이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

이식 후 시클로포스파마이드를 사용한 만성 육아종 질환 환자를 위한 일배체 이식

2020년 4월 30일 업데이트: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

이식 후 시클로포스파미드를 사용한 만성 육아종증(CGD) 환자를 위한 일배체 이식

배경:

- 만성 육아종증(CGD)은 면역 체계 문제를 일으킵니다. 치료는 일반적으로 완전히 일치하는 기증자의 골수 이식입니다. 연구자들은 완전히 일치하는 기증자가 없는 환자를 위해 부분적으로 일치하는 기증자를 사용하려고 합니다. 연구자들은 또한 부분적으로 일치하는 기증자를 사용할 때 결과를 개선하기 위해 약물 시클로포스파미드를 사용할 것입니다.

목적:

- CGD 치료에서 부분적으로 일치하는 기증자의 이식과 함께 시클로포스파미드를 사용하는 효과를 알아보기 위해.

적임:

- 수혜자: 표준 치료로 치유되지 않고 적절한 시기에 사용할 수 있는 완전히 일치하는 기증자가 없는 진행 중인 감염이 있는 CGD가 있는 2-65세.

설계:

  • 수신자는 다음을 수행합니다.

    • 이식 2주 전에 병원에 입원해야 합니다.
    • 혈액 및 소변 검사, 호흡 및 심장 건강 검사, X-레이 및/또는 자기 공명 영상으로 선별 검사를 받습니다. 그들은 골수 흡인과 생검을 할 수 있습니다.
  • 사회 복지사와 치과 의사를 만나십시오.
  • 화학 요법, 방사선 및 기타 약물을 받습니다.
  • 가슴에 정맥 주사(IV) 카테터를 삽입합니다.
  • 이식을 합니다.
  • 더 많은 의약품과 표준 지원 치료를 받을 수 있습니다.
  • 채혈을 자주 한다.
  • 이식 후 3개월 동안 워싱턴 D.C. 지역에 머물러야 합니다.
  • 처음 6개월 동안 면밀히 관찰한 다음 최소 5년 동안 덜 자주 추적해야 합니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

혈연 및 비혈연 모두의 HLA 일치 공여자를 사용한 동종이계 이식은 감염이 진행 중인 환자를 포함하여 다양한 면역결핍 환자에게 치료 효과가 있는 것으로 입증되었습니다. 그러나 기증자 가용성은 이 치료 방식의 적용에 있어 제한 요소로 남아 있습니다. 일배체 기증자의 사용은 과거에 GvHD의 높은 비율과 지연된 면역 회복 모두와 관련된 합병증의 비율이 더 높았습니다. 새로운 이식 요법은 이러한 위험을 줄이고 결과를 개선한 것으로 보입니다. 우리는 일치하는 HLA 기증자가 없지만 고위험 치료 방식이기는 하지만 잠재적으로 치유 가능한 방법을 사용해야 하는 CGD 환자를 위해 이식 후 시클로포스파미드에 이어 준절제적 컨디셔닝 요법을 사용할 것을 제안합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

7

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, 미국, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

  • 포함 기준:
  • 이식을 받아야 하는 기저 질환으로 인한 충분한 합병증이 있어야 합니다.
  • 2세~65세
  • 적절한 HLA 일치 기증자 없음(사용 가능한 기증자가 1개 이상의 불일치가 있거나 비혈연 기증자(제대혈 제품 포함)에 대한 단일 불일치가 DQ에 없거나 HLA 일치 관련 기증자 6명 중 6명이 없음) 또는 HLA 일치 기증자가 없을 수 있는 환자 비혈연 기증자, 그러나 그의 임상 상태가 비혈연 기증자를 확보하는 데 필요한 시간이 생명을 위협할 정도입니다.
  • HLA 일배체 가족 기증자 이식 가능.
  • 기증자가 미성년자인 경우 정보에 입각한 동의서 또는 부모/보호자의 동의를 이해하고 서명할 수 있는 능력, 적절한 경우 미성년자로부터 동의를 얻습니다.
  • HIV 음성이어야 함
  • 임신(가임 여성의 경우 음성 혈청 베타-인간 융모성 성선 자극 호르몬(베타-hCG)으로 확인) 또는 모유 수유 중이 아니어야 합니다.
  • 이식 후 처음 3개월 동안 NIH에서 1시간 거리 이내에 체류할 수 있어야 하며 이식 후 기간 동안 함께 머물 가족이나 다른 지정된 동반자가 있어야 합니다.
  • NIH Form-200 의료 결정을 위한 NIH 내구성 있는 위임장에 따라 적절한 성인 친척 또는 보호자에게 의료 결정을 위한 내구성 있는 위임장을 제공해야 합니다.
  • 적절한 경우 피험자는 이식 후 3개월 동안 피임법 사용에 동의해야 합니다.

제외 기준:

  • Allo-transplant의 생존과 양립할 수 없는 주요 예상 질병 또는 장기 부전
  • 예비 기증자로부터 부적절한 수집.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: CGD 수령인
설명된 대로 이식 후 시클로포스파미드로 하플로 이식을 받을 CGD 환자
의약품: 시롤리무스

소아 환자의 경우: 시롤리무스 1mg/m2 PO q4h를 3회 투여한 다음 1mg/m2를 1일 1회(QD) 투여합니다. 성인 환자의 경우 시롤리무스 5mg PO q4h를 3회 투여한 다음 5mg을 1일 1회(QD) 투여합니다.

용량은 8-14 ng/ml 사이의 최저 수준을 유지하도록 조정할 수 있습니다. 받는 사람은 +5일부터 최소 100일(최소)까지 시롤리무스를 복용합니다.

다른 이름들:
  • 라파마이신
생물학적: 기증 말초혈액 줄기세포.
기증자 이식을 주입합니다.
의약품: 사이클로포스파마이드 이식 후
90분에 걸쳐 50 mg/kg/d IV 주입. +3일 및 +4일
다른 이름들:
  • 이식 후 사이톡산
방사능: 전신 200cGy
-1일
의약품: 사이클로포스파마이드
-6일 및 -5일에 1시간에 걸쳐 14.5 mg/kg IV
다른 이름들:
  • 사이톡산
의약품: 플루다라빈
-6일부터 -2일까지 ​​30분 동안 30 mg/m2
다른 이름들:
  • 플루다라
의약품: 부술판
Busulfan 3.2 mg/kg IV 2-3시간에 걸쳐 1일 1회 -4,-3,-2일
다른 이름들:
  • 부설펙스

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
정상적인 조혈을 재구성하고 CGD의 임상적 표현형을 역전시키는 이 동종이계 이식 접근법의 효능을 결정하기 위해
기간: 5 년
환자는 20% 이상의 기증자 키메라증을 갖고 후속 조치가 끝날 때 감염 또는 자가 면역이 해결될 것입니다.
5 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이식 관련 독성, 급성 및 만성 이식편대숙주병의 발생률, 면역 재구성, 전반적 및 무병 생존을 포함하여 CGD 환자에서 이 동종이계 조혈모세포이식 접근법의 안전성을 결정하기 위함.
기간: 이식 후 1년
1. 이식 1년 후 평가 시 30-50% 골수성 생착 및 50% 림프성 생착으로 표시되는 안정적인 키메라 현상. 2. 이식 후 1년까지 정상 호중구 기능의 마커로서 DHR을 사용한 면역 재구성 수준. 3. GvHD 등급 3 미만.
이식 후 1년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2014년 10월 23일

기본 완료 (실제)

2019년 4월 10일

연구 완료 (실제)

2019년 12월 10일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 11월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 11월 4일

처음 게시됨 (추정)

2014년 11월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 5월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 4월 30일

마지막으로 확인됨

2019년 12월 10일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 150007
  • 15-I-0007 (기타 식별자: NIH)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

구독하다