전신 경화증 환자에서 리오시구아트의 효능 및 안전성
2020년 1월 17일 업데이트: Bayer
미만성 피부 전신 경화증(dcSSc) 환자에서 리오시구아트의 효능 및 안전성을 조사하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 2상 연구
Riociguat가 전신 경화증 치료에 효과적인지 조사하기 위해
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
121
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
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연구 장소
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Nijmegen, 네덜란드, 6525 GA
- Universitair Medisch Centrum St. Radboud
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Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
- University Medical Center Utrecht
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Wellington, 뉴질랜드, 6021
- Wellington Hospital
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Baden-Württemberg
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Ulm, Baden-Württemberg, 독일, 89081
- Universitätsklinikum Ulm
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Bayern
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Erlangen, Bayern, 독일, 91054
- Universitätsklinikum Erlangen
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Hessen
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Bad Nauheim, Hessen, 독일, 61231
- Kerckhoff-Klinik GmbH
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Nordrhein-Westfalen
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Köln, Nordrhein-Westfalen, 독일, 50937
- Universitätsklinikum Köln
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, 미국, 85259-5404
- Mayo Clinic - Scottsdale
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095-1670
- UCLA David Geffen School of Medicine
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford University School of Medicine
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, 미국, 06030
- University of Connecticut Health Center
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20007
- Georgetown University Medical Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan Health System
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, 미국, 08901
- Rutgers Robert Wood Johnson Medical School
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Memorial Hermann-Texas Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah Health Care
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Bruxelles - Brussel, 벨기에, 1200
- CU Saint-Luc/UZ St-Luc
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Gent, 벨기에, 9000
- UZ Gent
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Leuven, 벨기에, 3000
- UZ Leuven Gasthuisberg
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Basel, 스위스
- Universitätsspital Basel
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Zürich, 스위스, 8091
- Universitätsspital Zürich
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Sankt Gallen
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St. Gallen, Sankt Gallen, 스위스, 9007
- Kantonsspital St. Gallen
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Dundee, 영국, DD1 9SY
- Ninewells Hospital
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Liverpool, 영국, L9 7AL
- Aintree University Hospital
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London, 영국, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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Manchester
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Salford, Manchester, 영국, M6 8HD
- Hope Hospital
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Tyne And Wear
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Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, 영국, NE7 7DN
- Freeman Hospital
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Lazio
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Roma, Lazio, 이탈리아, 00161
- A.O.U. Policlinico Umberto I
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Sardegna
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Cagliari, Sardegna, 이탈리아, 09042
- A.O.U. di Cagliari
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Toscana
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Firenze, Toscana, 이탈리아, 50139
- A.O.U. Careggi
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Pisa, Toscana, 이탈리아, 56126
- A.O.U. Pisana
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Veneto
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Padova, Veneto, 이탈리아, 35128
- A.O. di Padova
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Gunma
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Maebashi, Gunma, 일본, 371-8511
- Gunma University Hospital
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Hokkaido
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Sapporo, Hokkaido, 일본, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
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Miyagi
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Sendai, Miyagi, 일본, 980-8574
- Tohoku University Hospital
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Tokyo
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Bunkyo-ku, Tokyo, 일본, 113-8603
- Nippon Medical School Hospital
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Shinjuku-ku, Tokyo, 일본, 162-0054
- Institute of Rheumatology Tokyo Women's Medical University
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Praha 2, 체코, 128 50
- Revmatologicky Ustav
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Adana, 칠면조, 01330
- Cukurova Univ. Tip. Fak. Balcali Hastanesi
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Ankara, 칠면조
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi
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Istanbul, 칠면조, 34093
- Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi
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Izmir, 칠면조, 35340
- Dokuz Eylul Universitesi Tip Fakultesi
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 1Y2
- St. Joseph's Healthcare - Hamilton
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Newmarket, Ontario, 캐나다, L3Y 3R7
- Arthritis Program Research Group, Inc.
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5T 3L9
- Mount Sinai Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3T1E2
- Sir Mortimer B. Davis Jewish General Hospital
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Bordeaux, 프랑스, 33000
- Hôpital Pellegrin - Bordeaux
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Grenoble, 프랑스, 38043
- Centre Hospitalier Universitaire - Grenoble
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Lille, 프랑스, 59037
- Hopital Claude-Huriez CHRU
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Paris, 프랑스, 75674
- Cochin - Paris
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Strasbourg, 프랑스, 67098
- CHU Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
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Debrecen, 헝가리, 4032
- Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
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Pecs, 헝가리, 7632
- Pécsi Tudományegyetem Klinikai Központ
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New South Wales
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Liverpool, New South Wales, 호주, 2170
- Liverpool Hospital
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South Australia
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Adelaide, South Australia, 호주, 5000
- Royal Adelaide Hospital
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Victoria
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Clayton, Victoria, 호주, 3168
- Monash Medical Centre
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Fitzroy, Victoria, 호주, 3065
- St Vincent's Hospital
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Western Australia
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Perth, Western Australia, 호주, 6000
- Royal Perth Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 18세 이상의 남녀
- ACR/EULAR(American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism) 2013 기준에 의해 정의된 전신 경화증
- LeRoy 기준에 따른 dcSSc(미만성 피부 전신 경화증), 즉 말단 섬유증 외에 팔꿈치와 무릎 근위부 피부 섬유증
- 질병 지속 기간 ≤ 18개월(첫 번째 비-레이노 현상 징후로부터의 시간으로 정의됨)
- 스크리닝 방문 시 ≥ 10 및 ≤ 22 mRSS(수정 로드난 피부 점수) 단위
- FVC(강제 폐활량) ≥ 스크리닝 시 예측치의 45%
- DLCO(일산화탄소에 대한 폐의 확산 용량) ≥ 스크리닝 시 예상(헤모글로빈 보정)의 40%
- 스크리닝 방문 시 가임 여성의 음성 혈청 임신 검사
- 가임 여성은 성생활을 할 때 적절한 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. "적절한 피임"은 최소 2가지 효과적인 피임 방법의 조합으로 정의되며, 그 중 최소 1가지가 물리적 장벽(예: 피임법)입니다. 임플란트 또는 복합 경구 피임약과 같은 호르몬 피임법이 있는 콘돔, 자궁 내 장치가 있는 콘돔). 이는 정보에 입각한 동의서에 서명한 이후부터 마지막 연구 약물 투여 후 30(+5)일까지 적용됩니다.
제외 기준:
- 스크리닝 시 제한된 피부 SSc(전신 경화증)
- 스크리닝 전 8주 이내 대수술(관절 수술 포함)
- Child-Pugh C로 분류된 간부전
- 격리된 AST 또는 ALT >3xULN 또는 빌리루빈 >2xULN인 환자는 임상시험 기간 동안 추가 모니터링 조건으로 임상시험에 포함될 수 있습니다.
- 예상 사구체 여과율(eGFR) < 15mL/min/1.73 m^2(신장 질환 공식의 식이 수정) 또는 스크리닝 방문 시 투석 중. eGFR 15-29 mL/min/1.73으로 시험에 참가하는 환자 m^2는 신장 기능에 대한 추가 모니터링을 받게 됩니다.
- 신장 위기의 모든 이전 병력
- 스크리닝 방문 시 좌식 SBP(수축기 혈압) < 95 mmHg
- 스크리닝 방문 시 앉아있는 심박수 < 50 분당 박동수(BPM)
- 스크리닝 전 좌심실 박출률 < 40%
- 우측 심장 도관법에 의해 결정된 모든 형태의 폐고혈압
- 스크리닝 시 FVC < 45% 예측 또는 DLCO(헤모글로빈 교정) < 40% 예측을 갖는 폐 질환
- 기관지 동맥 색전술로 관리되는 사건을 포함하여 객혈 또는 폐출혈의 활성 상태
- 이전 및 병용 약물 허용되지 않음
- 임산부 또는 수유중인 여성
- 적절한 피임법을 기꺼이 사용하지 않고 방문 1(연구 약물의 첫 번째 투여)부터 마지막 연구 약물 섭취 후 30(+5)일까지 4주 임신 검사에 동의하지 않는 가임 여성.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 리오시과트
52주의 주요 치료 단계: 참가자들은 최대 10주의 적정 기간과 최대 42주의 유지 기간 동안 리오시구아트를 2주마다 0.5mg씩 증량하여 최대 2.5mg을 1일 3회(TID) 받았습니다.
장기 연장 단계: 52주차의 주요 치료 단계 완료 후 시작하여 참가자는 최대 10주의 용량 적정 기간에 가짜 적정을 받은 후 유지 기간을 가졌습니다.
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시작 용량 0.5mg TID, 가능한 최대 용량 2.5mg TID까지 2주마다 0.5mg씩 증량
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위약 비교기: 위약
52주의 주요 치료 단계: 참가자는 최대 10주의 용량 적정 기간과 최대 42주의 유지 기간에서 가짜 적정으로 riociguat에 일치하는 위약 정제를 받았습니다.
장기 연장 단계: 52주차의 주요 치료 단계 완료 후 시작하여 참가자들은 최대 2.5mg의 1일 3회(TID)까지 2주마다 0.5mg씩 증가하는 용량의 리오시구아트를 투여 받았습니다. 10주 후 유지 관리 기간.
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가짜 적정
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Modified Rodnan Skin Score(mRSS)의 기준선에서 52주까지의 변화
기간: 52주까지의 기준선
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MRSS는 피부 두께를 추정하기 위한 검증된 신체 검사 방법입니다.
그것은 진피에서 콜라겐의 생검 측정과 관련이 있으며 특히 초기 질병에서 예후 및 내장 침범을 반영합니다.
17개의 신체 부위에 대해 0(정상)에서 3+(심각한 경결)까지의 서수 척도로 점수가 매겨지며 최대 점수는 51점(점수가 높을수록 더 나쁜 상황을 의미함)이며 SSc의 중증도를 분류하는 데 사용됩니다.
mRSS의 평균 변화 감소는 mRSS가 개선되었음을 나타냅니다.
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52주까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CRISS 확률이 >=0.60인 참가자 수로 보고된 52주차의 CRISS(임상 시험을 위한 미국 류마티스 대학 종합 반응 지수) 또는
기간: 52주차
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CRISS는 SSc 관련 장기 침범과 다음 5가지 변수로 구성된 복합 반응 지수를 형성합니다.
결과 지표는 내부 장기 침범의 임상적으로 의미 있는 악화와 변화를 나타내는 핵심 변수를 포착하는 2단계 프로세스입니다.
예측된 CRISS 확률이 ≥ 0.60인 환자는 개선된 것으로 간주되는 반면, 예측된 확률이 0.60 미만인 환자는 개선되지 않은 것으로 간주되었습니다.
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52주차
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건강 평가 설문지 장애 지수(HAQ-DI) 점수의 기준선에서 52주차로 변경
기간: 52주까지의 기준선
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HAQ-DI는 환자의 장애 수준을 평가하기 위해 '표준 장애 지수' 점수를 계산할 수 있는 복합 측정입니다.
일반적으로 0-1점은 경도에서 중등도의 어려움, 1-2점은 중등도에서 중증 장애, 2-3점은 중증에서 매우 심각한 장애를 나타냅니다.
HAQ-DI는 옷 입기, 일어나기, 먹기, 걷기, 위생, 손 뻗기, 잡기, 일상 활동 등 8가지 기능적 활동에 걸쳐 환자의 능력을 평가하는 20개 항목으로 구성됩니다.
각 항목은 4점 척도로 평가됩니다: 0=전혀 어려움이 없음, 1=어느 정도 어려움이 있음, 2=많이 어려움이 있음, 3=할 수 없음.
8개 섹션의 8개 점수를 합산하여 8로 나눕니다.
피험자가 한 섹션을 완료하지 않은 경우 합산 점수를 7로 나눕니다. 최종 전체 HAQ-DI 점수 범위는 0에서 3까지이며 긍정적인 변화는 건강 관련 삶의 질(HRQoL)이 악화되었음을 나타냅니다.
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52주까지의 기준선
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환자의 전체 평가 점수 기준선에서 52주까지의 변화
기간: 52주까지의 기준선
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환자의 전반적인 평가(자가 보고)는 전반적인 질병 활동 또는 SSc의 중증도를 0(좋음)에서 10(더 나쁨) 범위의 점수로 정량화했습니다.
환자의 전체 평가 점수에서 긍정적인 변화는 악화를 나타냅니다.
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52주까지의 기준선
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의사의 전체 평가 점수 기준선에서 52주차로 변경
기간: 52주까지의 기준선
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의사의 전반적인 평가(의사가 보고함)는 전반적인 질병 활동 또는 SSc의 중증도를 0(좋음)에서 10(더 나쁨) 범위의 점수로 정량화했습니다.
의사의 전체 평가 점수에서 긍정적인 변화는 악화를 나타냅니다.
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52주까지의 기준선
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기준선에서 52주까지 예측되는 강제 폐활량(FVC) 백분율의 변화
기간: 52주까지의 기준선
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예측된 FVC 백분율의 음수 변화는 악화를 나타냅니다.
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52주까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 1월 15일
기본 완료 (실제)
2017년 12월 15일
연구 완료 (실제)
2019년 3월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 11월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 11월 3일
처음 게시됨 (추정)
2014년 11월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 2월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 1월 17일
마지막으로 확인됨
2020년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 16277
- 2014-001353-16 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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