 84일차(12주차)에 채취한 샘플
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총 콜레스테롤(TC) 측면에서 효능
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42일차(6주차) 및 84일차(12주차)에 채취한 샘플
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비 HDL C(mg/dL)
기간: 42일차(6주차) 및 84일차(12주차)에 채취한 샘플
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비고밀도 지단백 콜레스테롤(non-HDL C) 측면에서의 효능
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42일차(6주차) 및 84일차(12주차)에 채취한 샘플
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비 HDL C(mmol/L)
기간: 42일차(6주차) 및 84일차(12주차)에 채취한 샘플
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비고밀도 지단백 콜레스테롤(non-HDL C) 측면에서의 효능
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42일차(6주차) 및 84일차(12주차)에 채취한 샘플
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ApoB(mg/dL)
기간: 42일차(6주차) 및 84일차(12주차)에 채취한 샘플
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아포지단백 B(ApoB) 측면에서의 효능
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42일차(6주차) 및 84일차(12주차)에 채취한 샘플
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ApoB(g/L)
기간: 42일차(6주차) 및 84일차(12주차)에 채취한 샘플
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아포지단백 B(ApoB) 측면에서의 효능
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42일차(6주차) 및 84일차(12주차)에 채취한 샘플
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HDL-C(mg/dL)
기간: 42일차(6주차) 및 84일차(12주차)에 채취한 샘플
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고밀도지단백콜레스테롤(HDL C) 측면에서의 효능
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42일차(6주차) 및 84일차(12주차)에 채취한 샘플
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HDL-C(mmol/L)
기간: 42일차(6주차) 및 84일차(12주차)에 채취한 샘플
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고밀도지단백콜레스테롤(HDL C) 측면에서의 효능
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42일차(6주차) 및 84일차(12주차)에 채취한 샘플
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LDL-C, 성분채집 안함(mg/dL)
기간: 42일차(6주차) 및 84일차(12주차)에 채취한 샘플
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Apheresis로 치료받지 않은 환자에서 rosuvastatin 20mg 또는 위약 치료 6주 후 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL C) 측면에서 효능
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42일차(6주차) 및 84일차(12주차)에 채취한 샘플
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LDL-C, 성분채집 안함(mmol/L)
기간: 42일차(6주차) 및 84일차(12주차)에 채취한 샘플
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Apheresis로 치료받지 않은 환자에서 rosuvastatin 20mg 또는 위약 치료 6주 후 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL C) 측면에서 효능
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42일차(6주차) 및 84일차(12주차)에 채취한 샘플
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위약 종료 시점부터 LDL-C(mg/dL)
기간: 42일(6주), 84일(12주), 126일(18주) 및 168일(24주)에 채취한 샘플
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위약 기간 종료 시점부터 로수바스타틴 20mg 요법 6주, 12주 및 18주까지의 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL C) 변화
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42일(6주), 84일(12주), 126일(18주) 및 168일(24주)에 채취한 샘플
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LDL-C 위약 종료 시점부터(mmol/L)
기간: 42일(6주), 84일(12주), 126일(18주) 및 168일(24주)에 채취한 샘플
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위약 기간 종료 시점부터 로수바스타틴 20mg 요법 6주, 12주 및 18주까지의 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL C) 변화
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42일(6주), 84일(12주), 126일(18주) 및 168일(24주)에 채취한 샘플
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최저 농도
기간: 42일(6주), 84일(12주), 126일(18주)에 투약 후 24시간에 채취한 샘플
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최저 농도 측면에서 약동학 프로파일.
교차 단계에서 6주간의 활성 치료(로수바스타틴) 후 측정한 교차 단계 결과.
유지 단계에서 6주간의 활성 치료(로수바스타틴) 후 측정한 유지 단계 결과를 기반으로 합니다.
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42일(6주), 84일(12주), 126일(18주)에 투약 후 24시간에 채취한 샘플
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부작용
기간: 스크리닝(투약 전 5-6주)부터 최종 방문 168일(스크리닝 후 약 30주)까지
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부작용의 빈도와 중증도 측면에서 안전성과 내약성이 설명됩니다.
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스크리닝(투약 전 5-6주)부터 최종 방문 168일(스크리닝 후 약 30주)까지
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단종으로 이어지는 AE
기간: 스크리닝(투약 전 5-6주)부터 최종 방문 168일(스크리닝 후 약 30주)까지
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안전성 및 내약성은 부작용으로 인한 중단 비율로 설명됩니다.
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스크리닝(투약 전 5-6주)부터 최종 방문 168일(스크리닝 후 약 30주)까지
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비정상적인 혈청 수치
기간: 스크리닝(투약 전 5-6주)부터 최종 방문 168일(스크리닝 후 약 30주)까지
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안전성 및 내약성은 비정상 혈청 실험실 값의 관점에서 설명될 것입니다.
보고된 매개변수는 측정된 유일한 매개변수가 아니라 이상이 발견된 매개변수입니다.
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스크리닝(투약 전 5-6주)부터 최종 방문 168일(스크리닝 후 약 30주)까지
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키
기간: 0주차(교차 시작), 6주차, 12주차 및 18주차
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안전성 및 내약성은 신장(선형 성장[cm 및 표준편차(SD) 점수]) 및 체중을 포함하는 성장 측면에서 설명될 것이다.
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0주차(교차 시작), 6주차, 12주차 및 18주차
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높이 Z 점수
기간: 0주차(교차 시작), 6주차, 12주차 및 18주차
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안전성 및 내약성은 신장(선형 성장[cm 및 표준편차(SD) 점수]) 및 체중을 포함하는 성장 측면에서 설명될 것이다.
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0주차(교차 시작), 6주차, 12주차 및 18주차
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무게
기간: 0주차(교차 시작), 6주차, 12주차 및 18주차
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안전성 및 내약성은 신장(선형 성장[cm 및 표준편차(SD) 점수]) 및 체중을 포함하는 성장 측면에서 설명될 것이다.
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0주차(교차 시작), 6주차, 12주차 및 18주차
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태너 단계
기간: 0주차(교차 시작)
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fem의 단계(음모, 가슴):
1=(없음,프레돌,프레돌) 2=(부족함,길음,옅은색,약간 enl,Enl음낭,분홍색 질감 alt) 3=(어두움, 말리기 시작, 소량,긴,큼) 4=(성인과 비슷함) 유형, 양은 적음; 코스, 곱슬,더 큼; 귀두 및 너비가 크기가 커짐,더 큼, 음낭 어둡음) 5=(성인 분포, 내측 허벅지까지 퍼짐,성인 크기,성인 크기). 정상적인 속도로 진행하는 것이 좋습니다. Regr은 선호되지 않습니다. |
0주차(교차 시작)
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TG(mg/dL)
기간: 42일차(6주차) 및 84일차(12주차)에 채취한 샘플
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트리글리세리드(TG) 측면에서 효능
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42일차(6주차) 및 84일차(12주차)에 채취한 샘플
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TG (밀리몰/L)
기간: 42일차(6주차) 및 84일차(12주차)에 채취한 샘플
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트리글리세리드(TG) 측면에서 효능
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42일차(6주차) 및 84일차(12주차)에 채취한 샘플
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LDL C/HDL C
기간: 42일차(6주차) 및 84일차(12주차)에 채취한 샘플
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저밀도지단백콜레스테롤(LDL C)/고밀도지단백콜레스테롤(HDL C) 측면에서의 효능
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42일차(6주차) 및 84일차(12주차)에 채취한 샘플
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TC/HDL C
기간: 42일차(6주차) 및 84일차(12주차)에 채취한 샘플
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총콜레스테롤(TC)/고밀도지단백콜레스테롤(HDL C) 측면에서의 효능
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42일차(6주차) 및 84일차(12주차)에 채취한 샘플
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비 HDL C/HDL C
기간: 42일차(6주차) 및 84일차(12주차)에 채취한 샘플
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비고밀도지단백콜레스테롤(non-HDL C) / HDL C 측면에서의 효능
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42일차(6주차) 및 84일차(12주차)에 채취한 샘플
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아포B/아포A
기간: 42일차(6주차) 및 84일차(12주차)에 채취한 샘플
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아포지단백 B(ApoB) / 아포지단백 A(ApoA) 측면에서의 효능
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42일차(6주차) 및 84일차(12주차)에 채취한 샘플
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요검사 이상
기간: 0주차, 6주차, 12주차 및 18주차
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안전성 및 내약성은 비정상 소변 실험실 값으로 설명됩니다.
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0주차, 6주차, 12주차 및 18주차
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심전도 이상
기간: 0주차
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안전성 및 내약성은 비정상적인 심전도(ECG) 측면에서 설명될 것입니다.
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0주차
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신체 검사 이상
기간: 스크리닝, 0주, 6주, 12주 및 18주, 24주
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안전성과 내약성은 비정상적인 신체 검사의 관점에서 설명됩니다.
이상이 발견된 매개변수만 보고됩니다.
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스크리닝, 0주, 6주, 12주 및 18주, 24주
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비정상적인 활력 징후
기간: 스크리닝(투약 전 5-6주)부터 최종 방문 168일(스크리닝 후 약 30주)까지
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안전성 및 내약성은 비정상적인 바이탈 사인의 관점에서 설명될 것입니다.
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스크리닝(투약 전 5-6주)부터 최종 방문 168일(스크리닝 후 약 30주)까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 11월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 7월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 8월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 8월 26일
처음 게시됨 (추정)
2014년 8월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 7월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 7월 1일
마지막으로 확인됨
2016년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- D3561C00004
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