Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Ранняя диагностика детского церебрального ALD

3 июля 2018 г. обновлено: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Ранняя диагностика детской церебральной адренолейкодистрофии

Целью этого исследования, проведенного в одном учреждении, является оценка мальчиков с адренолейкодистрофией (ALD), диагностированной в раннем возрасте, и их проспективное наблюдение для определения параметров, которые будут способствовать более раннему выявлению детской церебральной формы заболевания. Эти субъекты из группы риска будут ежегодно оцениваться во время поездок в Университет Миннесоты, где в Масонской детской больнице и клиниках Университета Миннесоты будут проводиться исследования биомаркеров плазмы и спинномозговой жидкости (ЦСЖ), визуализация на основе МРТ и нейропсихологические оценки. МРТ и люмбальная пункция для получения спинномозговой жидкости будут выполнены под седацией. Кроме того, с интервалом в 6 месяцев информация будет получаться дистанционно, включая обследования и МРТ на дому. Также в это время образцы крови будут получены на месте и отправлены в Миннесотский университет для изучения. В этом исследовании нет терапевтической цели.

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Адренолеукодистрофия

Тип исследования

Наблюдательный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Соединенные Штаты
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
    - Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 5 лет (РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Хотя это исследование будет зарегистрировано на сайте ClinicalTrials.gov, никакие специальные материалы для набора пациентов использоваться не будут. Тем не менее, мы свяжемся с различными фондами и группами пациентов. Кроме того, мы будем работать с поставщиками медицинских услуг, неврологами, консультантами по генетическим вопросам и т. д. в районах, где проводится скрининг новорожденных. Мы также будем доступны для семей и поставщиков медицинских услуг в других учреждениях, где может быть поставлен диагноз.

Описание

Критерии включения:

Мальчики с подтвержденной адренолейкодистрофией, подтвержденной анализом жирных кислот с очень длинной цепью (VLCFA) и/или генотипированием. Генотипирование не является необходимым для диагностики.
Возраст от 1 до 5 лет включительно на момент получения согласия.
Возможность пройти седацию
Английский как основной язык в семье, чтобы максимизировать согласованность нейропсихологического тестирования/тестирования на развитие.
Добровольное письменное согласие родителей/опекунов

Критерий исключения:

Доказательства церебрального заболевания на момент зачисления - пациенты старше 3 лет должны пройти МРТ в течение 4 месяцев после подписания согласия, чтобы подтвердить отсутствие признаков церебрального заболевания.
Невозможность или нежелание ездить в Миннесотский университет один раз в год на время обучения
Доказательства церебрального заболевания по стандартной МРТ T2/FLAIR. Если во время исследования у субъекта разовьется церебральный ALD, он будет исключен из исследования, поскольку ожидается, что он будет рассматриваться для трансплантации.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
ALD Ранняя оценка Временное ограничение: 5 лет	Оценить мальчиков с адренолейкодистрофией (АЛД), диагностированной в раннем возрасте, и проспективно определить факторы, имеющие высокую корреляцию с возникновением церебральной АЛД.	5 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Возникновение церебрального заболевания через визуализацию Временное ограничение: 5 лет	Способность распознать появление церебрального заболевания с помощью визуализации до начала классической Т2-визуализации. Это будет включать диффузионно-тензорную визуализацию (DTI), T1 и T2 rho, RAFF и спектроскопию в дополнение к стандартным оценкам МРТ, включая усиление гадолинием.	5 лет
Исследование биомаркеров: маркеры воспаления Временное ограничение: 5 лет	Маркеры воспаления (хитотриозидаза, липидомика, включая метаболиты арахидоновой кислоты и воспалительные цитокины).	5 лет
Исследование биомаркеров: окислительный стресс Временное ограничение: 5 лет	Определение окислительного стресса (включая, помимо прочего, общий и восстановленный/окисленный глутатион и 4-гидроксиноненаль или 4-HNE).	5 лет
Исследование биомаркеров: иммунологическая активация Временное ограничение: 5 лет		5 лет
Нейропсихологические тесты Временное ограничение: 5 лет	Обширное нейропсихологическое тестирование, включая оценку вербального понимания, перцептивных рассуждений, рабочей памяти и скорости обработки информации.	5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Ожидаемый)

1 ноября 2018 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 июля 2023 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 июля 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 октября 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 октября 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

28 октября 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

6 июля 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 июля 2018 г.

Последняя проверка

1 июля 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

2016NTLS155
MT2016-29R (Другой идентификатор: University of Minnesota)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .