- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT02315612
재발성 또는 불응성 CD22 발현 B 세포 악성종양이 있는 소아 및 젊은 성인의 항-CD22 키메라 수용체 T 세포
재발성 또는 불응성 CD22 발현 B 세포 악성 종양이 있는 소아 및 젊은 성인에서 항-CD22 키메라 수용체 T 세포의 1상 용량 증량 연구
배경:
- 한 가지 유형의 암 치료법은 사람에게서 혈액 세포를 채취하여 실험실에서 변경한 다음 세포를 다시 환자에게 제공합니다. 이 연구에서 연구자들은 항 CD22 유전자, 바이러스 및 면역 수용체를 사용하여 세포를 변화시키고 있습니다.
객관적인:
- 특정 암을 앓고 있는 젊은이들에게 항-CD22 키메라 항원 수용체(CAR) 세포를 제공하는 것이 안전하고 효과적인지 확인합니다.
적임:
- 표준 요법으로 치료되지 않은 백혈병 또는 림프종이 있는 1~39세의 사람들.
설계:
- 참가자는 암 세포가 CD22 단백질을 발현하는지 확인하기 위해 검사를 받게 됩니다. 그들은 또한 병력, 신체 검사, 혈액 및 소변 검사, 심장 검사, 스캔 및 엑스레이를 받게 됩니다. 척수액을 투여하거나 골수 검사를 받을 수 있습니다.
- 참가자는 눈 및 신경학적 검사를 받을 수 있습니다.
- 참가자는 중심 정맥 카테터 또는 대정맥 카테터를 받게 됩니다.
- 참가자는 백혈구를 제거합니다. 혈액은 팔의 바늘을 통해 제거됩니다. 백혈구가 제거됩니다. 나머지 혈액은 다른 쪽 팔의 바늘로 되돌립니다.
- 세포는 실험실에서 교체됩니다.
- 참가자는 4일 동안 2개의 IV 화학 요법 약물을 받게 됩니다. 일부는 이를 위해 병원에 머물 것입니다.
- 모든 참가자는 IV를 통해 항 CD22 CAR 세포를 얻기 위해 병원에 있을 것입니다. 그들은 나쁜 부작용이 사라질 때까지 머무를 것입니다.
- 참가자는 많은 혈액 검사를 받게 됩니다. 그들은 일부 선별 검사를 반복할 수 있습니다.
- 참가자는 2-3개월 동안 매월 방문하고 그 다음에는 3-6개월마다 방문합니다. 그들은 일부 선별 검사를 반복할 수 있습니다.
- 참가자는 15년 동안 후속 조치를 받게 됩니다.
연구 개요
상태
개입 / 치료
상세 설명
배경:
- CD19 분자를 표적으로 하는 키메라 항원 수용체를 발현하기 위해 바이러스 기반 벡터를 사용하여 유전적으로 변형된 T 세포를 사용한 입양 세포 요법은 급성 림프구성 백혈병(ALL) 환자에서 극적인 임상 반응을 입증했습니다. 그러나, 모든 환자가 반응하는 것은 아니며 CD19 CAR 요법 및 항-CD19/CD3 이중특이적 항체 요법 후에 CD19-음성 탈출이 관찰되었습니다. 따라서 추가 대상이 필요합니다.
- CD22는 소아 B 전구체 ALL의 96% 내지 100%를 포함하는 B 세포 악성종양에서 광범위하게 발현되는 Ig 슈퍼패밀리의 B 계통 제한 막관통 인당단백질이다. 따라서 CD22는 유망한 목표를 나타냅니다. 항체 기반 면역접합체를 사용하여 CD22를 표적으로 하는 고무적인 반응이 재발성 및 불응성 ALL 환자(어린이 포함)에서 나타났습니다. 이것은 항-CD22 CAR 입양 세포 요법의 인간 시험에서 첫 번째가 될 것입니다.
목표:
- 확립된 방출 기준을 충족하는 항-CD22 CAR 세포 생산 가능성을 결정하기 위해. 완벽한
- 사이클로포스파미드/플루다라빈 준비 요법 후 재발성 또는 불응성 CD22 발현 B 세포 악성종양이 있는 소아 및 청년에게 증가하는 용량의 항-CD22-CAR 조작 T 세포를 투여하는 안전성을 평가하기 위함입니다.
적임:
- 3-39세, 최소 14.5kg의 CD22 발현 B세포 악성종양이 하나 이상의 표준 요법 후에 재발했거나 반응하지 않고 표준 요법으로 치료할 수 없는 것으로 간주되는 환자. 모든 적격성 기준을 충족하는 동종 조혈 이식(SCT) 병력이 있는 환자가 참여할 수 있습니다. 이전에 항-CD19 CAR 조작 T 세포로 치료받은 환자도 자격이 있습니다.
설계:
- PBMC는 항-CD3/-CD28 비드와 항-CD22(M971BBz) CAR을 함유하는 렌티바이러스 벡터 상청액의 존재 하에 풍부화 및 배양된 CD3+ 세포인 백혈구성분채집술에 의해 얻어질 것입니다.
- -4일(세포 주입은 0일)에, 환자는 -4일, -3일 및 -2일에 플루다라빈 25mg/m2 및 -2일에 시클로포스파미드 900mg/m2를 포함하는 유도 화학요법을 시작할 것이다.
- CD22-CAR 세포는 0일에 주입되며, 신선한 세포의 주입에 최대 72시간 지연이 허용되거나 세포가 동결 보존되는 경우 임상 독성의 해결에 필요한 경우 적절한 세포 수를 생성하거나 스케줄링을 용이하게 합니다.
- 1상 세포 용량 증량 계획은 3가지 용량 수준(3 x 10(5) 형질도입 T 세포/kg, 1 x 10(6) 형질도입 T 세포/kg, 3 x 10(6) 형질도입 T 세포/kg)을 사용하여 수행됩니다. 킬로그램;). 2/6명의 환자가 용량 수준 1에서 DLT를 갖는 경우, 안전성은 1 x 10(5) 형질도입된 T 세포/kg(20% 이상)의 감소된 용량으로 평가됩니다. 최대 내약 용량(또는 평가된 최고 수준)에 도달하면 MTD에서 총 83명의 환자로 구성된 확장 코호트에 등록하여 이 치료의 타당성, 안전성 및 효능에 관한 추가 정보를 제공할 것입니다.
- 환자는 독성, 반응 및 T 세포 지속성 및 기타 생물학적 상관 관계에 대해 모니터링됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, 미국, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
-포함 기준:
- 환자는 B 세포 ALL(CML로부터의 ALL 모세포 형질전환 포함) 또는 림프종이 있어야 하며 적어도 하나의 표준 화학 요법 및 하나의 구제 요법 후 재발성 또는 불응성 질환이 있어야 합니다. PI 및 1차 종양 전문의의 관점에서 이용 가능한 대체 치료 요법이 없어야 하며 피험자는 동종이계 줄기 세포 이식(SCT)에 부적격하거나 SCT를 거부했거나 SCT 후 재발했거나 해당 시점에 SCT를 금지하는 질병 활동이 있어야 합니다. 등록 시간.
- CD22 발현은 면역조직화학법에 의해 악성 세포의 15% 이상 또는 유세포 분석법에 의해 80% 이상에서 검출되어야 합니다. 유세포분석을 사용할지 면역조직화학을 사용할지 선택은 각 특허에서 가장 쉽게 사용할 수 있는 조직 샘플이 무엇인지에 따라 결정됩니다. 일반적으로 면역조직화학은 림프절 생검에 사용되며 유세포 분석은 말초 혈액 및 골수 샘플과 가능한 경우 CSF에 사용됩니다.
- 환자는 등록 시점에 측정 가능하거나 평가 가능한 질병이 있어야 하며 여기에는 유세포 분석법, 세포 유전학 또는 중합효소 연쇄 반응(PCR) 분석으로 검출된 최소 잔여 질병을 포함하여 질병의 모든 증거가 포함될 수 있습니다.
- 등록 당시 3세 이상(최소 14.5kg) 39세 이하.
- 제외 기준에 명시된 예외를 제외하고는 CNS 질환이 있는 피험자가 적격입니다.
- 환자, 부모/보호자, 법적 대리인(LAR) 또는 영구 위임장은 정보에 입각한 동의서에 동의하고 서명할 수 있어야 합니다.
- 임상 수행 상태: 16세 이상 환자: Karnofsky 50% 이상; 16세 미만 환자: Lansky 척도 50% 이상. 마비로 인해 걸을 수 없지만 휠체어를 타고 똑바로 서 있는 피험자는 성과 점수를 계산할 때 걸을 수 있는 것으로 간주됩니다.
- 가임 또는 가임 가능성이 있는 환자는 이 연구에 등록한 시점부터 예비 요법을 받은 후 4개월 동안 피임을 할 의향이 있어야 합니다.
환자는 아래에 설명된 대로 적절한 기관 기능을 가지고 있어야 합니다.
-심장 기능: 좌심실 박출률 45% 이상 또는 부분 단축률 28% 이상.
- 폐기능 : 호흡기 증상이 없는 환자(예. 휴식 시 호흡곤란, 보충 산소 요법에 대한 알려진 요구 사항) 및 실내 공기의 산소 포화도가 92% 이상인 사람이 자격이 있습니다. 이 기준을 충족하지 않는 환자의 경우, 적격성을 충족하기 위해 DLCO/VA/Adj가 헤모글로빈 및 폐포 부피에 대해 보정된 정상 예측값의 50%인지 확인하기 위해 폐 기능 검사를 수행합니다. PFT에 협조할 수 없는 아동의 기준은 다음과 같습니다. 휴식 시 호흡곤란의 증거가 없고, 운동 과민증이 없으며, 보충 산소 요법이 필요하지 않습니다. )
혈액학적 기능:
--750/mcL 이상의 절대 호중구 수
--혈소판 50,000/mcl 이상
- 질병과 관련된 범혈구감소증으로 인해 피험자가 제외되지 않습니다.
간 기능:
- AST(SGOT)/ALT(SGPT): 20 x 제도적 정상 상한치 이하
- 총 빌리루빈 2 x ULN 이하
신장 기능: 정상 크레아티닌크레아티닌 수치 < 아래 표에 나열된 연령의 최대값 또는 크레아티닌 청소율 60mL/min/1.73 이상 제도적 정상보다 높은 크레아티닌 수치를 가진 환자의 경우 m2.
- 5세 이하: 최대 혈청 크레아티닌 0.8mg/dL
- 6~10세: 최대 혈청 크레아티닌 1.0mg/dL
- 10세 이상: 최대 혈청 크레아티닌 1.2mg/dL
- 이전에 항-CD19 CAR 또는 기타 입양 세포 요법으로 치료받은 환자는 확장 단계에서 다른 모든 적격성 기준이 있는 경우 적격합니다. 순환하는 CAR T 세포는 반드시
제외 기준:
다음 기준 중 하나를 충족하는 피험자는 연구에 참여할 자격이 없습니다.
1. 방사선학적으로 검출된 활동성 CNS 림프종, 연수막 CNS 질환 또는 확정적 CNS 지시 방사선 요법에 적합한 고립된 CNS 질환이 있는 피험자는 제외됩니다.
2. 고백혈구증가증(50,000 모세포/L 이상) 또는 조사자 및 후원자의 평가에서 연구 요법을 완료할 수 있는 능력을 손상시킬 급속 진행성 질환;
3. 임신 또는 수유 중인 여성
4. 최근 이전 치료
5. 피험자는 다음 사전 치료 기준과 관련하여 제외됩니다.
다음을 제외하고 성분채집 전 2주(클로파라빈 또는 니트로소우레아의 경우 6주)에 전신 화학요법, 항종양 연구 약물 또는 항체 기반 요법:
--급성 독성 효과로부터 회복되는 경우 이전 척수강내 화학요법, 스테로이드 요법, 수산화요소 또는 ALL 유지형 화학요법(Ph+ ALL 환자를 위한 빈크리스틴, 6-메르캅토퓨린, 경구용 메토트렉세이트 또는 티로신 키나아제 억제제)에 대한 시간 제한이 없습니다.
방사선 요법
--치료된 골수의 부피가 10% 미만이고 피험자가 방사선 창 밖에서 측정/평가할 수 있는 질병이 있는 경우 방사선 요법에 시간 제한이 없습니다.
다음 기준을 충족하는 성분채집 전 동종 줄기세포 이식 이력:
- 이식 후 100일 미만
- 활동성 이식편대숙주병(GVHD)의 증거
- 성분채집 전 30일 이내에 면역억제제 복용.
- 기증자 림프구 주입(DLI) 후 6주 미만
다음 기준을 충족하는 성분채집술 이전의 이전 CAR 요법 또는 기타 입양 세포 요법의 이력:
- 주입 후 30일 미만
순환 CAR T 세포(또는 유전적으로 변형된 세포) >= 말초 혈액에서 유세포 분석법에 의한 5%
6. HIV/HBV/HCV 감염:
- HIV 항체에 대한 혈청 반응 양성. (HIV 환자는 골수 억제 요법으로 치료할 때 치명적인 감염 위험이 증가합니다. 향후 항레트로바이러스 병용 요법을 받는 환자들에 대한 적절한 연구가 연구 결과가 효과를 나타내면 수행될 것입니다.)
- B형 간염 표면 항원(HbsAG) 양성
활동성 HCV의 증거(검출 가능한 HCV RNA로 입증됨)
7. 감염, 울혈성 심부전, 불안정 협심증, 심장 부정맥, 정신 질환 또는 연구 요구 사항의 준수를 제한하거나 PI의 의견에서 허용할 수 없는 주제에 대한 위험;
8. 종양이 적어도 2년 전에 치유 의도로 치료되었고 대상체가 차도 상태에 있지 않는 한, 자궁경부의 상피내 암종 이외의 이차 악성 종양;
9. 연구 또는 세포 제조에 사용된 모든 제제와 유사한 화학적 또는 생물학적 조성의 화합물에 기인한 중증의 즉각적인 과민 반응의 병력(즉, 겐타마이신)
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 팔 1
CD22-CAR의 용량 증량
|
CD22-CAR 세포는 유도 화학요법 요법 후 0일에 주입될 것입니다.
|
|
실험적: 팔 2
CD22-CAR의 용량 확장
|
CD22-CAR 세포는 유도 화학요법 요법 후 0일에 주입될 것입니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
독성
기간: 치료 종료
|
3등급 CRS 이상의 환자 수
|
치료 종료
|
|
응답
기간: CAR 주입 후 1개월, 3개월 및 6개월
|
완전관해 및 부분관해를 보인 환자 수
|
CAR 주입 후 1개월, 3개월 및 6개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
안전성과 독성
기간: CAR 주입 후 1개월, 3개월 및 6개월
|
검출 가능한 CAR 세포를 가진 환자 수
|
CAR 주입 후 1개월, 3개월 및 6개월
|
|
객관적 반응(완전 + 부분 관해)
기간: CAR 주입 후 1개월, 3개월 및 6개월
|
완전 관해 및 부분 관해를 보인 환자 수
|
CAR 주입 후 1개월, 3개월 및 6개월
|
|
CAR-T 세포 지속성
기간: CAR 주입 후 1개월, 3개월 및 6개월
|
검출 가능한 CAR 세포를 가진 환자의 수
|
CAR 주입 후 1개월, 3개월 및 6개월
|
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Nirali N Shah, M.D., National Cancer Institute (NCI)
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Haso W, Lee DW, Shah NN, Stetler-Stevenson M, Yuan CM, Pastan IH, Dimitrov DS, Morgan RA, FitzGerald DJ, Barrett DM, Wayne AS, Mackall CL, Orentas RJ. Anti-CD22-chimeric antigen receptors targeting B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia. Blood. 2013 Feb 14;121(7):1165-74. doi: 10.1182/blood-2012-06-438002. Epub 2012 Dec 14.
- Bang S, Nagata S, Onda M, Kreitman RJ, Pastan I. HA22 (R490A) is a recombinant immunotoxin with increased antitumor activity without an increase in animal toxicity. Clin Cancer Res. 2005 Feb 15;11(4):1545-50. doi: 10.1158/1078-0432.CCR-04-1939.
- Kalos M, June CH. Adoptive T cell transfer for cancer immunotherapy in the era of synthetic biology. Immunity. 2013 Jul 25;39(1):49-60. doi: 10.1016/j.immuni.2013.07.002.
- Masih KE, Ligon JA, Yates B, Shalabi H, Little L, Islam Z, Ombrello AK, Inglefield J, Nussenblatt V, Manion M, Khan J, Shah NN. Consequences of hemophagocytic lymphohistiocytosis-like cytokine release syndrome toxicities and concurrent bacteremia. Pediatr Blood Cancer. 2021 Oct;68(10):e29247. doi: 10.1002/pbc.29247. Epub 2021 Jul 26.
- Shah NN, Highfill SL, Shalabi H, Yates B, Jin J, Wolters PL, Ombrello A, Steinberg SM, Martin S, Delbrook C, Hoffman L, Little L, Ponduri A, Qin H, Qureshi H, Dulau-Florea A, Salem D, Wang HW, Yuan C, Stetler-Stevenson M, Panch S, Tran M, Mackall CL, Stroncek DF, Fry TJ. CD4/CD8 T-Cell Selection Affects Chimeric Antigen Receptor (CAR) T-Cell Potency and Toxicity: Updated Results From a Phase I Anti-CD22 CAR T-Cell Trial. J Clin Oncol. 2020 Jun 10;38(17):1938-1950. doi: 10.1200/JCO.19.03279. Epub 2020 Apr 14.
- Silbert SK, Madan S, Holland EM, Steinberg SM, Little L, Foley T, Epstein M, Sarkisian A, Lee DW, Nikitina E, Kakumanu S, Ruppin E, Shalabi H, Yates B, Shah NN. A comprehensive analysis of adverse events in the first 30 days of phase 1 pediatric CAR T-cell trials. Blood Adv. 2023 Sep 26;7(18):5566-5578. doi: 10.1182/bloodadvances.2023009789.
- Jess J, Yates B, Dulau-Florea A, Parker K, Inglefield J, Lichtenstein D, Schischlik F, Ongkeko M, Wang Y, Shahani S, Cullinane A, Smith H, Kane E, Little L, Chen D, Fry TJ, Shalabi H, Wang HW, Satpathy A, Lozier J, Shah NN. CD22 CAR T-cell associated hematologic toxicities, endothelial activation and relationship to neurotoxicity. J Immunother Cancer. 2023 Jun;11(6):e005898. doi: 10.1136/jitc-2022-005898.
- Molina JC, Steinberg SM, Yates B, Lee DW, Little L, Mackall CL, Shalabi H, Shah NN. Factors Impacting Overall and Event-Free Survival following Post-Chimeric Antigen Receptor T Cell Consolidative Hematopoietic Stem Cell Transplantation. Transplant Cell Ther. 2022 Jan;28(1):31.e1-31.e9. doi: 10.1016/j.jtct.2021.10.011. Epub 2021 Oct 20.
- Dreyzin A, Yates B, Shalabi H, Silbert SK, Wang HW, Yuan CM, Hoang CN, Culbert AA, Gava F, Nair MS, Giordani VM, Little L, Foley T, Nussenblatt V, Fry TJ, Stroncek DF, Highfill SL, Shah NN. Ten-year experience of CD22 CAR T cells for children and young adults with B-cell acute lymphoblastic leukemia. Blood Adv. 2026 Mar 10;10(5):1700-1712. doi: 10.1182/bloodadvances.2025017753.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 150029
- 15-C-0029
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
IPD 공유 기간
IPD 공유 액세스 기준
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .