소아 뇌 ALD의 조기 진단
2018년 7월 3일 업데이트: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
소아 대뇌 부신백질이영양증의 조기 진단
이 단일 기관 연구의 목표는 생애 초기에 진단된 부신백질이영양증(ALD)이 있는 소년을 평가하고 전향적으로 모니터링하여 아동기 대뇌 형태의 질병을 조기에 발견할 수 있는 매개변수를 결정하는 것입니다.
이러한 위험에 처한 피험자는 매년 미네소타 대학교로 이동하여 평가되며, 그곳에서 플라즈마 및 뇌척수액(CSF) 바이오마커 연구, MRI 기반 영상 및 신경심리학적 평가가 미네소타 대학교 프리메이슨 어린이 병원 및 클리닉에서 수행됩니다.
CSF를 얻기 위한 MRI 및 요추 천자는 진정 상태에서 얻을 것입니다.
또한 중간에 6개월 간격으로 집 위치에서 설문 조사 및 MRI를 포함하여 원격으로 정보를 얻을 것입니다.
또한 그 당시 혈액 샘플은 현지에서 채취되어 연구를 위해 미네소타 대학교로 배송됩니다.
이 연구에는 치료 의도가 없습니다.
연구 개요
상태
빼는
정황
연구 유형
관찰
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- Masonic Cancer Center, University of Minnesota
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
이 연구는 Clinicaltrials.gov에 등록되지만,
특정 환자 모집 자료는 활용되지 않습니다.
그러나 다양한 재단 및 환자 그룹에 연락할 것입니다.
또한 신생아 선별검사가 시행되는 지역의 제공자, 신경과 전문의, 유전 상담사 등과 협력할 것입니다.
또한 진단이 내려질 수 있는 다른 기관의 가족 및 서비스 제공자도 이용할 수 있습니다.
설명
포함 기준:
- 매우 긴 사슬 지방산(VLCFA) 분석 및/또는 유전형 분석으로 확인된 부신백질이영양증이 있는 남아. 유전형 분석은 진단에 필요하지 않습니다.
- 동의 시점을 포함하여 1세에서 5세 사이입니다.
- 진정제 투여 가능
- 신경 심리학/발달 테스트의 일관성을 최대화하기 위해 가정의 기본 언어로 영어를 사용합니다.
- 자발적인 서면 부모/보호자 동의서
제외 기준:
- 등록 당시 뇌질환의 증거 - 3세 이상의 환자는 동의서 서명 후 4개월 이내에 MRI를 통해 뇌질환의 증거가 없음을 확인해야 함
- 연구 기간 동안 1년에 한 번 미네소타 대학교에 여행할 능력이 없거나 꺼려함
- 표준 T2/FLAIR MRI에 의한 뇌 질환의 증거. 피험자가 연구 중에 대뇌 ALD가 발생하면 이식을 고려할 것으로 예상되므로 연구에서 제외됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ALD 조기 평가
기간: 5 년
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부신백질이영양증(ALD) 진단을 받은 소년을 조기에 평가하고 대뇌 ALD의 출현과 높은 상관관계가 있는 요인을 전향적으로 결정합니다.
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5 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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영상화를 통한 뇌질환의 출현
기간: 5 년
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고전적인 T2 영상을 시작하기 전에 영상을 통해 뇌 질환의 출현을 식별하는 능력.
여기에는 가돌리늄 강화를 포함한 표준 MRI 평가 외에도 DTI(확산 텐서 이미징), T1 및 T2 rho, RAFF 및 분광법이 포함됩니다.
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5 년
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바이오마커 연구: 염증 마커
기간: 5 년
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염증 마커(키토트리오시다제, 아라키돈산 대사물 및 염증성 사이토카인을 포함한 리피도믹).
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5 년
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바이오마커 연구: 산화 스트레스
기간: 5 년
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산화 스트레스 측정(총 및 환원/산화된 글루타티온 및 4-하이드록시노네날 또는 4-HNE를 포함하되 이에 국한되지 않음).
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5 년
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바이오마커 연구: 면역학적 활성화
기간: 5 년
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5 년
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신경 심리학 테스트
기간: 5 년
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언어 이해, 지각 추론, 작업 기억 및 처리 속도 평가를 포함한 광범위한 신경 심리학 테스트.
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5 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2018년 11월 1일
기본 완료 (예상)
2023년 7월 1일
연구 완료 (예상)
2023년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 10월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 10월 26일
처음 게시됨 (추정)
2016년 10월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 7월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 7월 3일
마지막으로 확인됨
2018년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2016NTLS155
- MT2016-29R (기타 식별자: University of Minnesota)
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