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Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza della rosuvastatina nei bambini e negli adolescenti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HYDRA)

1 luglio 2016 aggiornato da: AstraZeneca

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico, incrociato sulla rosuvastatina nei bambini e negli adolescenti (di età compresa tra 6 e

Lo scopo dello studio è stabilire l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di rosuvastatina in bambini e adolescenti con ipercolesterolemia familiare omozigote.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico, cross-over sull'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della rosuvastatina in bambini e adolescenti (di età compresa tra 6 e <18 anni) con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH). Lo studio è progettato per valutare l'efficacia di rosuvastatina 20 mg rispetto al placebo su lipidi, lipoproteine ​​e apolipoproteine ​​in pazienti pediatrici con HoFH. Le misure di esito da valutare includono colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C), colesterolo lipoproteico ad alta densità (HDL-C), colesterolo totale (TC), trigliceridi, colesterolo non HDL, colesterolo LDL/HDL-C, TC /HDL-C, non-HDL-C/HDL-C, apolipoproteina B (ApoB), apolipoproteina A 1 (ApoA-1) e ApoB/ApoA-1 dopo 6 settimane di trattamento con rosuvastatina 20 mg o placebo. In questi pazienti pediatrici con HoFH saranno valutati anche i dati farmacocinetici dell'esposizione plasmatica minima di rosuvastatina.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

20

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels (Woluwé-St-Lambert), Belgio
        • Research Site
  • Canada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada
        • Research Site
  • Danimarca
      • København Ø, Danimarca
        • Research Site
  • Israele
      • Haifa, Israele
        • Research Site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia
        • Research Site
      • Kubang Kerian, Malaysia
        • Research Site
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • Research Site
      • Goteborg, Olanda
        • Research Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura correlata allo studio, fornitura di consenso informato scritto da parte di un genitore/entrambi i genitori o tutore e dichiarazione di assenso da parte del bambino o dell'adolescente (se richiesto dall'Institutional Review Board [IRB] o dall'Independent Ethics Committee [EC] secondo regolamenti e linee guida locali). Comunicazione tra lo sperimentatore, il paziente/tutore e il bambino/adolescente per confermare la comprensione e la conformità richiesta ai requisiti dello studio.

  2. Bambini e adolescenti maschi e femmine (di età compresa tra 6 e <18 anni) con almeno 1 dei seguenti criteri:

    Documentazione di test genetici che confermano 2 alleli mutati del locus del gene del recettore LDL; e/o

    C LDL documentato non trattato >500 mg/dL (12,9 mmol/L) e trigliceridi (TG) <300 mg/dL (3,4 mmol/L) e almeno 1 dei seguenti criteri:

    1. Xantoma tendineo e/o cutaneo prima dei 10 anni di età; O

    2. Documentazione di HoFH in entrambi i genitori da parte di:

      • genetica e/o
      • criteri clinici

  3. Test di gravidanza negativo (b analisi della gonadotropina corionica umana) prima del basale nelle donne in età fertile:

    • Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono aderire a un metodo di prevenzione della gravidanza (astinenza, chimica o meccanica) durante lo studio e 3 mesi dopo l'ultima dose.
    • I pazienti di sesso maschile devono astenersi dal procreare (compresa la donazione di sperma) durante lo studio e fino a 3 mesi dopo l'ultima dose; E
  4. Disponibilità a seguire tutte le procedure dello studio, inclusa l'aderenza alle linee guida dietetiche, visite di studio, prelievi di sangue a digiuno e conformità ai regimi di trattamento dello studio.

Criteri di esclusione

  1. Anamnesi di miopatia indotta da statine o grave reazione di ipersensibilità ad altri inibitori della HMG-CoA reduttasi (statine), inclusa rosuvastatina, alla Visita 1.
  2. Glicemia a digiuno >9,99 mmol/L (180 mg/dL) o emoglobina glicosilata >9% alla Visita 1 o pazienti con anamnesi di chetoacidosi diabetica nell'ultimo anno.
  3. Ipotiroidismo non controllato definito come ormone stimolante la tiroide (TSH) >1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) alla Visita 1 o pazienti la cui terapia sostitutiva della tiroide è stata iniziata o modificata negli ultimi 3 mesi prima della Visita 2.
  4. Malattia epatica attiva in atto o disfunzione epatica (ad eccezione di una diagnosi confermata di malattia di Gilbert) definita come innalzamento di 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) per qualsiasi età in uno qualsiasi dei seguenti test di funzionalità epatica alla Visita 1: alanina aminotransferasi (ALT ), aspartato aminotransferasi (AST) o bilirubina.
  5. Anamnesi personale o familiare accertata o sospetta di reazioni avverse al farmaco (ADR) clinicamente significative o ipersensibilità a farmaci con una struttura chimica simile alla rosuvastatina e ad altre statine.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Rosuvastatina
Periodo di trattamento di 6 settimane e, dopo il crossover, è terminata una fase di mantenimento dell'efficacia di 12 settimane per tutti i pazienti
Droga: Rosuvastatina 20 mg
Il farmaco attivo verrà assunto per via orale, QD, al mattino o alla sera
Comparatore placebo: Placebo
6 settimane di trattamento durante il crossover
Droga: Placebo
Verrà assunto per via orale, QD, al mattino o alla sera

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Colesterolo LDL (mg/dL)
Lasso di tempo: Campioni prelevati il ​​giorno 42 (settimana 6) e il giorno 84 (settimana 12)
Variazione del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL C) dopo 6 settimane di rosuvastatina 20 mg rispetto a 6 settimane di trattamento con placebo
Campioni prelevati il ​​giorno 42 (settimana 6) e il giorno 84 (settimana 12)
Colesterolo LDL (mmol/L)
Lasso di tempo: Campioni prelevati il ​​giorno 42 (settimana 6) e il giorno 84 (settimana 12)
Variazione del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL C) dopo 6 settimane di rosuvastatina 20 mg rispetto a 6 settimane di trattamento con placebo
Campioni prelevati il ​​giorno 42 (settimana 6) e il giorno 84 (settimana 12)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
CT (mg/dL)
Lasso di tempo: Campioni prelevati al giorno 42 (settimana 6) e al giorno 84 (settimana 12)
Efficacia in termini di colesterolo totale (TC)
Campioni prelevati al giorno 42 (settimana 6) e al giorno 84 (settimana 12)
CT (mmol/L)
Lasso di tempo: Campioni prelevati al giorno 42 (settimana 6) e al giorno 84 (settimana 12)
Efficacia in termini di colesterolo totale (TC)
Campioni prelevati al giorno 42 (settimana 6) e al giorno 84 (settimana 12)
C non-HDL (mg/dL)
Lasso di tempo: Campioni prelevati al giorno 42 (settimana 6) e al giorno 84 (settimana 12)
Efficacia in termini di colesterolo lipoproteico non ad alta densità (non-HDL C)
Campioni prelevati al giorno 42 (settimana 6) e al giorno 84 (settimana 12)
C non-HDL (mmol/L)
Lasso di tempo: Campioni prelevati al giorno 42 (settimana 6) e al giorno 84 (settimana 12)
Efficacia in termini di colesterolo lipoproteico non ad alta densità (non-HDL C)
Campioni prelevati al giorno 42 (settimana 6) e al giorno 84 (settimana 12)
ApoB (mg/dl)
Lasso di tempo: Campioni prelevati al giorno 42 (settimana 6) e al giorno 84 (settimana 12)
Efficacia in termini di apolipoproteina B (ApoB)
Campioni prelevati al giorno 42 (settimana 6) e al giorno 84 (settimana 12)
ApoB (g/l)
Lasso di tempo: Campioni prelevati al giorno 42 (settimana 6) e al giorno 84 (settimana 12)
Efficacia in termini di apolipoproteina B (ApoB)
Campioni prelevati al giorno 42 (settimana 6) e al giorno 84 (settimana 12)
C-HDL (mg/dL)
Lasso di tempo: Campioni prelevati al giorno 42 (settimana 6) e al giorno 84 (settimana 12)
Efficacia in termini di colesterolo lipoproteico ad alta densità (HDL C)
Campioni prelevati al giorno 42 (settimana 6) e al giorno 84 (settimana 12)
C-HDL (mmol/L)
Lasso di tempo: Campioni prelevati al giorno 42 (settimana 6) e al giorno 84 (settimana 12)
Efficacia in termini di colesterolo lipoproteico ad alta densità (HDL C)
Campioni prelevati al giorno 42 (settimana 6) e al giorno 84 (settimana 12)
C-LDL, non in aferesi (mg/dL)
Lasso di tempo: Campioni prelevati al giorno 42 (settimana 6) e al giorno 84 (settimana 12)
Efficacia in termini di colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL C) dopo 6 settimane di trattamento con rosuvastatina 20 mg o placebo in pazienti non trattati con aferesi
Campioni prelevati al giorno 42 (settimana 6) e al giorno 84 (settimana 12)
C-LDL, non in aferesi (mmol/L)
Lasso di tempo: Campioni prelevati al giorno 42 (settimana 6) e al giorno 84 (settimana 12)
Efficacia in termini di colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL C) dopo 6 settimane di trattamento con rosuvastatina 20 mg o placebo in pazienti non trattati con aferesi
Campioni prelevati al giorno 42 (settimana 6) e al giorno 84 (settimana 12)
C-LDL dalla fine del placebo (mg/dL)
Lasso di tempo: Campioni prelevati al giorno 42 (settimana 6), al giorno 84 (settimana 12), al giorno 126 (settimana 18) e al giorno 168 (settimana 24)
Variazione del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL C) dalla fine del periodo con placebo a 6, 12 e 18 settimane di terapia con rosuvastatina 20 mg
Campioni prelevati al giorno 42 (settimana 6), al giorno 84 (settimana 12), al giorno 126 (settimana 18) e al giorno 168 (settimana 24)
C-LDL dalla fine del placebo (mmol/L)
Lasso di tempo: Campioni prelevati al giorno 42 (settimana 6), al giorno 84 (settimana 12), al giorno 126 (settimana 18) e al giorno 168 (settimana 24)
Variazione del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL C) dalla fine del periodo con placebo a 6, 12 e 18 settimane di terapia con rosuvastatina 20 mg
Campioni prelevati al giorno 42 (settimana 6), al giorno 84 (settimana 12), al giorno 126 (settimana 18) e al giorno 168 (settimana 24)
Concentrazioni minime
Lasso di tempo: Campioni prelevati 24 ore dopo la somministrazione al giorno 42 (settimana 6), al giorno 84 (settimana 12), al giorno 126 (settimana 18)
Profilo farmacocinetico in termini di concentrazioni minime. Risultati della fase di crossover basati su misurazioni effettuate dopo 6 settimane di trattamento attivo (rosuvastatina) nella fase di crossover. Risultati della fase di mantenimento basati su misurazioni effettuate dopo 6 settimane di trattamento attivo (rosuvastatina) nella fase di mantenimento.
Campioni prelevati 24 ore dopo la somministrazione al giorno 42 (settimana 6), al giorno 84 (settimana 12), al giorno 126 (settimana 18)
Eventi avversi
Lasso di tempo: Dallo screening (5-6 settimane prima della dose) fino all'ultima visita Giorno 168 (circa 30 settimane dopo lo screening)
La sicurezza e la tollerabilità saranno descritte in termini di frequenza e gravità degli eventi avversi
Dallo screening (5-6 settimane prima della dose) fino all'ultima visita Giorno 168 (circa 30 settimane dopo lo screening)
AE sta portando alla sospensione
Lasso di tempo: Dallo screening (5-6 settimane prima della dose) fino all'ultima visita Giorno 168 (circa 30 settimane dopo lo screening)
La sicurezza e la tollerabilità saranno descritte in termini di tasso di interruzioni dovute a eventi avversi
Dallo screening (5-6 settimane prima della dose) fino all'ultima visita Giorno 168 (circa 30 settimane dopo lo screening)
Livelli sierici anormali
Lasso di tempo: Dallo screening (5-6 settimane prima della dose) fino all'ultima visita Giorno 168 (circa 30 settimane dopo lo screening)
La sicurezza e la tollerabilità saranno descritte in termini di valori di laboratorio sierici anomali. I parametri riportati non sono gli unici misurati, bensì quelli per i quali sono state riscontrate anomalie
Dallo screening (5-6 settimane prima della dose) fino all'ultima visita Giorno 168 (circa 30 settimane dopo lo screening)
Altezza
Lasso di tempo: Settimana 0 (inizio del crossover), settimane 6, settimana 12 e settimana 18
La sicurezza e la tollerabilità saranno descritte in termini di crescita, compresa l'altezza (crescita lineare [punteggio in cm e deviazione standard (DS)]) e peso.
Settimana 0 (inizio del crossover), settimane 6, settimana 12 e settimana 18
Punteggio Z di altezza
Lasso di tempo: Settimana 0 (inizio del crossover), settimane 6, settimana 12 e settimana 18
La sicurezza e la tollerabilità saranno descritte in termini di crescita, compresa l'altezza (crescita lineare [punteggio in cm e deviazione standard (DS)]) e peso.
Settimana 0 (inizio del crossover), settimane 6, settimana 12 e settimana 18
Peso
Lasso di tempo: Settimana 0 (inizio del crossover), settimane 6, settimana 12 e settimana 18
La sicurezza e la tollerabilità saranno descritte in termini di crescita, compresa l'altezza (crescita lineare [punteggio in cm e deviazione standard (DS)]) e peso.
Settimana 0 (inizio del crossover), settimane 6, settimana 12 e settimana 18
Fase dei conciatori
Lasso di tempo: Settimana 0 (inizio del crossover)

Fasi per fem (peli pubici, seni):

  1. (Preadol, Preadol)
  2. (Bordo mediale delle labbra radi, leggermente pigmentato, seno e papilla elevati come un piccolo tumulo; diametro areolare incr)
  3. (Più scuro, che inizia ad arricciarsi, aumenta la quantità, il seno e l'areola sono ingranditi, nessuna separazione dei contorni)
  4. (Corso, arricciato, abbondante ma in quantità minore nell'adulto, Areola e papilla formano un tumulo secondario)
  5. (Triangolo femminile adulto, diffuso sulla superficie mediale delle cosce, maturo, progetti di capezzoli, parte dell'areola del contorno generale del seno) Per i maschi (peli pubici, pene, testicoli)

1=(Nessuno,Preadol,Preadol) 2=(Scarico, lungo, pigm leggero,Leggero enl,Enl scroto, tessitura rosa alt) 3=(Più scuro, inizia ad arricciarsi, piccola quantità,Più lungo,Più grande) 4=(Somiglia a adulto tipo, ma meno in quant; corso, riccio, più grande; glande e larghezza aumentati di dimensioni, più grandi, scroto scuro) 5=(distr adulto, diffuso alla parte mediale delle cosce, taglia adulto, taglia adulto). È preferibile programmare a un ritmo normale. Regr non è preferito.
Settimana 0 (inizio del crossover)
TG (mg/dL)
Lasso di tempo: Campioni prelevati al giorno 42 (settimana 6) e al giorno 84 (settimana 12)
Efficacia in termini di trigliceridi (TG)
Campioni prelevati al giorno 42 (settimana 6) e al giorno 84 (settimana 12)
TG (mmol/L)
Lasso di tempo: Campioni prelevati al giorno 42 (settimana 6) e al giorno 84 (settimana 12)
Efficacia in termini di trigliceridi (TG)
Campioni prelevati al giorno 42 (settimana 6) e al giorno 84 (settimana 12)
LDL C/HDL C
Lasso di tempo: Campioni prelevati al giorno 42 (settimana 6) e al giorno 84 (settimana 12)
Efficacia in termini di colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL C)/colesterolo lipoproteico ad alta densità (HDL C)
Campioni prelevati al giorno 42 (settimana 6) e al giorno 84 (settimana 12)
TC/HDL C
Lasso di tempo: Campioni prelevati al giorno 42 (settimana 6) e al giorno 84 (settimana 12)
Efficacia in termini di colesterolo totale (TC)/colesterolo lipoproteico ad alta densità (HDL C)
Campioni prelevati al giorno 42 (settimana 6) e al giorno 84 (settimana 12)
C non-HDL/C HDL
Lasso di tempo: Campioni prelevati al giorno 42 (settimana 6) e al giorno 84 (settimana 12)
Efficacia in termini di colesterolo lipoproteico non ad alta densità (C non-HDL)/C HDL
Campioni prelevati al giorno 42 (settimana 6) e al giorno 84 (settimana 12)
ApoB/ApoA
Lasso di tempo: Campioni prelevati al giorno 42 (settimana 6) e al giorno 84 (settimana 12)
Efficacia in termini di apolipoproteina B (ApoB) / apolipoproteina A (ApoA)
Campioni prelevati al giorno 42 (settimana 6) e al giorno 84 (settimana 12)
Anomalie dell'analisi delle urine
Lasso di tempo: Settimana 0, settimana 6, settimana 12 e settimana 18
La sicurezza e la tollerabilità saranno descritte in termini di valori di laboratorio urinari anomali
Settimana 0, settimana 6, settimana 12 e settimana 18
Anomalie ECG
Lasso di tempo: Settimana 0
La sicurezza e la tollerabilità saranno descritte in termini di elettrocardiogramma anormale (ECG)
Settimana 0
Anomalie dell'esame fisico
Lasso di tempo: Screening, settimana 0, settimana 6, settimana 12 e settimana 18, settimana 24
La sicurezza e la tollerabilità saranno descritte in termini di esami fisici anomali. Vengono riportati solo i parametri per i quali sono state riscontrate anomalie.
Screening, settimana 0, settimana 6, settimana 12 e settimana 18, settimana 24
Segni vitali anormali
Lasso di tempo: Dallo screening (5-6 settimane prima della dose) fino all'ultima visita Giorno 168 (circa 30 settimane dopo lo screening)
La sicurezza e la tollerabilità saranno descritte in termini di segni vitali anomali
Dallo screening (5-6 settimane prima della dose) fino all'ultima visita Giorno 168 (circa 30 settimane dopo lo screening)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

AstraZeneca

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 agosto 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 agosto 2014

Primo Inserito (Stima)

27 agosto 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

4 luglio 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 luglio 2016

Ultimo verificato

1 luglio 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • D3561C00004

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