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一项在复发/难治性骨髓增生异常综合征 (MDS) 参与者中评估 Venetoclax 单独和联合阿扎胞苷的研究

2023年5月8日 更新者：AbbVie

一项在复发/难治性骨髓增生异常综合征患者中评估 Venetoclax 作为单药以及与阿扎胞苷联合用药的安全性和药代动力学的 1b 期研究

这是一项 1b 期、开放标签、多中心研究，旨在评估维奈托克作为单一药物以及与阿扎胞苷联合用于复发/难治性骨髓增生异常综合征 (MDS) 参与者的安全性和药代动力学。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

70

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 德国
      • Dresden、德国、01307
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden /ID# 154898
      • Halle (Saale)、德国、06120
        • Universitaetsklinikum Halle (Saale) /ID# 158643
      • Munich、德国、81675
        • Klinikum rechts der Isar - Technische Universitaet Muenchen /ID# 154896
    • Baden-Wuerttemberg
      • Mannheim、Baden-Wuerttemberg、德国、68167
        • Universitatsklinikum Mannheim /ID# 156038
    • Nordrhein-Westfalen
      • Duesseldorf、Nordrhein-Westfalen、德国、40479
        • Marien Hospital Duesseldorf /ID# 155518
      • Düsseldorf、Nordrhein-Westfalen、德国、40225
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf /ID# 154899
      • Köln、Nordrhein-Westfalen、德国、50937
        • Universitaetsklinikum Koeln /ID# 155519
    • Sachsen
      • Leipzig、Sachsen、德国、04103
        • Universitaetsklinikum Leipzig /ID# 154897
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Kogarah、New South Wales、澳大利亚、2217
        • St George Hospital /ID# 156037
      • Liverpool、New South Wales、澳大利亚、2170
        • Liverpool Hospital /ID# 155952
    • Victoria
      • Fitzroy Melbourne、Victoria、澳大利亚、3065
        • St Vincent's Hospital Melbourne /ID# 155950
      • Parkville、Victoria、澳大利亚、3050
        • The Royal Melbourne Hospital /ID# 155949
    • Western Australia
      • Perth、Western Australia、澳大利亚、6000
        • Royal Perth Hospital /ID# 155951
  • 美国
    • Arizona
      • Tucson、Arizona、美国、85719-1478
        • University of Arizona Cancer Center - North Campus /ID# 157503
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • University of Colorado Hospital /ID# 155365
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06510
        • Yale University /ID# 162544
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • Duplicate_University of Chicago /ID# 155364
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Pediatric Endocrine Associates /ID# 171227
      • Boston、Massachusetts、美国、02215
        • Dana-Farber Cancer Institute /ID# 155361
      • Worcester、Massachusetts、美国、01655
        • University of Massachusetts - Worcester /ID# 155366
    • New York
      • New York、New York、美国、10032-3725
        • Columbia Univ Medical Center /ID# 156388
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health and Science University /ID# 155360
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center /ID# 155362

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 患有复发或难治性 MDS 的受试者。

  • 参加维奈托克单药治疗的受试者必须有先前用低甲基化剂 (HMA) 治疗失败的记录。 HMA 失效定义为：

    1. 在过去 5 年内至少 4 个周期的阿扎胞苷或至少 4 个周期的地西他滨后初始完全或部分反应或血液学改善后复发，或
    2. 在过去 5 年内至少 4 个周期的阿扎胞苷或至少 4 个周期的地西他滨后未能达到完全或部分反应或血液学改善
  • 受试者在筛选时每次骨髓活检/抽吸必须有 < 20% 的骨髓原始细胞。
  • 受试者不是接受同种异体造血干细胞移植 (HSCT) 的候选人。
  • 受试者的东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现评分必须≤2。
  • 受试者必须具有足够的血液学、肾脏和肝脏功能。

排除标准：

  • 受试者之前接受过 BH3 模拟物的治疗。
  • 受试者患有从先前存在的骨髓增生性肿瘤 (MPN) 演变而来的 MDS。
  • 受试者患有 MDS/MPN，包括慢性粒单核细胞白血病 (CMML)、非典型慢性粒细胞白血病 (CML)、幼年粒单核细胞白血病 (JMML) 和无法分类的 MDS/MPN。
  • 受试者已接受同种异体 HSCT 或实体器官移植。
  • 受试者在第一次研究药物给药前 4 周内接受过减毒活疫苗。
  • 受试者怀孕或哺乳。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Venetoclax 单一疗法（队列 1）
药品：维奈托克
药片
其他名称：
  • ABT-199
  • GDC-0199
实验性的：Venetoclax + 阿扎胞苷（队列 2）
药品：维奈托克
药片
其他名称：
  • ABT-199
  • GDC-0199
药品：阿扎胞苷
注射用粉末，皮下或静脉注射
其他名称：
  • 维达扎
实验性的：安全扩展（队列 3）
药品：维奈托克
药片
其他名称：
  • ABT-199
  • GDC-0199
药品：阿扎胞苷
注射用粉末，皮下或静脉注射
其他名称：
  • 维达扎

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
阿扎胞苷的 AUCt
大体时间：长达 32 天
阿扎胞苷从 0 到最后可测量浓度 (AUCt) 的血浆浓度-时间曲线下面积 (AUC)
长达 32 天
阿扎胞苷的清除 (CL)
大体时间：长达 32 天
长达 32 天
阿扎胞苷的 Cmax
大体时间：长达 32 天
阿扎胞苷的最大血浆浓度 (Cmax)
长达 32 天
维奈托克的 Tmax
大体时间：长达 32 天
维奈托克达到 Cmax 的时间（峰值时间，Tmax）
长达 32 天
推荐的 2 期剂量 (RPTD) 和维奈托克作为单一疗法和与阿扎胞苷联合用药的给药方案
大体时间：每个剂量水平从第 1 天到第 28 天测量。
每个剂量水平从第 1 天到第 28 天测量。
阿扎胞苷的 AUC[0 到无穷大]
大体时间：长达 32 天
从时间 0 到无限时间的血浆浓度-时间曲线下的面积。
长达 32 天
阿扎胞苷的 Tmax
大体时间：长达 32 天
阿扎胞苷达到 Cmax 的时间（峰值时间，Tmax）
长达 32 天
维奈托克的 AUC [0-24]
大体时间：长达 32 天
维奈托克在 24 小时剂量间隔内的 AUC (AUC[0-24])
长达 32 天
维奈托克的 AUCt
大体时间：长达 32 天
从 0 到维奈托克最后可测量浓度 (AUCt) 的血浆浓度-时间曲线下面积 (AUC)
长达 32 天
维奈托克的 Cmax
大体时间：长达 32 天
Venetoclax 的最大血浆浓度 (Cmax)
长达 32 天
阿扎胞苷的半衰期 (t[1/2])
大体时间：长达 32 天
阿扎胞苷的终末消除半衰期 (t[1/2])
长达 32 天
发生不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：最多 24 个月
不良事件 (AE) 被定义为患者或临床研究参与者在服用药物产品时发生的任何不良医学事件，但不一定与该治疗有因果关系。 研究者评估每个事件与研究使用的关系。 严重不良事件 (SAE) 是导致死亡、危及生命、需要或延长住院治疗、导致先天性异常、持续或严重残疾/无行为能力的事件，或者是重要的医疗事件，根据医学判断，可能危及参与者，并可能需要医疗或手术干预以防止上述任何结果。 治疗中出现的不良事件/治疗中出现的严重不良事件 (TEAEs/TESAEs) 定义为在研究​​药物首次给药时或之后开始或严重程度恶化的任何事件。
最多 24 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
无事件生存 (EFS)
大体时间：从首次服用研究药物的日期到最早的疾病进展、死亡或开始新的非方案指定的抗 MDS 治疗且无进展记录的日期，以及最后一名受试者入组后长达 5 年的时间。
从首次服用研究药物的日期到最早的疾病进展、死亡或开始新的非方案指定的抗 MDS 治疗且无进展记录的日期，以及最后一名受试者入组后长达 5 年的时间。
总生存期（OS）
大体时间：从首次服用研究药物之日到死亡之日，以及最后一名受试者入组后长达 5 年的时间计算。
从首次服用研究药物之日到死亡之日，以及最后一名受试者入组后长达 5 年的时间计算。
改良总体缓解率 (mORR)
大体时间：从第 1 周期第 1 天 (C1D1) 开始测量，只要受试者继续受益，或直到发生不可接受的毒性、死亡、研究者自行决定或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
将计算使用最佳结果的 mORR 参与者的比例。
从第 1 周期第 1 天 (C1D1) 开始测量，只要受试者继续受益，或直到发生不可接受的毒性、死亡、研究者自行决定或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
下次治疗时间 (TTNT)
大体时间：从首次服用研究药物到开始新的非方案规定的 MDS 治疗，以及最后一名受试者入组后长达 5 年的时间。
从首次服用研究药物到开始新的非方案规定的 MDS 治疗，以及最后一名受试者入组后长达 5 年的时间。
MORR 持续时间
大体时间：从首次缓解（CR、mCR 或 PR）之日到最早记录进展性疾病 (PD) 的日期，预计最长持续时间为 24 个月。
定义为从首次缓解（CR、mCR 或 PR）之日到最早记录疾病进展或任何原因死亡的天数，以先发生者为准。
从首次缓解（CR、mCR 或 PR）之日到最早记录进展性疾病 (PD) 的日期，预计最长持续时间为 24 个月。
血小板 (PLT) 输血独立率
大体时间：从第 1 周期第 1 天开始测量，只要受试者继续受益，或直到出现不可接受的毒性、死亡、研究者自行决定或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
不依赖血小板输注的参与者比例
从第 1 周期第 1 天开始测量，只要受试者继续受益，或直到出现不可接受的毒性、死亡、研究者自行决定或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
转化急性髓性白血病 (AML) 的时间
大体时间：从第一次服用研究药物的日期到记录的 AML 转化日期计算，预计最长持续时间为 24 个月。
定义为外周血或骨髓原始细胞计数大于或等于 20%。
从第一次服用研究药物的日期到记录的 AML 转化日期计算，预计最长持续时间为 24 个月。
无进展生存期 (PFS)
大体时间：从第一次服用研究药物的日期到最早的疾病进展或死亡日期计算，预计最长持续时间为 24 个月。
从第一次服用研究药物的日期到最早的疾病进展或死亡日期计算，预计最长持续时间为 24 个月。
总缓解率 (ORR)
大体时间：从第 1 周期第 1 天开始测量，只要受试者继续受益，或直到出现不可接受的毒性、死亡、研究者自行决定或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
ORR（等于完全缓解率 [CR] + 骨髓完全缓解 (mCR) + 部分缓解 [PR] 的总和）venetoclax 作为单一药物并与阿扎胞苷联合使用。
从第 1 周期第 1 天开始测量，只要受试者继续受益，或直到出现不可接受的毒性、死亡、研究者自行决定或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
完全缓解 (CR) 率
大体时间：从第 1 周期第 1 天开始测量，只要受试者继续受益，或直到出现不可接受的毒性、死亡、研究者自行决定或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
达到完全缓解的受试者比例。
从第 1 周期第 1 天开始测量，只要受试者继续受益，或直到出现不可接受的毒性、死亡、研究者自行决定或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
红细胞 (RBC) 输血独立率
大体时间：从第 1 周期第 1 天开始测量，只要受试者继续受益，或直到出现不可接受的毒性、死亡、研究者自行决定或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
红细胞 (RBC) 输血独立性的比例。
从第 1 周期第 1 天开始测量，只要受试者继续受益，或直到出现不可接受的毒性、死亡、研究者自行决定或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
完全缓解持续时间 (CR)
大体时间：从第一次反应 (CR) 之日到出现疾病进展或任何原因死亡的最早记录，以及预计最长 24 个月的持续时间。
CR 的持续时间将定义为从第一次反应 CR 之日到最早记录进行性疾病或任何原因死亡的天数，以较早发生者为准。
从第一次反应 (CR) 之日到出现疾病进展或任何原因死亡的最早记录，以及预计最长 24 个月的持续时间。
血液学改善率 (HI)
大体时间：从第 1 周期第 1 天开始测量，只要受试者继续受益，或直到出现不可接受的毒性、死亡、研究者自行决定或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
HI 参与者的比例（红细胞/血小板/中性粒细胞反应）
从第 1 周期第 1 天开始测量，只要受试者继续受益，或直到出现不可接受的毒性、死亡、研究者自行决定或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
骨髓完全缓解率 (mCR)
大体时间：从第 1 周期第 1 天 (C1D1) 开始测量，只要受试者继续受益，或直到发生不可接受的毒性、死亡、研究者自行决定或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
具有或不具有血液学改善的骨髓完全缓解的参与者的比例。
从第 1 周期第 1 天 (C1D1) 开始测量，只要受试者继续受益，或直到发生不可接受的毒性、死亡、研究者自行决定或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
ORR 持续时间
大体时间：从首次反应（CR 或 PR）之日到出现疾病进展或任何原因死亡的最早记录，预计最长持续时间为 24 个月。
反应持续时间 (ORR) 将定义为从第一次反应（CR 或 PR）之日到最早记录进行性疾病或任何原因死亡的天数，以较早发生者为准。
从首次反应（CR 或 PR）之日到出现疾病进展或任何原因死亡的最早记录，预计最长持续时间为 24 个月。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

AbbVie

合作者

Celgene; Genentech, Inc.

调查人员

  • 研究主任：ABBVIE INC.、AbbVie

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年3月7日

初级完成 (实际的)

2023年4月5日

研究完成 (实际的)

2023年4月5日

研究注册日期

首次提交

2016年11月15日

首先提交符合 QC 标准的

2016年11月15日

首次发布 (估计)

2016年11月17日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年5月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年5月8日

最后验证

2023年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • M15-522
  • 2016-001904-46 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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