En fase 1-studie av ProMetic Plasminogen (Human) intravenøst ​​hos voksne og barn med plasminogenmangel

Inklusjonskriterier:

1. Forsøkspersonen har gitt informert samtykke/samtykke, eller forsøkspersonens foresatte har gitt samtykke dersom forsøkspersonen er under 18 år
2. Personen er mann eller kvinne mellom 12 og 80 år, inklusive
3. Personen har en diagnose av hypoplasminogenemi påvist ved et unormalt, redusert plasminogenaktivitetsnivå, uavhengig av plasminogenantigennivå
4. Personen har et plasminogenaktivitetsnivå ≤ 40 %
5. Forsøkspersonen har dokumentert immunitet mot hepatitt A-virus (HAV) og hepatitt B-virus (HBV) eller har mottatt den første dosen HAV- og HBV-vaksine før IMP-administrasjon og er planlagt å motta den andre vaksinedosen
6. Forsøkspersonen (mann eller kvinne i reproduktiv alder) samtykker i å bruke prevensjonsmetoder fra screening til 14 dager etter administrering av IMP med mindre det er dokumentert som biologisk (f.eks. postmenopausal, ikke begynt menstruasjon) eller kirurgisk (vasektomisert) steril.

Ekskluderingskriterier:

1. Forsøkspersonen har en historie med alvorlige reaksjoner (f.eks. anafylaksi) på blod eller blodprodukter som kan kreve gjenopplivning eller på annen måte hindre studiedeltakelse etter utrederens mening
2. Personen har tegn på ukontrollert hypertensjon
3. Forsøkspersonen har kliniske eller laboratoriemessige bevis på en interkurrent infeksjon som bevist av symptomer inkludert feber, takykardi eller andre spesifikke tegn og symptomer*
4. Personen er gravid og/eller ammer
5. Personen har eller har hatt en malignitet, bortsett fra basal- og plateepitelkreft, innen 3 år etter baseline
6. Forsøkspersonen er en tidligere organtransplantert mottaker
7. Personen mottar eksogent plasminogen (okulært eller IV), inkludert plasminogen av laboratoriekvalitet og fersk lyofilisert plasma innen to uker etter baseline
8. Forsøkspersonen har en psykiatrisk lidelse, annen psykisk lidelse eller annen medisinsk lidelse som svekker forsøkspersonens evne til å gi informert samtykke eller til å overholde kravene i studieprotokollen
9. Personen har opplevd en alvorlig bivirkning i en tidligere kohort av denne studien.
10. Personen har tegn på nedsatt nyrefunksjon, definert som serumkreatinin på > 2 ganger øvre normalgrense
11. Personen har tegn på leverdysfunksjon, definert som 3 ganger øvre normalgrense for ALAT, og/eller ASAT og/eller alkalisk fosfatase (ALP)
12. Forsøkspersonen har deltatt i en annen IRB-godkjent intervensjonell klinisk studie av et medikament, biologisk eller enhet innen 30 dager etter baseline
13. Forsøkspersonen har en kronisk eller akutt, klinisk signifikant, interaktuell sykdom (f.eks. hjerte-, lever-, nyre-, endokrin, nevrologisk, hematologisk, neoplastisk, immunologisk og skjelett) som etterforskeren fastslår kan forstyrre sikkerhets- eller farmakokinetiske vurderinger for dette studere
14. Forsøkspersonen er ikke i stand til å overholde planleggingskravene i protokollen *Merk: Forsøkspersoner med interkurrent infeksjon kan ikke delta; forsøkspersoner som oppfyller dette eksklusjonskriteriet ved baseline-besøket kan imidlertid returnere for et gjentatt baseline-besøk når infeksjonen anses som løst i henhold til etterforskeren og kan inkluderes i gruppen som aktivt rekrutterer på det tidspunktet hvis alle inklusjons-/eksklusjonskriterier er oppfylt.