플라스미노겐 결핍이 있는 성인 및 어린이의 ProMetic 플라스미노겐(인간) 정맥 주사에 대한 1상 연구
저플라스미노겐혈증이 있는 성인 및 소아에서 정맥 주사로 투여된 프로메틱 플라스미노겐의 1상, 용량 증량 및 약동학 연구
연구 개요
상세 설명
1상 연구는 단일 센터 연구이며, 피험자는 전국적으로 이루어집니다. 12세 이상의 저플라스미노겐혈증 환자를 대상으로 공개 라벨, 단일군, 용량 증량 연구입니다.
12명의 평가 가능한 피험자의 목표 샘플 크기를 달성하기 위해 3개의 용량 코호트가 계획되어 있습니다. 이렇게 하면 각 코호트에서 최소 4개의 평가 가능한 대상이 보장됩니다. 환자 가용성의 문제와 국가 간 여행의 부담으로 인해 각 코호트는 6명 이하의 피험자를 등록합니다. 모든 피험자는 조사관이 적절하다고 판단하는 대로 여러 코호트에 참여할 수 있습니다.
각 코호트에서 각 피험자는 임상시험용 의약품인 플라스미노겐(인간)을 1회 투여하기 전에 저플라스미노겐혈증 진단을 받고 플라스미노겐 활성도가 40% 이하이어야 합니다. 플라스미노겐은 다음 용량으로 정맥내(IV) 주입으로 투여됩니다.
- 코호트 1: 2mg/kg
- 코호트 2: 6mg/kg
- 코호트 3*: 12 mg/kg * 선택 사항. 최적의 투약 정보가 코호트 1 또는 2에서 입증되면 코호트 3은 추적되지 않습니다.
각 용량 수준에서 혈장 플라스미노겐 활성 및 항원 수준을 측정하여 약동학 프로필을 개발합니다. 다음 시점에 혈액 샘플을 채취합니다: 투약 직전 기준선; 주입이 끝날 때; 및 주입 종료 후 1, 6, 24, 48, 72, 96, 120, 168 및 216시간에. 방문 1-4 및 11은 임상 현장에서 수행되어야 합니다. 피험자는 임상 현장에서 5-10회 방문을 수행하거나 연구 현장에 대한 지속적인 방문이 불가능하거나 실용적이지 않은 경우 가정 방문을 통해 가정 건강 간호사 그룹(HHNG) 간호사가 연구 절차를 수행하도록 할 수 있습니다.
피험자는 방문 10(15일, 단기 안전 방문)을 위해 IV 주입 후 14일에 다시 방문할 것입니다. 피험자는 부작용(AE) 수집, 면역원성 테스트, 일상적인 안전성 테스트 및 절차, 최종 바이러스 안전성 테스트를 위해 방문 11(30일차, 후속 안전 방문)을 위해 IV 주입 후 30일에 클리닉으로 돌아올 것입니다. 피험자가 다른 코호트에 들어가지 않는 한.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
확장된 액세스
연락처 및 위치
연구 장소
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 피험자가 정보에 입각한 동의/동의를 제공했거나 피험자가 18세 미만인 경우 피험자의 보호자가 동의한 경우
- 피험자는 12세에서 80세 사이의 남성 또는 여성입니다.
- 피험자는 플라스미노겐 항원 수준에 관계없이 플라스미노겐 활성 수준이 비정상적으로 감소하여 저플라스미노겐혈증 진단을 받았습니다.
- 피험자는 플라스미노겐 활성 수준이 ≤ 40%입니다.
- 피험자는 A형 간염 바이러스(HAV) 및 B형 간염 바이러스(HBV)에 대한 면역성을 가지고 있거나 IMP 투여 전에 HAV 및 HBV 백신의 첫 번째 용량을 받았고 두 번째 백신 용량을 받을 예정입니다.
- 피험자(가임 연령의 남성 또는 여성)는 생물학적으로(예: 폐경 후, 월경이 시작되지 않음) 또는 외과적으로(정관 절제술) 불임으로 기록되지 않는 한 스크리닝부터 IMP 투여 후 14일까지 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다.
제외 기준:
- 피험자는 심폐소생술이 필요하거나 연구 참여를 방해할 수 있는 혈액 또는 혈액 제제에 대한 중증 반응(예: 아나필락시스)의 병력이 있습니다.
- 피험자는 조절되지 않는 고혈압의 증거가 있음
- 피험자는 발열, 빈맥 또는 기타 특정 징후 및 증상을 포함한 증상으로 입증되는 중간 감염의 임상적 또는 실험실적 증거가 있습니다*
- 피험자가 임신 및/또는 수유 중임
- 기준선으로부터 3년 이내에 피험자에게 기저 및 편평 세포 피부암을 제외한 악성 종양이 있거나 있었던 적이 있음
- 피험자는 이전 장기 이식 수혜자입니다.
- 피험자는 기준선 2주 이내에 실험실 등급 플라스미노겐 및 신선한 동결건조 혈장을 포함한 외인성 플라스미노겐(안구 또는 IV)을 받고 있습니다.
- 피험자는 사전 동의를 제공하거나 연구 프로토콜의 요구 사항을 준수하는 피험자의 능력을 손상시키는 모든 정신 장애, 기타 정신 장애 또는 기타 의학적 장애가 있습니다.
- 피험자는 이 연구의 이전 코호트에서 심각한 부작용을 경험했습니다.
- 피험자는 정상 상한치의 > 2배인 혈청 크레아티닌으로 정의되는 신장 기능 장애의 증거가 있습니다.
- 피험자는 ALT, 및/또는 AST 및/또는 알칼리 포스파타제(ALP)에서 정상 상한치의 3배로 정의되는 간 기능 장애의 증거가 있습니다.
- 피험자는 기준선으로부터 30일 이내에 약물, 생물학적 제제 또는 장치의 다른 IRB 승인 중재 임상 시험에 참여했습니다.
- 피험자가 이것에 대한 안전성 또는 약동학 평가를 방해할 수 있다고 조사자가 결정하는 만성 또는 급성, 임상적으로 유의한, 병발성 질병(예: 심장, 간, 신장, 내분비, 신경, 혈액, 종양, 면역 및 골격)이 있는 대상자 공부하다
- 피험자는 프로토콜의 일정 요구 사항을 준수할 수 없습니다. *참고: 간헐적 감염이 있는 피험자는 참여할 수 없습니다. 그러나 기준선 방문에서 이 제외 기준을 충족하는 피험자는 조사자에 따라 감염이 해결된 것으로 간주되면 반복 기준선 방문을 위해 돌아올 수 있으며 모든 포함/제외 기준이 충족되는 경우 해당 시점에 적극적으로 모집하는 코호트에 포함될 수 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1
2 mg/kg Plasminogen (Human) 저용량군 정맥주사
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정맥주사용으로 제조된 혈장 유래 정제 플라스미노겐
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실험적: 코호트 2
6 mg/kg 플라스미노겐(인간)의 중간 용량 그룹 정맥 주사
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정맥주사용으로 제조된 혈장 유래 정제 플라스미노겐
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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동결건조 플라스미노겐(PLG)의 약동학(PK) 프로파일. 농도 시간 곡선 아래 면적(AUC0-t 및 AUC0-inf 모두), 최대 혈장 농도(Cmax), 분포 용적(Vd), 청소율(Cl) 및 평균 체류 시간(MRT).
기간: 8 개월
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다음 PK 매개변수는 비구획 PK 분석 방법을 사용하여 PLG 활성 및 항원 수준으로부터 계산됩니다: 농도 시간 곡선 아래 면적(AUC0-t 및 AUC0-inf 모두), 최대 혈장 농도(Cmax), 분포 용적( Vd), 클리어런스(Cl) 및 평균 체류 시간(MRT).
2/3상 연구에서 연구할 바람직한 용량 및 투여 간격을 결정하기 위한 저플라스미노겐혈증이 있는 피험자에서 3가지 용량 수준(3차 용량은 선택 사항)에서 동결건조 플라스미노겐(PLG)의 약동학(PK) 프로파일.
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8 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용의 비율, 중증도 및 관련성에 의해 측정된 저플라스미노겐혈증이 있는 피험자에서 PLG의 안전성 및 내약성을 평가합니다.
기간: 8 개월
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부작용의 비율, 심각도 및 관련성.
병력, 활력 징후, 신체 검사, 임상 실험실 검사에서 관찰되거나 보고된 기준선으로부터의 변화.
플라스미노겐에 대한 항체 발달 평가.
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8 개월
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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