재발성/불응성 골수이형성 증후군(MDS) 참가자에서 베네토클락스 단독 및 아자시티딘 병용을 평가하는 연구
2023년 5월 8일 업데이트: AbbVie
재발성/불응성 골수이형성 증후군 환자를 대상으로 베네토클락스 단일 제제 및 아자시티딘 병용 요법의 안전성 및 약동학을 평가하는 1b상 연구
이것은 재발성/불응성 골수형성이상증후군(MDS) 참가자를 대상으로 베네토클락스 단일 제제 및 아자시티딘 병용 요법의 안전성 및 약동학을 평가하기 위해 설계된 1b상 오픈 라벨 다기관 연구입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
70
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Dresden, 독일, 01307
- Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden /ID# 154898
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Halle (Saale), 독일, 06120
- Universitaetsklinikum Halle (Saale) /ID# 158643
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Munich, 독일, 81675
- Klinikum rechts der Isar - Technische Universitaet Muenchen /ID# 154896
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Baden-Wuerttemberg
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Mannheim, Baden-Wuerttemberg, 독일, 68167
- Universitatsklinikum Mannheim /ID# 156038
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Nordrhein-Westfalen
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Duesseldorf, Nordrhein-Westfalen, 독일, 40479
- Marien Hospital Duesseldorf /ID# 155518
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Düsseldorf, Nordrhein-Westfalen, 독일, 40225
- Universitaetsklinikum Duesseldorf /ID# 154899
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Köln, Nordrhein-Westfalen, 독일, 50937
- Universitaetsklinikum Koeln /ID# 155519
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Sachsen
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Leipzig, Sachsen, 독일, 04103
- Universitaetsklinikum Leipzig /ID# 154897
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Arizona
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Tucson, Arizona, 미국, 85719-1478
- University of Arizona Cancer Center - North Campus /ID# 157503
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado Hospital /ID# 155365
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06510
- Yale University /ID# 162544
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60637
- Duplicate_University of Chicago /ID# 155364
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Pediatric Endocrine Associates /ID# 171227
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Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute /ID# 155361
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Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
- University of Massachusetts - Worcester /ID# 155366
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New York
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New York, New York, 미국, 10032-3725
- Columbia Univ Medical Center /ID# 156388
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Science University /ID# 155360
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center /ID# 155362
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New South Wales
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Kogarah, New South Wales, 호주, 2217
- St George Hospital /ID# 156037
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Liverpool, New South Wales, 호주, 2170
- Liverpool Hospital /ID# 155952
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Victoria
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Fitzroy Melbourne, Victoria, 호주, 3065
- St Vincent's Hospital Melbourne /ID# 155950
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Parkville, Victoria, 호주, 3050
- The Royal Melbourne Hospital /ID# 155949
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Western Australia
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Perth, Western Australia, 호주, 6000
- Royal Perth Hospital /ID# 155951
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 재발 또는 불응성 MDS가 있는 피험자.
베네토클락스 단일 요법에 등록된 피험자는 저메틸화제(HMA)를 사용한 이전 요법의 실패를 기록해야 합니다. HMA 실패는 다음과 같이 정의됩니다.
- 지난 5년 이내에 최소 4주기의 아자시티딘 또는 최소 4주기의 데시타빈 후 초기 완전 또는 부분 반응 또는 혈액학적 개선 후 재발, 또는
- 지난 5년 이내에 최소 4주기의 아자시티딘 또는 최소 4주기의 데시타빈 후 완전 또는 부분 반응 또는 혈액학적 개선을 달성하지 못함
- 피험자는 스크리닝 시 골수 생검/흡인당 < 20%의 골수 모세포가 존재해야 합니다.
- 피험자는 동종 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)을 받을 후보가 아닙니다.
- 대상자는 ≤2의 ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 성과 점수를 가져야 합니다.
- 피험자는 적절한 혈액, 신장 및 간 기능을 가지고 있어야 합니다.
제외 기준:
- 피험자는 이전에 BH3 모방체로 치료를 받았습니다.
- 피험자는 기존의 골수증식종양(MPN)에서 MDS가 발생했습니다.
- 피험자는 만성 골수성 백혈병(CMML), 비정형 만성 골수성 백혈병(CML), 소아 골수성 백혈병(JMML) 및 분류할 수 없는 MDS/MPN을 포함하는 MDS/MPN이 있습니다.
- 피험자는 동종이계 조혈모세포 이식 또는 고형 장기 이식을 받았습니다.
- 피험자는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 4주 이내에 약독화 생백신을 받았습니다.
- 피험자는 임신 중이거나 모유 수유 중입니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 베네토클락스 단일요법(코호트 1)
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태블릿
다른 이름들:
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실험적: 베네토클락스 + 아자시티딘(코호트 2)
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태블릿
다른 이름들:
주사, 피하 또는 정맥용 분말
다른 이름들:
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실험적: 안전성 확장(코호트 3)
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태블릿
다른 이름들:
주사, 피하 또는 정맥용 분말
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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아자시티딘에 대한 AUCt
기간: 최대 32일
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0에서 아자시티딘에 대한 마지막 측정 가능한 농도(AUCt)까지의 혈장 농도-시간 곡선(AUC) 아래 면적
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최대 32일
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아자시티딘에 대한 클리어런스(CL)
기간: 최대 32일
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최대 32일
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아자시티딘에 대한 Cmax
기간: 최대 32일
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아자시티딘의 최대 혈장 농도(Cmax)
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최대 32일
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베네토클락스의 Tmax
기간: 최대 32일
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Venetoclax의 Cmax까지의 시간(피크 시간, Tmax)
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최대 32일
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단일 요법 및 아자시티딘과 병용 요법으로서의 베네토클락스의 권장 2상 투여량(RPTD) 및 투여 일정
기간: 용량 수준당 1일부터 28일까지 측정.
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용량 수준당 1일부터 28일까지 측정.
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아자시티딘에 대한 AUC[0 ~ 무한대]
기간: 최대 32일
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시간 0에서 무한 시간까지의 혈장 농도-시간 곡선 아래 영역.
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최대 32일
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아자시티딘에 대한 Tmax
기간: 최대 32일
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아자시티딘에 대한 Cmax까지의 시간(피크 시간, Tmax)
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최대 32일
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베네토클락스의 경우 AUC[0-24]
기간: 최대 32일
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베네토클락스에 대한 24시간 투여 간격에 대한 AUC(AUC[0-24])
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최대 32일
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베네토클락스에 대한 AUCt
기간: 최대 32일
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Venetoclax에 대한 0에서 마지막 측정 가능한 농도(AUCt)까지의 혈장 농도-시간 곡선(AUC) 아래 면적
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최대 32일
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베네토클락스의 Cmax
기간: 최대 32일
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베네토클락스의 최대 혈장 농도(Cmax)
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최대 32일
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아자시티딘의 반감기(t[1/2])
기간: 최대 32일
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아자시티딘의 최종 제거 반감기(t[1/2])
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최대 32일
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부작용(AE)이 있는 참가자 수
기간: 최대 24개월
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유해 사례(AE)는 이 치료와 반드시 인과 관계가 있는 것은 아닌 의약품을 투여받은 환자 또는 임상 조사 참여자에게서 발생하는 뜻밖의 의학적 사건으로 정의됩니다.
연구자는 연구 사용에 대한 각 이벤트의 관계를 평가합니다.
심각한 부작용(SAE)은 사망을 초래하거나, 생명을 위협하거나, 입원이 필요하거나 연장되거나, 선천적 기형, 지속적이거나 상당한 장애/무능력을 초래하거나, 의학적 판단에 따라 다음과 같은 중요한 의학적 사건입니다. 참가자를 위험에 빠뜨릴 수 있으며 위에 나열된 결과를 방지하기 위해 의료 또는 외과 개입이 필요할 수 있습니다.
치료-응급 부작용/치료-응급 심각한 부작용(TEAE/TESAE)은 연구 약물의 첫 번째 투여 또는 그 이후에 중증도가 시작되거나 악화된 임의의 사건으로 정의됩니다.
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최대 24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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이벤트 프리 서바이벌(EFS)
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜부터 가장 이른 질병 진행, 사망 또는 문서화된 진행 없이 프로토콜에 명시되지 않은 새로운 항-MDS 요법의 개시 날짜까지, 그리고 마지막 피험자가 등록된 후 최대 5년 동안 측정됩니다.
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연구 약물의 첫 번째 투여 날짜부터 가장 이른 질병 진행, 사망 또는 문서화된 진행 없이 프로토콜에 명시되지 않은 새로운 항-MDS 요법의 개시 날짜까지, 그리고 마지막 피험자가 등록된 후 최대 5년 동안 측정됩니다.
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전체 생존(OS)
기간: 연구 약물의 첫 투여일부터 사망일까지 그리고 마지막 피험자가 등록된 후 최대 5년 동안 측정됩니다.
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연구 약물의 첫 투여일부터 사망일까지 그리고 마지막 피험자가 등록된 후 최대 5년 동안 측정됩니다.
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수정된 전체 반응률(mORR)
기간: 주기 1 1일(C1D1)부터 피험자가 계속 혜택을 받는 동안 또는 허용할 수 없는 독성, 사망, 조사자의 재량 행사 또는 동의 철회가 발생할 때까지 그리고 최대 24개월의 예상 기간 동안 측정됩니다.
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최상의 결과를 사용하는 mORR이 있는 참가자의 비율이 계산됩니다.
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주기 1 1일(C1D1)부터 피험자가 계속 혜택을 받는 동안 또는 허용할 수 없는 독성, 사망, 조사자의 재량 행사 또는 동의 철회가 발생할 때까지 그리고 최대 24개월의 예상 기간 동안 측정됩니다.
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다음 치료까지의 시간(TTNT)
기간: 연구 약물의 첫 번째 용량부터 새로운 비프로토콜 지정 MDS 요법 시작까지, 그리고 마지막 피험자가 등록된 후 최대 5년 동안 측정됩니다.
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연구 약물의 첫 번째 용량부터 새로운 비프로토콜 지정 MDS 요법 시작까지, 그리고 마지막 피험자가 등록된 후 최대 5년 동안 측정됩니다.
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MORR 기간
기간: 첫 번째 반응(CR, mCR 또는 PR) 날짜부터 진행성 질환(PD)의 가장 빠른 기록까지 예상되는 최대 24개월 동안 측정됩니다.
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첫 번째 반응(CR, mCR 또는 PR) 날짜부터 진행성 질병의 가장 빠른 문서화 또는 모든 원인의 사망 중 더 빠른 날짜까지의 일수로 정의됩니다.
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첫 번째 반응(CR, mCR 또는 PR) 날짜부터 진행성 질환(PD)의 가장 빠른 기록까지 예상되는 최대 24개월 동안 측정됩니다.
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혈소판(PLT) 수혈 독립율
기간: 주기 1 1일부터 피험자가 계속 혜택을 받는 동안 또는 허용할 수 없는 독성, 사망, 조사자의 재량권 행사 또는 동의 철회까지 그리고 최대 24개월의 예상 기간 동안 측정됩니다.
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혈소판 수혈에 의존하지 않는 참여자의 비율
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주기 1 1일부터 피험자가 계속 혜택을 받는 동안 또는 허용할 수 없는 독성, 사망, 조사자의 재량권 행사 또는 동의 철회까지 그리고 최대 24개월의 예상 기간 동안 측정됩니다.
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전환까지의 시간 급성 골수성 백혈병(AML)
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여일부터 기록된 AML 변환 날짜까지 최대 24개월의 예상 기간 동안 측정됩니다.
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말초 혈액 또는 골수에서 20% 이상의 모세포 수치로 정의됩니다.
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연구 약물의 첫 번째 투여일부터 기록된 AML 변환 날짜까지 최대 24개월의 예상 기간 동안 측정됩니다.
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무진행 생존(PFS)
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜부터 가장 초기 질병 진행 또는 사망 날짜까지 그리고 최대 24개월의 예상 기간 동안 측정됩니다.
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연구 약물의 첫 번째 투여 날짜부터 가장 초기 질병 진행 또는 사망 날짜까지 그리고 최대 24개월의 예상 기간 동안 측정됩니다.
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전체 응답률(ORR)
기간: 주기 1 1일부터 피험자가 계속 혜택을 받는 동안 또는 허용할 수 없는 독성, 사망, 조사자의 재량권 행사 또는 동의 철회까지 그리고 최대 24개월의 예상 기간 동안 측정됩니다.
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ORR(완전관해[CR] + 골수완전관해(mCR) + 부분관해[PR] 비율의 합과 동일) 단일 제제 및 아자시티딘과의 병용 베네토클락스.
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주기 1 1일부터 피험자가 계속 혜택을 받는 동안 또는 허용할 수 없는 독성, 사망, 조사자의 재량권 행사 또는 동의 철회까지 그리고 최대 24개월의 예상 기간 동안 측정됩니다.
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완전 관해(CR) 비율
기간: 주기 1 1일부터 피험자가 계속 혜택을 받는 동안 또는 허용할 수 없는 독성, 사망, 조사자의 재량권 행사 또는 동의 철회까지 그리고 최대 24개월의 예상 기간 동안 측정됩니다.
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완전한 관해를 달성한 피험자의 비율.
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주기 1 1일부터 피험자가 계속 혜택을 받는 동안 또는 허용할 수 없는 독성, 사망, 조사자의 재량권 행사 또는 동의 철회까지 그리고 최대 24개월의 예상 기간 동안 측정됩니다.
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적혈구(RBC) 수혈 독립율
기간: 주기 1 1일부터 피험자가 계속 혜택을 받는 동안 또는 허용할 수 없는 독성, 사망, 조사자의 재량권 행사 또는 동의 철회까지 그리고 최대 24개월의 예상 기간 동안 측정됩니다.
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적혈구(RBC) 수혈 독립 비율.
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주기 1 1일부터 피험자가 계속 혜택을 받는 동안 또는 허용할 수 없는 독성, 사망, 조사자의 재량권 행사 또는 동의 철회까지 그리고 최대 24개월의 예상 기간 동안 측정됩니다.
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완전한 응답 기간(CR)
기간: 첫 번째 반응(CR) 날짜부터 모든 원인의 진행성 질병 또는 사망에 대한 가장 초기 기록까지, 예상되는 최대 24개월 동안 측정됩니다.
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CR 기간은 첫 번째 반응 CR 날짜부터 진행성 질병의 가장 빠른 문서화 또는 모든 원인의 사망 중 더 빠른 날짜까지의 일수로 정의됩니다.
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첫 번째 반응(CR) 날짜부터 모든 원인의 진행성 질병 또는 사망에 대한 가장 초기 기록까지, 예상되는 최대 24개월 동안 측정됩니다.
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혈액학적 개선률(HI)
기간: 주기 1 1일부터 피험자가 계속 혜택을 받는 동안 또는 허용할 수 없는 독성, 사망, 조사자의 재량권 행사 또는 동의 철회까지 그리고 최대 24개월의 예상 기간 동안 측정됩니다.
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HI 참가자 비율(적혈구/혈소판/호중구 반응)
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주기 1 1일부터 피험자가 계속 혜택을 받는 동안 또는 허용할 수 없는 독성, 사망, 조사자의 재량권 행사 또는 동의 철회까지 그리고 최대 24개월의 예상 기간 동안 측정됩니다.
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골수 완전 관해율(mCR)
기간: 주기 1 1일(C1D1)부터 피험자가 계속 혜택을 받는 동안 또는 허용할 수 없는 독성, 사망, 조사자의 재량 행사 또는 동의 철회가 발생할 때까지 그리고 최대 24개월의 예상 기간 동안 측정됩니다.
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혈액학적 개선이 있거나 없는 골수 완전 관해를 보이는 참가자의 비율.
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주기 1 1일(C1D1)부터 피험자가 계속 혜택을 받는 동안 또는 허용할 수 없는 독성, 사망, 조사자의 재량 행사 또는 동의 철회가 발생할 때까지 그리고 최대 24개월의 예상 기간 동안 측정됩니다.
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ORR 기간
기간: 첫 번째 반응(CR 또는 PR) 날짜부터 모든 원인의 진행성 질병 또는 사망에 대한 가장 빠른 기록까지 그리고 최대 24개월의 예상 기간 동안 측정됩니다.
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반응 기간(ORR)은 첫 번째 반응 날짜(CR 또는 PR)로부터 진행성 질병 또는 모든 원인의 사망에 대한 가장 빠른 문서화 중 더 빠른 날짜까지의 일수로 정의됩니다.
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첫 번째 반응(CR 또는 PR) 날짜부터 모든 원인의 진행성 질병 또는 사망에 대한 가장 빠른 기록까지 그리고 최대 24개월의 예상 기간 동안 측정됩니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 3월 7일
기본 완료 (실제)
2023년 4월 5일
연구 완료 (실제)
2023년 4월 5일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 11월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 11월 15일
처음 게시됨 (추정)
2016년 11월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 5월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 5월 8일
마지막으로 확인됨
2023년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- M15-522
- 2016-001904-46 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .