Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 1-studie af ProMetic Plasminogen (humant) intravenøst ​​hos voksne og børn med plasminogenmangel

28. august 2017 opdateret af: Prometic Biotherapeutics, Inc.

En fase 1, dosiseskalering og farmakokinetisk undersøgelse af ProMetic Plasminogen administreret som intravenøs infusion hos voksne og børn med hypoplasminogenæmi

ProMetic påbegynder et første-i-mand-studie med titlen "En fase 1, dosiseskalering og farmakokinetisk undersøgelse af ProMetic Plasminogen administreret som intravenøs infusion hos voksne og børn med hypoplasminogenæmi". De generelle mål for dette kliniske studie, (protokol #2002C005G), er at bestemme den optimale dosis og interval, der kræves for at understøtte det planlagte fase 2/3-studie og at undersøge initial sikkerhed og tolerabilitet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Fase 1 studiet vil være et enkelt center studie, forsøgspersonerne vil være fra hele landet. Det er et åbent, enkeltarms, dosis-eskaleringsstudie med patienter med hypoplasminogenæmi i alderen 12 år og ældre.

Tre dosiskohorter er planlagt for at opnå en målprøvestørrelse på 12 evaluerbare forsøgspersoner. Dette vil sikre minimum 4 evaluerbare emner i hver kohorte. På grund af udfordringerne med hensyn til patienttilgængelighed og byrden af ​​rejser på tværs af landet, vil hver kohorte ikke tilmelde mere end 6 fag. Ethvert forsøgsperson kan deltage i flere kohorter, som vurderet passende af investigator.

I hver kohorte skal hver forsøgsperson diagnosticeres med hypoplasminogenimi og have et plasminogenaktivitetsniveau på ≤ 40 %, før de vil få en enkelt dosis Plasminogen (Human), forsøgslægemidlet. Plasminogen vil blive administreret som en intravenøs (IV) infusion i følgende doser:

  • Kohorte 1: 2 mg/kg
  • Kohorte 2: 6 mg/kg
  • Kohorte 3*: 12 mg/kg * Valgfrit. Hvis optimal doseringsinformation er påvist i enten kohorte 1 eller 2, vil kohorte 3 ikke blive fulgt.

Ved hvert dosisniveau vil plasmaplasminogenaktivitet og antigenniveauer blive målt for at udvikle en farmakokinetisk profil. Blodprøver vil blive udtaget på følgende tidspunkter: baseline umiddelbart før dosering; ved slutningen af ​​infusionen; og 1, 6, 24, 48, 72, 96, 120, 168 og 216 timer efter afslutningen af ​​infusionen. Besøg 1-4 og 11 skal udføres på det kliniske sted. En forsøgsperson kan foretage besøg 5-10 på det kliniske sted eller få undersøgelsesprocedurerne udført af en hjemmesygeplejerske (HHNG) gennem hjemmebesøg, hvis fortsatte besøg på undersøgelsesstedet ikke er muligt eller praktisk.

Forsøgspersoner vil have endnu et besøg 14 dage efter IV-infusionen til besøg 10 (dag 15, kortvarigt sikkerhedsbesøg). Forsøgspersoner vil vende tilbage til klinikken 30 dage efter IV-infusion til besøg 11 (dag 30, opfølgning-sikkerhedsbesøg) til indsamling af uønskede hændelser (AE'er), immunogenicitetstestning, rutinemæssige sikkerhedstests og -procedurer og afsluttende viral sikkerhedstest, medmindre emnet indgår i en anden kohorte.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 1

Udvidet adgang

Ikke længere tilgængelig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 80 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersonen har givet informeret samtykke/samtykke, eller forsøgspersonens værge har givet samtykke, hvis forsøgspersonen er under 18 år
  2. Forsøgspersonen er en mand eller kvinde mellem 12 og 80 år, inklusive
  3. Forsøgspersonen har en diagnose af hypoplasminogenæmi påvist ved et unormalt, nedsat plasminogenaktivitetsniveau, uanset plasminogenantigenniveauet
  4. Forsøgspersonen har et plasminogenaktivitetsniveau ≤ 40 %
  5. Forsøgspersonen har dokumenteret immunitet over for hepatitis A-virus (HAV) og hepatitis B-virus (HBV) eller har modtaget den første dosis HAV- og HBV-vaccine før IMP-administration og er planlagt til at modtage den anden vaccinedosis
  6. Forsøgsperson (mand eller kvinde i den fødedygtige alder) accepterer at bruge præventionsmetoder fra screening til 14 dage efter administration af IMP, medmindre det er dokumenteret som biologisk (f.eks. postmenopausal, ikke påbegyndt menstruation) eller kirurgisk (vasektomiseret) sterilt

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersonen har en historie med alvorlige reaktioner (f.eks. anafylaksi) på blod eller blodprodukter, der kan kræve genoplivning eller på anden måde forhindre undersøgelsesdeltagelse efter investigators mening
  2. Forsøgspersonen har tegn på ukontrolleret hypertension
  3. Forsøgspersonen har kliniske eller laboratoriemæssige tegn på en interkurrent infektion, som påvist af symptomer, herunder feber, takykardi eller andre specifikke tegn og symptomer*
  4. Forsøgspersonen er gravid og/eller ammer
  5. Forsøgspersonen har eller har haft en malignitet, bortset fra basal- og pladecellekræft, inden for 3 år efter baseline
  6. Forsøgspersonen er en tidligere organtransplantationsmodtager
  7. Forsøgspersonen modtager eksogent plasminogen (okulært eller IV), inklusive plasminogen af ​​laboratoriekvalitet og frisk frysetørret plasma inden for to uger efter baseline
  8. Forsøgspersonen har en psykiatrisk lidelse, anden psykisk lidelse eller enhver anden medicinsk lidelse, der forringer forsøgspersonens evne til at give informeret samtykke eller til at overholde kravene i undersøgelsesprotokollen
  9. Forsøgspersonen har oplevet en alvorlig bivirkning i en tidligere kohorte af denne undersøgelse.
  10. Forsøgspersonen har tegn på nyreinsufficiens, defineret som serumkreatinin på > 2 gange den øvre normalgrænse
  11. Forsøgspersonen har tegn på leverdysfunktion, defineret som 3 gange den øvre grænse for normal i ALAT og/eller ASAT og/eller alkalisk fosfatase (ALP)
  12. Forsøgspersonen har deltaget i et andet IRB-godkendt interventionelt klinisk forsøg med et lægemiddel, biologisk eller udstyr inden for 30 dage efter baseline
  13. Forsøgspersonen har en kronisk eller akut, klinisk signifikant, interaktuel sygdom (f.eks. hjerte-, lever-, nyre-, endokrine, neurologiske, hæmatologiske, neoplastiske, immunologiske og skeletale), som investigator vurderer kan interferere med sikkerheds- eller farmakokinetiske vurderinger for dette undersøgelse
  14. Forsøgspersonen er ikke i stand til at overholde planlægningskravene i protokollen *Bemærk: Forsøgspersoner med en interkurrent infektion kan ikke deltage; forsøgspersoner, der opfylder dette eksklusionskriterium ved baselinebesøget, kan dog vende tilbage til et gentaget baselinebesøg, når infektionen anses for løst ifølge investigator og kan inkluderes i den kohorte, der aktivt rekrutterer på det tidspunkt, hvis alle inklusions-/eksklusionskriterier er opfyldt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1
lavdosisgruppe på 2 mg/kg Plasminogen (Humant) Intravenøst
Biologisk: Plasminogen (menneske) Intravenøs
Plasma-afledt oprenset plasminogen formuleret til intravenøs administration
Eksperimentel: Kohorte 2
mid-dosis gruppe på 6 mg/kg Plasminogen (Human) Intravenøs
Biologisk: Plasminogen (menneske) Intravenøs
Plasma-afledt oprenset plasminogen formuleret til intravenøs administration

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetisk (PK) profil af frysetørret plasminogen (PLG). Areal under koncentrationstidskurven (både AUC0-t og AUC0-inf), maksimal plasmakoncentration (Cmax), distributionsvolumen (Vd), clearance (Cl) og gennemsnitlig opholdstid (MRT).
Tidsramme: 8 måneder
Følgende PK-parametre vil blive beregnet ud fra PLG-aktivitet og antigenniveauer ved hjælp af den ikke-kompartmentelle PK-analysemetode: Areal under koncentrationstidskurven (både AUC0-t og AUC0-inf), maksimal plasmakoncentration (Cmax), distributionsvolumen ( Vd), clearance (Cl) og gennemsnitlig opholdstid (MRT). Farmakokinetisk (PK) profil af frysetørret plasminogen (PLG) ved 3 dosisniveauer (den tredje dosis er valgfri) hos forsøgspersoner med hypoplasminogenæmi for at bestemme den ønskede dosis og doseringsinterval, der skal undersøges i et fase 2/3-studie.
8 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​PLG hos forsøgspersoner med hypoplasminogenæmi, som målt ved frekvens, sværhedsgrad og sammenhæng af eventuelle bivirkninger.
Tidsramme: 8 måneder
Frekvens, sværhedsgrad og sammenhæng af eventuelle uønskede hændelser. Ændringer fra baseline observeret eller rapporteret i medicinsk historie, vitale tegn, fysisk undersøgelse, kliniske laboratorietests. Vurdering af udvikling af antistoffer mod plasminogen.
8 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Prometic Biotherapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. februar 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. december 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. december 2014

Først opslået (Skøn)

9. december 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. august 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. august 2017

Sidst verificeret

1. august 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2002C005G

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Plasminogen (menneske) Intravenøs

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zambia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner