Un estudio de fase 1 de ProMetic plasminógeno (humano) intravenoso en adultos y niños con deficiencia de plasminógeno

Criterios de inclusión:

1. El sujeto ha dado su consentimiento/asentimiento informado, o el tutor del sujeto ha dado su consentimiento si el sujeto es menor de 18 años
2. El sujeto es hombre o mujer entre 12 y 80 años de edad, inclusive
3. El sujeto tiene un diagnóstico de hipoplasminogenemia evidenciado por un nivel de actividad de plasminógeno disminuido y anormal, independientemente del nivel de antígeno de plasminógeno
4. El sujeto tiene un nivel de actividad de plasminógeno ≤ 40%
5. El sujeto tiene inmunidad documentada al virus de la hepatitis A (VHA) y al virus de la hepatitis B (VHB) o ha recibido la primera dosis de la vacuna contra el VHA y el VHB antes de la administración de IMP y está programado para recibir la segunda dosis de la vacuna
6. El sujeto (hombre o mujer en edad reproductiva) acepta usar métodos anticonceptivos desde la selección hasta 14 días después de la administración de IMP a menos que esté documentado como estéril biológicamente (p. ej., posmenopáusico, sin menstruación) o quirúrgicamente (vasectomizado)

Criterio de exclusión:

1. El sujeto tiene antecedentes de reacciones graves (p. ej., anafilaxia) a la sangre o a los productos sanguíneos que pueden requerir reanimación o impedir la participación en el estudio según la opinión del investigador.
2. El sujeto tiene evidencia de hipertensión no controlada
3. El sujeto tiene evidencia clínica o de laboratorio de una infección intercurrente evidenciada por síntomas que incluyen fiebre, taquicardia u otros signos y síntomas específicos*
4. El sujeto está embarazada y/o amamantando
5. El sujeto tiene o ha tenido una neoplasia maligna, excepto cáncer de piel de células basales y de células escamosas, dentro de los 3 años anteriores al inicio
6. El sujeto es un receptor previo de trasplante de órganos.
7. El sujeto está recibiendo plasminógeno exógeno (ocular o IV), incluido plasminógeno de grado de laboratorio y plasma fresco liofilizado dentro de las dos semanas anteriores al inicio
8. El sujeto tiene cualquier trastorno psiquiátrico, otro trastorno mental o cualquier otro trastorno médico que perjudique la capacidad del sujeto para dar su consentimiento informado o para cumplir con los requisitos del protocolo del estudio.
9. El sujeto ha experimentado un evento adverso grave en una cohorte anterior de este estudio.
10. El sujeto tiene evidencia de disfunción renal, definida como creatinina sérica > 2 veces el límite superior de lo normal
11. El sujeto tiene evidencia de disfunción hepática, definida como 3 veces el límite superior normal en ALT y/o AST y/o fosfatasa alcalina (ALP)
12. El sujeto ha participado en otro ensayo clínico de intervención aprobado por el IRB de un fármaco, producto biológico o dispositivo dentro de los 30 días anteriores al inicio.
13. El sujeto tiene una enfermedad intercurrente crónica o aguda, clínicamente significativa (por ejemplo, cardíaca, hepática, renal, endocrina, neurológica, hematológica, neoplásica, inmunológica y esquelética) que el investigador determina que podría interferir con las evaluaciones de seguridad o farmacocinéticas para este estudiar
14. El sujeto no puede cumplir con los requisitos de programación del protocolo * Nota: los sujetos con una infección intercurrente no pueden participar; sin embargo, los sujetos que cumplan con este criterio de exclusión en la visita inicial pueden regresar para una visita inicial repetida una vez que la infección se considere resuelta según el investigador y se puedan incluir en la cohorte que está reclutando activamente en ese momento si se cumplen todos los criterios de inclusión/exclusión.