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Efficacia e sicurezza di Riociguat nei pazienti con sclerosi sistemica

17 gennaio 2020 aggiornato da: Bayer

Uno studio di fase II randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di Riociguat nei pazienti con sclerosi sistemica cutanea diffusa (dcSSc)

Indagare se Riociguat è efficace nel trattamento della sclerosi sistemica

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

121

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Liverpool Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • St Vincent's Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Belgio
      • Bruxelles - Brussel, Belgio, 1200
        • CU Saint-Luc/UZ St-Luc
      • Gent, Belgio, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 1Y2
        • St. Joseph's Healthcare - Hamilton
      • Newmarket, Ontario, Canada, L3Y 3R7
        • Arthritis Program Research Group, Inc.
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 3L9
        • Mount Sinai Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T1E2
        • Sir Mortimer B. Davis Jewish General Hospital
  • Cechia
      • Praha 2, Cechia, 128 50
        • Revmatologicky Ustav
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • Hôpital Pellegrin - Bordeaux
      • Grenoble, Francia, 38043
        • Centre Hospitalier Universitaire - Grenoble
      • Lille, Francia, 59037
        • Hopital Claude-Huriez CHRU
      • Paris, Francia, 75674
        • Cochin - Paris
      • Strasbourg, Francia, 67098
        • CHU STRASBOURG - Hôpital de Hautepierre
  • Germania
    • Baden-Württemberg
      • Ulm, Baden-Württemberg, Germania, 89081
        • Universitatsklinikum Ulm
    • Bayern
      • Erlangen, Bayern, Germania, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen
    • Hessen
      • Bad Nauheim, Hessen, Germania, 61231
        • Kerckhoff-Klinik GmbH
    • Nordrhein-Westfalen
      • Köln, Nordrhein-Westfalen, Germania, 50937
        • Universitätsklinikum Köln
  • Giappone
    • Gunma
      • Maebashi, Gunma, Giappone, 371-8511
        • Gunma University Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Giappone, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Giappone, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Giappone, 113-8603
        • Nippon Medical School Hospital
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Giappone, 162-0054
        • Institute of Rheumatology Tokyo Women's Medical University
  • Italia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00161
        • A.O.U. Policlinico Umberto I
    • Sardegna
      • Cagliari, Sardegna, Italia, 09042
        • A.O.U. di Cagliari
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italia, 50139
        • A.O.U. Careggi
      • Pisa, Toscana, Italia, 56126
        • A.O.U. Pisana
    • Veneto
      • Padova, Veneto, Italia, 35128
        • A.O. di Padova
  • Nuova Zelanda
      • Wellington, Nuova Zelanda, 6021
        • Wellington Hospital
  • Olanda
      • Nijmegen, Olanda, 6525 GA
        • Universitair Medisch Centrum St. Radboud
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Regno Unito
      • Dundee, Regno Unito, DD1 9SY
        • Ninewells Hospital
      • Liverpool, Regno Unito, L9 7AL
        • Aintree University Hospital
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Regno Unito, M6 8HD
        • Hope Hospital
    • Tyne And Wear
      • Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Regno Unito, NE7 7DN
        • Freeman Hospital
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259-5404
        • Mayo Clinic - Scottsdale
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095-1670
        • UCLA David Geffen School of Medicine
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University School of Medicine
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stati Uniti, 06030
        • University of Connecticut Health Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan Health System
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Rutgers Robert Wood Johnson Medical School
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Memorial Hermann-Texas Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah Health Care
  • Svizzera
      • Basel, Svizzera
        • Universitätsspital Basel
      • Zürich, Svizzera, 8091
        • UniversitätsSpital Zürich
    • Sankt Gallen
      • St. Gallen, Sankt Gallen, Svizzera, 9007
        • Kantonsspital St. Gallen
  • Tacchino
      • Adana, Tacchino, 01330
        • Cukurova Univ. Tip. Fak. Balcali Hastanesi
      • Ankara, Tacchino
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi
      • Istanbul, Tacchino, 34093
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi
      • Izmir, Tacchino, 35340
        • Dokuz Eylul Universitesi Tip Fakultesi
  • Ungheria
      • Debrecen, Ungheria, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
      • Pecs, Ungheria, 7632
        • Pécsi Tudományegyetem Klinikai Központ

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Uomini o donne dai 18 anni in su
  • Sclerosi sistemica, come definita dai criteri ACR/EULAR (American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism) 2013
  • dcSSc (sclerosi sistemica cutanea diffusa) secondo i criteri di LeRoy, cioè fibrosi cutanea prossimale ai gomiti e alle ginocchia in aggiunta alla fibrosi acrale
  • Durata della malattia ≤ 18 mesi (definita come tempo dalla prima manifestazione del fenomeno non di Raynaud)
  • ≥ 10 e ≤ 22 unità mRSS (punteggio cutaneo Rodnan modificato) alla visita di screening
  • FVC (capacità vitale forzata) ≥ 45% del previsto allo screening
  • DLCO (capacità di diffusione del monossido di carbonio) ≥ 40% del predetto (corretto per l'emoglobina) allo screening
  • Test di gravidanza su siero negativo in una donna in età fertile alla visita di screening
  • Le donne in età fertile devono accettare di utilizzare una contraccezione adeguata quando sono sessualmente attive. Per "contraccezione adeguata" si intende qualsiasi combinazione di almeno 2 metodi efficaci di controllo delle nascite, di cui almeno 1 è una barriera fisica (ad es. preservativo con contraccezione ormonale come impianti o contraccettivi orali combinati, preservativo con dispositivi intrauterini). Ciò si applica dalla firma del modulo di consenso informato fino a 30 (+5) giorni dopo l'ultima somministrazione del farmaco oggetto dello studio.

Criteri di esclusione:

  • SSc cutanea limitata (sclerosi sistemica) allo screening
  • Chirurgia maggiore (compresa la chirurgia articolare) entro 8 settimane prima dello screening
  • Insufficienza epatica classificata come Child-Pugh C
  • I pazienti con AST o ALT isolati >3xULN o bilirubina >2xULN possono essere inclusi nello studio a condizione di un monitoraggio aggiuntivo durante lo studio
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) < 15 mL/min/1,73 m^2 (Modifica della dieta nella formula della malattia renale) o in dialisi alla visita di screening. Pazienti che entrano nello studio con eGFR 15-29 ml/min/1,73 m^2 sarà sottoposto a monitoraggio addizionale della funzionalità renale
  • Qualsiasi precedente storia di crisi renale
  • Seduto SBP (pressione arteriosa sistolica) <95 mmHg alla visita di screening
  • Frequenza cardiaca da seduti <50 battiti al minuto (BPM) alla visita di screening
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra <40% prima dello screening
  • Qualsiasi forma di ipertensione polmonare determinata dal cateterismo del cuore destro
  • Malattia polmonare con FVC < 45% del previsto o DLCO (corretta per l'emoglobina) < 40% del previsto allo screening
  • Stato attivo di emottisi o emorragia polmonare, inclusi quegli eventi gestiti dall'embolizzazione dell'arteria bronchiale
  • Non è consentito il trattamento precedente e concomitante
  • Donne incinte o che allattano
  • Donne in età fertile non disposte a utilizzare una contraccezione adeguata e non disposte ad accettare test di gravidanza di 4 settimane dalla Visita 1 (prima somministrazione del farmaco in studio) in poi fino a 30 (+5) giorni dopo l'ultima assunzione del farmaco in studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Riociguat
Fase di trattamento principale di 52 settimane: i partecipanti hanno ricevuto dosi crescenti di riociguat di 0,5 mg ogni 2 settimane fino a 2,5 mg 3 volte al giorno (TID) in un periodo di titolazione fino a 10 settimane e un periodo di mantenimento fino a 42 settimane. Fase di estensione a lungo termine: a partire dal completamento della fase di trattamento principale nella settimana 52, i partecipanti hanno ricevuto una finta titolazione in un periodo di titolazione della dose fino a 10 settimane, seguito da un periodo di mantenimento.
Droga: Riociguat (Adempas, BAY63-2521)
Dose iniziale 0,5 mg TID, aumento di 0,5 mg ogni 2 settimane fino alla dose massima possibile di 2,5 mg TID
Comparatore placebo: Placebo
Fase di trattamento principale di 52 settimane: i partecipanti hanno ricevuto compresse placebo corrispondenti a riociguat come finta titolazione in un periodo di titolazione della dose fino a 10 settimane e un periodo di mantenimento fino a 42 settimane. Fase di estensione a lungo termine: iniziando dopo il completamento della fase di trattamento principale nella settimana 52, i partecipanti hanno ricevuto dosi crescenti di riociguat di 0,5 mg ogni 2 settimane fino a 2,5 mg 3 volte al giorno (TID) in un periodo di titolazione della dose fino a 10 settimane seguite da un periodo di mantenimento.
Droga: Placebo
Finta titolazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dal basale nel punteggio Rodnan Skin modificato (mRSS) alla settimana 52
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
L'mRSS è un metodo di esame fisico convalidato per la stima dello spessore della pelle. Correla con le misurazioni bioptiche del collagene nel derma e riflette la prognosi e il coinvolgimento viscerale, specialmente nelle fasi iniziali della malattia. Viene valutato su scale ordinali da 0 (normale) a 3+ (grave indurimento) su 17 aree del corpo, con un punteggio massimo di 51 (punteggio più alto significa situazione peggiore) e viene utilizzato per classificare la gravità della SSc. Una diminuzione della variazione media di mRSS mostra che mRSS è migliorato.
Dal basale alla settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
CRISS (American College of Rheumatology Composite Response Index for Clinical Trials) alla settimana 52 riportato come numero di partecipanti con una probabilità CRISS >=0,60 o
Lasso di tempo: Settimana 52
CRISS forma un indice di risposta composito costituito dal coinvolgimento d'organo correlato alla SSc e dalle seguenti cinque variabili: mRSS, percentuale di FVC prevista, valutazioni globali del medico e del paziente e punteggio HAQ-DI (dall'esito riportato dal paziente SHAQ). L'indice risultante è un processo in 2 fasi che cattura il peggioramento clinicamente significativo del coinvolgimento degli organi interni e le variabili fondamentali che mostrano il cambiamento. I pazienti per i quali la probabilità prevista di CRISS era ≥ 0,60 sono stati considerati migliorati, mentre i pazienti per i quali la probabilità prevista era < 0,60 sono stati considerati non migliorati.
Settimana 52
Variazione rispetto al basale del punteggio dell'indice di disabilità del questionario di valutazione della salute (HAQ-DI) alla settimana 52
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
L'HAQ-DI è una misura composita da cui è possibile calcolare un punteggio "Standard Disability Index" per valutare il livello di disabilità di un paziente. Generalmente, un punteggio di 0-1 rappresenta una difficoltà da lieve a moderata, 1-2 disabilità da moderata a grave e 2-3 disabilità da grave a molto grave. L'HAQ-DI comprende 20 elementi che valutano le capacità del paziente in 8 attività funzionali: vestirsi, alzarsi, mangiare, camminare, igiene, raggiungere, afferrare e attività abituali. Ogni elemento è valutato su una scala a 4 punti: 0=Senza NESSUNA difficoltà, 1=Con QUALCHE difficoltà, 2=Con MOLTA difficoltà, 3=IMPOSSIBILE. Gli 8 punteggi delle 8 sezioni vengono sommati e divisi per 8. Nel caso in cui una sezione non venga completata da un soggetto, il punteggio sommato sarà diviso per 7. Il punteggio HAQ-DI complessivo finale va da 0 a 3 e la variazione positiva indica una peggiore qualità della vita correlata alla salute (HRQoL).
Dal basale alla settimana 52
Modifica dal basale nel punteggio di valutazione globale del paziente alla settimana 52
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Le valutazioni globali del paziente (un self-report) hanno quantificato l'attività complessiva della malattia o la gravità della SSc, con punteggi che vanno da 0 (buono) a 10 (peggiore). Un cambiamento positivo nel punteggio delle valutazioni globali del paziente indica un peggioramento.
Dal basale alla settimana 52
Modifica dal basale nel punteggio di valutazione globale del medico alla settimana 52
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Le valutazioni globali del medico (riportate dal medico) hanno quantificato l'attività complessiva della malattia o la gravità della SSc, con punteggi che vanno da 0 (buono) a 10 (peggiore). Un cambiamento positivo nel punteggio delle valutazioni globali del medico indica un peggioramento.
Dal basale alla settimana 52
Variazione rispetto al basale della percentuale di capacità vitale forzata (FVC) prevista alla settimana 52
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
La variazione negativa della percentuale FVC prevista indica un peggioramento.
Dal basale alla settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bayer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 gennaio 2015

Completamento primario (Effettivo)

15 dicembre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

28 marzo 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 novembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 novembre 2014

Primo Inserito (Stima)

5 novembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 febbraio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 gennaio 2020

Ultimo verificato

1 gennaio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 16277
  • 2014-001353-16 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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