Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

1. fázisú ProMetic plazminogén (humán) intravénás vizsgálata plazminogénhiányos felnőtteknél és gyermekeknél

2017. augusztus 28. frissítette: Prometic Biotherapeutics, Inc.

Hipoplazminogenémiában szenvedő felnőttek és gyermekek intravénás infúzióként adott ProMetic plazminogén 1. fázisa, dózisemelése és farmakokinetikai vizsgálata

A ProMetic egy első emberben végzett vizsgálatot kezdeményez "A ProMetic plazminogén intravénás infúzióként adagolt 1. fázisa, dózisemelése és farmakokinetikai vizsgálata hipoplazminogénemiás felnőtteknél és gyermekeknél". Ennek a klinikai vizsgálatnak (2002C005G protokoll) általános célja a tervezett 2/3 fázisú vizsgálat alátámasztásához szükséges optimális dózis és intervallum meghatározása, valamint a kezdeti biztonságosság és tolerálhatóság vizsgálata.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az 1. fázisú vizsgálat egyetlen központban zajlik majd, az alanyok országszerte érkeznek majd. Ez egy nyílt elrendezésű, egykarú, dózis-eszkalációs vizsgálat 12 éves és idősebb, hypoplasminogenemiás betegeken.

Három dóziscsoportot terveznek a 12 értékelhető alanyból álló célmintanagyság elérése érdekében. Ez biztosítja, hogy minden kohorszban legalább 4 értékelhető tárgy legyen. A betegek elérhetősége és a terepjáró utazások terhei miatt minden kohorsz legfeljebb 6 alanyt vesz fel. Bármely alany több kohorszban is részt vehet, ha a vizsgáló megfelelőnek ítéli.

Minden kohorszban minden alanynál hipoplazminogenímiát kell diagnosztizálni, és plazminogén aktivitási szintje ≤ 40%, mielőtt egyetlen adag Plasminogen (humán) készítményt, a vizsgálati gyógyszert beadnák nekik. A plazminogént intravénás (IV) infúzió formájában adják be a következő dózisokban:

  • 1. kohorsz: 2 mg/kg
  • 2. kohorsz: 6 mg/kg
  • 3. kohorsz*: 12 mg/kg * Nem kötelező. Ha az 1. vagy 2. kohorszban bebizonyosodott az optimális adagolási információ, a 3. kohorszra nem kerül sor.

Minden dózisszintnél meg kell mérni a plazma plazminogén aktivitását és az antigén szinteket, hogy kialakuljon egy farmakokinetikai profil. A vérmintákat a következő időpontokban veszik: alapvonal közvetlenül az adagolás előtt; az infúzió végén; és 1, 6, 24, 48, 72, 96, 120, 168 és 216 órával az infúzió befejezése után. Az 1-4. és 11. viziteket a klinikai helyszínen kell elvégezni. A vizsgálati alany az 5-10. látogatást a klinikai helyszínen végezheti, vagy a vizsgálati eljárásokat az Otthoni Egészségügyi Ápolók Csoportjának (HHNG) ápolójával végeztetheti el otthoni látogatáson keresztül, ha a vizsgálat helyszínének további látogatása nem lehetséges vagy nem praktikus.

Az alanyok egy újabb látogatáson vesznek részt 14 nappal az IV infúzió után a 10. látogatáshoz (15. nap, rövid távú biztonsági látogatás). Az alanyok az IV infúziót követően 30 nappal visszatérnek a klinikára a 11. vizitre (30. nap, nyomon követési biztonsági látogatás) a nemkívánatos események (AE) összegyűjtésére, az immunogenitási vizsgálatra, a rutin biztonsági tesztekre és eljárásokra, valamint a végső vírusbiztonsági vizsgálatra, hacsak az alany nem lép be egy másik kohorszba.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

7

Fázis

  • 1. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Nem áll rendelkezésre a klinikai vizsgálaton kívül. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Az alany tájékoztatáson alapuló beleegyezését/hozzájárulását adta, vagy ha az alany 18 éven aluli, az alany gyámja adta beleegyezését
  2. Az alany 12 és 80 év közötti férfi vagy nő
  3. Az alanynak hipoplazminogénémiát diagnosztizáltak, amelyet kóros, csökkent plazminogén aktivitási szint bizonyít, függetlenül a plazminogén antigén szintjétől
  4. Az alany plazminogén aktivitási szintje ≤ 40%
  5. Az alany dokumentált immunitást mutat a hepatitis A vírus (HAV) és a hepatitis B vírus (HBV) ellen, vagy megkapta az első adag HAV és HBV vakcinát az IMP beadása előtt, és a tervek szerint megkapja a második vakcina adagot
  6. Az alany (reproduktív korú férfi vagy nő) beleegyezik abba, hogy fogamzásgátló módszereket alkalmazzon a szűréstől az IMP beadását követő 14 napig, kivéve, ha biológiailag (pl. menopauza utáni, még nem indult menstruáció) vagy sebészetileg (vazectomizált) sterilnek bizonyult.

Kizárási kritériumok:

  1. Az alany anamnézisében súlyos reakciók (pl. anafilaxia) szerepeltek vérrel vagy vérkészítményekkel kapcsolatban, amelyek újraélesztést igényelhetnek, vagy a vizsgáló véleménye szerint más módon akadályozhatják a vizsgálatban való részvételt
  2. Az alanynak bizonyítékai vannak kontrollálatlan magas vérnyomásra
  3. Az alanynak klinikai vagy laboratóriumi bizonyítéka van egy interkurrens fertőzésre, amit olyan tünetek bizonyítanak, mint a láz, tachycardia vagy más specifikus jelek és tünetek*
  4. Az alany terhes és/vagy szoptat
  5. Az alanynak rosszindulatú daganata van vagy volt, kivéve a bazális és laphámsejtes bőrrákot, a kiindulási állapottól számított 3 éven belül
  6. Az alany korábbi szervátültetésben részesült
  7. Az alany exogén plazminogént (okuláris vagy IV), beleértve a laboratóriumi minőségű plazminogént és friss liofilizált plazmát a kiindulási állapottól számított két héten belül
  8. Az alanynak bármilyen pszichiátriai rendellenessége, más mentális zavara vagy bármilyen más egészségügyi rendellenessége van, amely rontja az alany azon képességét, hogy tájékozott beleegyezését adja, vagy hogy megfeleljen a vizsgálati protokoll követelményeinek.
  9. Az alany súlyos nemkívánatos eseményt tapasztalt a vizsgálat egy korábbi csoportjában.
  10. Az alanynak veseelégtelenségre utaló jele van, amelyet úgy határoznak meg, hogy a szérum kreatininszintje több mint kétszerese a normálérték felső határának
  11. Az alany májelégtelenségre utaló jeleket mutatott, ami az ALT és/vagy AST és/vagy alkalikus foszfatáz (ALP) normálértékének felső határának háromszorosa.
  12. Az alany részt vett egy másik, IRB által jóváhagyott, gyógyszerrel, biológiai szerrel vagy eszközzel végzett intervenciós klinikai vizsgálatban a kiindulási állapottól számított 30 napon belül
  13. Az alany krónikus vagy akut, klinikailag jelentős, inter-currens betegségben szenved (pl. szív-, máj-, vese-, endokrin, neurológiai, hematológiai, daganatos, immunológiai és csontrendszeri), amely a vizsgáló megítélése szerint megzavarhatja ennek a vizsgálatnak a biztonságossági vagy farmakokinetikai értékelését. tanulmány
  14. Az alany nem tudja betartani a protokoll ütemezési követelményeit *Megjegyzés: Az interkurrens fertőzésben szenvedő alanyok nem vehetnek részt; mindazonáltal azok az alanyok, akik megfelelnek ennek a kizárási feltételnek az alaplátogatáson, visszatérhetnek egy ismételt kiindulási vizitre, amint a fertőzést a vizsgáló szerint megoldottnak tekintik, és bekerülhetnek abba a kohorszba, amely abban az időben aktívan toboroz, ha minden felvételi/kizárási kritérium teljesül.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. kohorsz
alacsony dózisú csoport 2 mg/kg Plasminogen (humán) Intravénás
Biológiai: Plazminogén (humán) Intravénás
Plazma eredetű tisztított plazminogén intravénás beadásra formulázva
Kísérleti: 2. kohorsz
6 mg/kg közepes dózisú plazminogén (humán) Intravénás
Biológiai: Plazminogén (humán) Intravénás
Plazma eredetű tisztított plazminogén intravénás beadásra formulázva

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A liofilizált plazminogén (PLG) farmakokinetikai (PK) profilja. A koncentráció-idő görbe alatti terület (AUC0-t és AUC0-inf is), maximális plazmakoncentráció (Cmax), megoszlási térfogat (Vd), clearance (Cl) és átlagos tartózkodási idő (MRT).
Időkeret: 8 hónap
A következő PK paramétereket számítjuk ki a PLG aktivitásból és az antigénszintekből a nem kompartmentális PK analízis módszerével: A koncentráció-idő görbe alatti terület (mind az AUC0-t, mind az AUC0-inf), maximális plazmakoncentráció (Cmax), megoszlási térfogat ( Vd), clearance (Cl) és átlagos tartózkodási idő (MRT). A liofilizált plazminogén (PLG) farmakokinetikai (PK) profilja 3 dózisszint mellett (a harmadik dózis nem kötelező) hipoplazminogénes betegeknél, hogy meghatározzuk a kívánatos dózist és az adagolási intervallumot a 2/3 fázisú vizsgálatban.
8 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A PLG biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése hipoplazminogenémiában szenvedő betegeknél, a nemkívánatos események gyakorisága, súlyossága és összefüggései alapján mérve.
Időkeret: 8 hónap
A nemkívánatos események gyakorisága, súlyossága és összefüggései. A kiindulási állapothoz képest megfigyelt vagy jelentett változások az anamnézisben, életjelekben, fizikális vizsgálatban, klinikai laboratóriumi vizsgálatokban. A plazminogén elleni antitestek kialakulásának értékelése.
8 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Prometic Biotherapeutics, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2014. december 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2015. december 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2016. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. december 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. december 8.

Első közzététel (Becslés)

2014. december 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. augusztus 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. augusztus 28.

Utolsó ellenőrzés

2017. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2002C005G

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Plazminogén (humán) Intravénás

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Malawi

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel