Trapianto aploidentico per persone con malattia granulomatosa cronica mediante ciclofosfamide post-trapianto

• CRITERIO DI INCLUSIONE:
• Deve avere complicazioni sufficienti dalla malattia di base per giustificare il trapianto
• Età 2 anni - 65 anni
• Nessun donatore compatibile HLA appropriato (il donatore disponibile ha più di 1 disallineamento o il singolo disallineamento non è a DQ per i donatori non consanguinei (inclusi i prodotti del sangue del cordone ombelicale), o nessun donatore correlato disponibile su 6 HLA compatibile), o pazienti che potrebbero avere un donatore non imparentato, ma il cui stato clinico è tale che il tempo necessario per ottenere un donatore non imparentato sarebbe in pericolo di vita.
• Disponibile innesto di donatore familiare aploidentico HLA.
• Capacità di comprensione e disponibilità a firmare il consenso informato o avere il consenso di un genitore/tutore se il donatore è minorenne; il consenso ottenuto dai minori a seconda dei casi
• Deve essere HIV negativo
• Non deve essere incinta (confermata da un siero negativo alla beta-gonadotropina corionica umana (Beta-hCG) per le donne in età fertile) o allattamento
• Deve essere in grado di rimanere entro un'ora di viaggio dall'NIH per i primi 3 mesi dopo il trapianto e avere un familiare o un altro compagno designato con cui stare durante il periodo post-trapianto.
• Deve fornire una procura duratura per le decisioni in materia di assistenza sanitaria a un parente o tutore adulto appropriato in conformità con NIH Form-200 NIH Procura durevole per il processo decisionale in materia di assistenza sanitaria.
• Se del caso, i soggetti devono accettare di utilizzare la contraccezione per 3 mesi dopo il trapianto

CRITERI DI ESCLUSIONE:

• Prevista grave malattia o insufficienza d'organo incompatibile con la sopravvivenza da allotrapianto
• Raccolta inadeguata da potenziali donatori.