Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A gyermekkori agyi ALD korai diagnózisa

2018. július 3. frissítette: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

A gyermekkori agyi adrenoleukodystrophia korai diagnózisa

Ennek az egyetlen intézményes vizsgálatnak a célja a korai életszakaszban diagnosztizált adrenoleukodystrophiában (ALD) szenvedő fiúk értékelése, és prospektív monitorozásuk, hogy meghatározzák azokat a paramétereket, amelyek elősegítik a betegség gyermekkori agyi formájának korábbi felismerését. Ezeket a veszélyeztetett alanyokat évente értékelik a Minnesotai Egyetemre való utazás során, ahol a plazma és az agy-gerincvelői folyadék (CSF) biomarker vizsgálatait, MRI-alapú képalkotást és neuropszichológiai vizsgálatokat végeznek a Minnesota Egyetem szabadkőműves gyermekkórházában és klinikáiban. Az MRI-t és a CSF-hez szükséges lumbálpunkciót szedáció alatt kell elvégezni. Ezenkívül 6 hónapos időközönként távolról is szereznek információkat, beleértve a felméréseket és az MRI-t az otthonukban. Ugyancsak akkoriban vérmintákat vesznek helyben, és tanulmányozás céljából a Minnesotai Egyetemre szállítják. Ebben a tanulmányban nincs terápiás szándék.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Míg ezt a vizsgálatot a klinikai vizsgálatok.gov regisztrálja, nem használnak speciális betegtoborzási anyagokat. Ennek ellenére felveszik a kapcsolatot különböző alapítványokkal és betegcsoportokkal. Emellett azokon a területeken, ahol újszülöttszűrés zajlik, szolgáltatókkal, neurológusokkal, genetikai tanácsadókkal stb. A családok és a szolgáltatók rendelkezésére állunk más intézményekben is, ahol diagnózist készíthetnek.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Megerősített adrenoleukodystrophiában szenvedő fiúk, nagyon hosszú láncú zsírsav (VLCFA) elemzéssel és/vagy genotipizálással meghatározva. A genotipizálás nem szükséges a diagnózishoz.
  • 1 és 5 éves kor között, beleegyezéskor.
  • Altatásra képes
  • Az angol, mint a háztartás elsődleges nyelve, a neuropszichológiai/fejlődési vizsgálatok következetességének maximalizálása érdekében.
  • Önkéntes írásos szülői/gondviselői beleegyezés

Kizárási kritériumok:

  • Agyi betegségre utaló bizonyíték a felvételkor – a 3 évesnél idősebb betegeknek a beleegyezés aláírását követő 4 hónapon belül MRI-vizsgálatot kell végezniük annak megerősítésére, hogy nincs bizonyíték agyi betegségre
  • Képtelenség vagy nem hajlandó évente egyszer a Minnesotai Egyetemre utazni a tanulmány időtartama alatt
  • Az agyi betegség bizonyítéka standard T2/FLAIR MRI-vel. Ha egy alanynál agyi ALD alakul ki a vizsgálat során, akkor abbahagyják a vizsgálatot, mivel várhatóan fontolóra veszik a transzplantációt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
ALD korai értékelés
Időkeret: 5 év
A korai életszakaszban diagnosztizált adrenoleukodystrophiában (ALD) szenvedő fiúk értékelése, valamint az agyi ALD kialakulásával szoros összefüggést mutató tényezők prospektív meghatározása.
5 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Agyi betegségek megjelenése képalkotással
Időkeret: 5 év
Az agyi betegségek kialakulásának felismerése képalkotó módszerrel a klasszikus T2 képalkotás megkezdése előtt. Ez magában foglalja a diffúziós tenzoros képalkotást (DTI), a T1 és T2 rho-t, a RAFF-ot és a spektroszkópiát, a szokásos MRI-értékeléseken kívül, beleértve a gadolínium-javítást is.
5 év
Biomarker vizsgálat: gyulladásjelzők
Időkeret: 5 év
A gyulladás markerei (kitotriozidáz, lipidomikák, beleértve az arachidonsav metabolitokat és gyulladásos citokinek).
5 év
Biomarker tanulmány: Oxidatív stressz
Időkeret: 5 év
Az oxidatív stressz meghatározása (beleértve, de nem kizárólagosan a teljes és redukált/oxidált glutationt és a 4-hidroxinonenált vagy a 4-HNE-t).
5 év
Biomarker vizsgálat: Immunológiai aktiválás
Időkeret: 5 év
5 év
Neuropszichológiai vizsgálat
Időkeret: 5 év
Kiterjedt neuropszichológiai tesztelés, beleértve a verbális megértés, az észlelési érvelés, a munkamemória és a feldolgozási sebesség értékelését.
5 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Várható)

2018. november 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2023. július 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2023. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. október 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. október 26.

Első közzététel (Becslés)

2016. október 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. július 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. július 3.

Utolsó ellenőrzés

2018. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2016NTLS155
  • MT2016-29R (Egyéb azonosító: University of Minnesota)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mauritania

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel