Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Przeszczep haploidentyczny dla osób z przewlekłą chorobą ziarniniakową przy użyciu cyklofosfamidu po przeszczepie

30 kwietnia 2020 zaktualizowane przez: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Haploidentyczny przeszczep u pacjentów z przewlekłą chorobą ziarniniakową (CGD) przy użyciu cyklofosfamidu po przeszczepie

Tło:

- Przewlekła choroba ziarniniakowa (CGD) powoduje problemy z układem odpornościowym. Leczenie polega zwykle na przeszczepie szpiku kostnego od w pełni dopasowanego dawcy. Naukowcy chcą spróbować użyć częściowo dopasowanych dawców dla pacjentów, którzy nie mają dostępnego w pełni dopasowanego dawcy. Naukowcy wykorzystają również lek cyklofosfamid, aby spróbować poprawić wyniki przy użyciu częściowo dopasowanego dawcy.

Cel:

- Poznanie skuteczności stosowania cyklofosfamidu z przeszczepem od częściowo dopasowanego dawcy w leczeniu CGD.

Uprawnienia:

- Biorcy: w wieku 2-65 lat z CGD z trwającą infekcją, która nie została wyleczona standardowym leczeniem i brak w pełni dopasowanego dawcy dostępnego w odpowiednich ramach czasowych.

Projekt:

  • Odbiorcy będą:

    • zostać przyjęty do szpitala na 2 tygodnie przed przeszczepem.
    • zostać przebadany za pomocą badań krwi i moczu, testów oddechowych i zdrowotnych serca, prześwietleń rentgenowskich i / lub obrazowania metodą rezonansu magnetycznego. Mogą mieć aspirację szpiku kostnego i biopsję.
  • spotkać się z pracownikiem socjalnym i dentystą.
  • otrzymać chemioterapię, radioterapię i inne leki.
  • dostać cewnik dożylny (IV) w klatce piersiowej.
  • mieć przeszczep.
  • uzyskać więcej leków i standardową opiekę wspomagającą.
  • często pobierać krew.
  • muszą pozostać w rejonie Waszyngtonu przez 3 miesiące po przeszczepie.
  • należy uważnie obserwować przez pierwsze 6 miesięcy, a następnie rzadziej przez co najmniej 5 lat.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Przeszczep allogeniczny z wykorzystaniem dawców dobranych pod względem HLA, zarówno spokrewnionych, jak i niespokrewnionych, okazał się skuteczny w leczeniu pacjentów z różnymi niedoborami odporności, w tym z trwającymi infekcjami. Jednak dostępność dawcy pozostaje czynnikiem ograniczającym stosowanie tej metody leczenia. Wykorzystanie dawców haploidentycznych było w przeszłości obarczone większym odsetkiem powikłań związanych zarówno z wyższymi wskaźnikami GvHD, jak i opóźnionym odzyskiwaniem odporności. Wydaje się, że nowsze schematy przeszczepów zmniejszyły to ryzyko i poprawiły wyniki. Proponujemy zastosowanie subablacyjnego schematu kondycjonowania, a następnie cyklofosfamidu po przeszczepie u pacjentów z CGD, którzy nie mają dawcy dopasowanego pod względem HLA, ale których okoliczności wymagają zastosowania potencjalnie leczniczego, choć obarczonego wysokim ryzykiem, sposobu leczenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

7

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

  • KRYTERIA PRZYJĘCIA:
  • Musi mieć wystarczającą liczbę powikłań związanych z chorobą podstawową, aby uzasadnić poddanie się przeszczepowi
  • Wiek 2 lata - 65 lat
  • Brak odpowiedniego dawcy dopasowanego pod względem HLA (dostępny dawca ma więcej niż 1 niezgodność lub pojedyncza niezgodność nie występuje w DQ dla dawców niespokrewnionych (w tym produktów z krwi pępowinowej) lub brak dostępnych 6 z 6 spokrewnionych dawców dopasowanych pod względem HLA) lub pacjentów, którzy mogą mieć niespokrewnionego dawcy, ale którego stan kliniczny jest taki, że czas potrzebny do pozyskania dawcy niespokrewnionego byłby zagrażający życiu.
  • Dostępny jest przeszczep dawcy haploidentycznej rodziny HLA.
  • Zdolność zrozumienia i chęć podpisania świadomej zgody lub posiadania zgody rodzica/opiekuna, jeśli dawca jest niepełnoletni; w stosownych przypadkach uzyskanie zgody od nieletnich
  • Musi być nosicielem wirusa HIV
  • Nie może być w ciąży (potwierdzony ujemnym wynikiem badania beta-ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej (Beta-hCG) w surowicy u kobiet w wieku rozrodczym) ani karmić piersią
  • Musi być w stanie przebywać w odległości jednej godziny jazdy od NIH przez pierwsze 3 miesiące po przeszczepie i mieć członka rodziny lub innego wyznaczonego towarzysza, z którym może przebywać w okresie po przeszczepie.
  • Musi przedstawić trwałe pełnomocnictwo do podejmowania decyzji dotyczących opieki zdrowotnej odpowiedniemu dorosłemu krewnemu lub opiekunowi zgodnie z formularzem NIH-200 NIH Trwałe pełnomocnictwo do podejmowania decyzji dotyczących opieki zdrowotnej.
  • W stosownych przypadkach uczestnicy muszą wyrazić zgodę na stosowanie antykoncepcji przez 3 miesiące po przeszczepie

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

  • Przewidywana poważna choroba lub niewydolność narządu uniemożliwiająca przeżycie po alloprzeszczepie
  • Niewystarczająca zbiórka od potencjalnych dawców.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Odbiorca CGD
Pacjenci z CGD, którzy zostaną poddani przeszczepowi haplo cyklofosfamidem po przeszczepie zgodnie z opisem
Lek: Syrolimus

Pacjenci pediatryczni: Rozpocząć podawanie syrolimusa 1 mg/m2 pc. co 4 godziny w 3 dawkach, następnie 1 mg/m2 pc. raz dziennie (QD). U pacjentów dorosłych rozpocząć podawanie syrolimusu 5 mg doustnie co 4 godziny w 3 dawkach, następnie 5 mg raz dziennie (QD).

Dawki można dostosować tak, aby utrzymać minimalne poziomy między 8-14 ng/ml. Biorcy będą przyjmować syrolimus od Dnia +5 do co najmniej Dnia 100 (minimum).

Inne nazwy:
  • Rapamycyna
Biologiczny: Dawcy komórek macierzystych krwi obwodowej.
Wlać przeszczep dawcy.
Lek: Cyklofosfamid po przeszczepie
50 mg/kg/dobę we wlewie dożylnym trwającym 90 minut. Dzień +3 i +4
Inne nazwy:
  • Cytoxan po przeszczepie
Promieniowanie: Całe ciało 200cGy
Dzień 1
Lek: Cyklofosfamid
14,5 mg/kg IV w ciągu jednej godziny Dzień -6 i -5
Inne nazwy:
  • Cytoksan
Lek: Fludarabina
30 mg/m2 w ciągu 30 minut od dnia -6 do dnia -2
Inne nazwy:
  • Fludara
Lek: Busulfan
Busulfan 3,2 mg/kg i.v. raz dziennie przez 2-3 godziny Dzień -4,-3,-2
Inne nazwy:
  • Busulfex

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Określenie skuteczności tej metody przeszczepu allogenicznego w odtwarzaniu prawidłowej hematopoezy i odwracaniu fenotypu klinicznego CGD
Ramy czasowe: 5 lat
Pacjent będzie miał chimeryzm dawcy większy niż 20% i ustąpi infekcja lub autoimmunizacja pod koniec obserwacji
5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Określenie bezpieczeństwa tego allogenicznego podejścia HSCT u pacjentów z CGD, w tym toksyczności związanej z przeszczepem, częstości występowania ostrej i przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi, odbudowy immunologicznej, przeżycia całkowitego i wolnego od choroby.
Ramy czasowe: 1 rok po przeszczepie
1. Stabilny chimeryzm, na co wskazuje 30-50% wszczepu mieloidalnego i 50% wszczepu limfatycznego, co oceniono do 1 roku po przeszczepie. 2. Poziomy rekonstytucji immunologicznej z DHR jako markerem prawidłowej funkcji neutrofilów do 1 roku po przeszczepie. 3. Oceny GvHD poniżej 3.
1 rok po przeszczepie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

23 października 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 kwietnia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

10 grudnia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 listopada 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 listopada 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

5 listopada 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 maja 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 kwietnia 2020

Ostatnia weryfikacja

10 grudnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 150007
  • 15-I-0007 (Inny identyfikator: NIH)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj