Eine Phase-1-Studie zur intravenösen Verabreichung von ProMetic Plasminogen (human) bei Erwachsenen und Kindern mit Plasminogenmangel

Einschlusskriterien:

1. Der Proband hat seine Einwilligung/Einwilligung nach Aufklärung gegeben, oder der Vormund des Probanden hat seine Einwilligung erteilt, wenn der Proband unter 18 Jahre alt ist
2. Das Subjekt ist männlich oder weiblich im Alter zwischen 12 und 80 Jahren
3. Bei der Person wurde eine Hypoplasminogenämie diagnostiziert, die sich durch einen abnormalen, verringerten Plasminogen-Aktivitätsgrad bemerkbar macht, unabhängig vom Plasminogen-Antigen-Spiegel
4. Das Subjekt hat einen Plasminogen-Aktivitätsgrad von ≤ 40 %.
5. Der Proband hat eine dokumentierte Immunität gegen das Hepatitis-A-Virus (HAV) und das Hepatitis-B-Virus (HBV) oder hat vor der IMP-Verabreichung die erste Dosis des HAV- und HBV-Impfstoffs erhalten und soll die zweite Impfstoffdosis erhalten
6. Das Subjekt (männlich oder weiblich im gebärfähigen Alter) erklärt sich damit einverstanden, vom Screening bis 14 Tage nach der IMP-Verabreichung Verhütungsmethoden anzuwenden, es sei denn, es ist dokumentiert, dass es biologisch (z. B. nach der Menopause, noch nicht begonnene Menstruation) oder chirurgisch (Vasektomie) steril ist

Ausschlusskriterien:

1. Der Patient weist in der Vergangenheit schwere Reaktionen (z. B. Anaphylaxie) auf Blut oder Blutprodukte auf, die nach Ansicht des Prüfers möglicherweise eine Wiederbelebung erfordern oder auf andere Weise die Teilnahme an der Studie verhindern
2. Der Proband weist Anzeichen einer unkontrollierten Hypertonie auf
3. Bei der Person liegen klinische oder laborchemische Hinweise auf eine interkurrente Infektion vor, die sich durch Symptome wie Fieber, Tachykardie oder andere spezifische Anzeichen und Symptome belegen*
4. Die Person ist schwanger und/oder stillt
5. Der Proband hat oder hatte innerhalb von 3 Jahren nach Studienbeginn eine bösartige Erkrankung, mit Ausnahme von Basal- und Plattenepithelkarzinomen der Haut
6. Das Subjekt ist ein früherer Empfänger einer Organtransplantation
7. Der Proband erhält exogenes Plasminogen (okular oder intravenös), einschließlich Plasminogen in Laborqualität und frisches lyophilisiertes Plasma innerhalb von zwei Wochen nach Studienbeginn
8. Der Proband leidet an einer psychiatrischen Störung, einer anderen psychischen Störung oder einer anderen medizinischen Störung, die die Fähigkeit des Probanden beeinträchtigt, seine Einwilligung nach Aufklärung zu erteilen oder die Anforderungen des Studienprotokolls einzuhalten
9. Der Proband hatte in einer früheren Kohorte dieser Studie ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis.
10. Der Patient weist Hinweise auf eine Nierenfunktionsstörung auf, definiert als Serumkreatinin von > dem Zweifachen der Obergrenze des Normalwerts
11. Der Patient weist Anzeichen einer Leberfunktionsstörung auf, definiert als das Dreifache der Obergrenze des Normalwerts für ALT und/oder AST und/oder alkalische Phosphatase (ALP).
12. Der Proband hat innerhalb von 30 Tagen nach Studienbeginn an einer anderen vom IRB genehmigten interventionellen klinischen Studie zu einem Arzneimittel, Biologikum oder Gerät teilgenommen
13. Das Subjekt leidet an einer chronischen oder akuten, klinisch bedeutsamen, interkurrenten Erkrankung (z. B. Herz-, Leber-, Nieren-, endokrinen, neurologischen, hämatologischen, neoplastischen, immunologischen und skelettalen Erkrankungen), von der der Prüfer feststellt, dass sie die Sicherheits- oder pharmakokinetischen Beurteilungen hierfür beeinträchtigen könnte lernen
14. Der Proband ist nicht in der Lage, die Terminvorgaben des Protokolls einzuhalten. *Hinweis: Probanden mit einer interkurrenten Infektion können nicht teilnehmen. Probanden, die dieses Ausschlusskriterium beim Baseline-Besuch erfüllen, können jedoch zu einem erneuten Baseline-Besuch zurückkehren, sobald die Infektion nach Angaben des Prüfarztes als abgeklungen gilt, und können in die Kohorte aufgenommen werden, die zu diesem Zeitpunkt aktiv rekrutiert, wenn alle Einschluss-/Ausschlusskriterien erfüllt sind