Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Rosuvastatin bei Kindern und Jugendlichen mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HYDRA)

Einschlusskriterien:

1. Vor der Durchführung studienbezogener Verfahren ist die schriftliche Einverständniserklärung eines Elternteils/beider Elternteile oder Erziehungsberechtigten und eine Zustimmungserklärung des Kindes oder Jugendlichen (falls vom Institutional Review Board [IRB] oder Independent Ethics Committee [EC] gemäß lokale Vorschriften und Richtlinien). Kommunikation zwischen dem Prüfarzt, dem Patienten/Vormund und dem Kind/Jugendlichen, um das Verständnis und die erforderliche Einhaltung der Anforderungen der Studie zu bestätigen.

2. Männliche und weibliche Kinder und Jugendliche (6 bis <18 Jahre) mit mindestens 1 der folgenden Kriterien:

   Dokumentation des Gentests, der 2 mutierte Allele des LDL-Rezeptor-Genlocus bestätigt; und/oder

   Dokumentiertes unbehandeltes LDL C >500 mg/dL (12,9 mmol/L) und Triglycerid (TG) <300 mg/dL (3,4 mmol/L) und mindestens 1 der folgenden Kriterien:

   1. Sehnen- und/oder Haut-Xanthom vor dem 10. Lebensjahr; oder

   2. Nachweis der HoFH bei beiden Elternteilen durch:

      • genetisch und/oder
      • klinische Kriterien

3. Negativer Schwangerschaftstest (b Analyse von humanem Choriongonadotropin) vor Studienbeginn bei Frauen im gebärfähigen Alter:

   • Patientinnen im gebärfähigen Alter müssen sich während der Studie und 3 Monate nach der letzten Dosis an eine Schwangerschaftsverhütungsmethode (Abstinenz, chemisch oder mechanisch) halten.
   • Männliche Patienten sollten während der Studie und bis zu 3 Monate nach der letzten Dosis kein Kind zeugen (einschließlich Samenspende); Und
4. Bereit, alle Studienverfahren zu befolgen, einschließlich der Einhaltung von Ernährungsrichtlinien, Studienbesuchen, Nüchternblutentnahmen und Einhaltung der Studienbehandlungsschemata.

Ausschlusskriterien

1. Vorgeschichte einer Statin-induzierten Myopathie oder schwerwiegenden Überempfindlichkeitsreaktion auf andere HMG-CoA-Reduktase-Inhibitoren (Statine), einschließlich Rosuvastatin, bei Besuch 1.
2. Nüchtern-Serumglukose von > 9,99 mmol/l (180 mg/dl) oder glykosyliertes Hämoglobin > 9 % bei Besuch 1 oder Patienten mit einer Vorgeschichte von diabetischer Ketoazidose innerhalb des letzten Jahres.
3. Unkontrollierte Hypothyreose, definiert als Schilddrüsen-stimulierendes Hormon (TSH) > das 1,5-fache der Obergrenze des Normalwerts (ULN) bei Besuch 1 oder Patienten, deren Schilddrüsenersatztherapie innerhalb der letzten 3 Monate vor Besuch 2 begonnen oder geändert wurde.
4. Aktuelle aktive Lebererkrankung oder Leberfunktionsstörung (mit Ausnahme einer bestätigten Diagnose der Gilbert-Krankheit), definiert als Erhöhungen des 1,5-fachen der oberen Normgrenze (ULN) für jedes Alter bei einem der folgenden Leberfunktionstests bei Besuch 1: Alaninaminotransferase (ALT ), Aspartataminotransferase (AST) oder Bilirubin.
5. Eindeutige oder vermutete persönliche Vorgeschichte oder Familiengeschichte von klinisch signifikanten unerwünschten Arzneimittelwirkungen (UAWs) oder Überempfindlichkeit gegen Arzneimittel mit einer ähnlichen chemischen Struktur wie Rosuvastatin sowie andere Statine.