전신 경화증 관련 폐동맥 고혈압에서 디메틸 푸마르산염(DMF)
2022년 3월 15일 업데이트: Robert Lafyatis
전신 경화증(SSc-PAH)과 관련된 폐동맥 고혈압(PAH)에서 DMF(Dimethyl Fumarate)에 대한 이중 맹검, 위약 대조 파일럿 연구: 산화 스트레스의 임상 질환 및 바이오마커에 대한 DMF의 효과.
34명의 전신 경화증-폐고혈압(SSc-PAH) 환자를 대상으로 한 DMF(Dimethyl fumarate)에 대한 이중 맹검, 위약 대조 연구.
이 연구는 SSc-PAH 치료에서 DMF의 안전성과 주요 결과 변동성을 결정할 것입니다. 이 파일럿 시험에서 임상 효능의 주요 결과는 6분 도보 거리(6MWD)의 개선입니다.
연구 개요
상세 설명
34명의 전신 경화증-폐고혈압(SSc-PAH) 환자를 대상으로 한 DMF(Dimethyl fumarate)에 대한 이중 맹검, 위약 대조 연구.
연구 약물은 안정적인 배경 PAH 약물(들)에 추가될 것입니다.
피험자는 24주 동안 투약하고, 8주마다 검사를 받으며, 치료 완료 후 12주 후에 최종 평가를 받게 된다.
용량은 첫 7일 동안 1일 1회 120mg의 경구 투여량으로 시작하여 240mg 1일 2회 유지 용량(또는 8주차 시작까지 1일 2회 최소 120mg의 최대 허용 용량)까지 상향 적정 일정을 따릅니다. ) 연구의 나머지 기간 동안.
참여 기간은 4주 스크리닝 기간, 투약 24주, 마지막 투약 후 12주 안전성 추적 등 총 40주다.
이 연구는 SSc-PAH 치료에서 DMF의 안전성과 주요 결과 변동성을 결정할 것입니다. 이 파일럿 시험에서 임상 효능의 주요 결과는 6분 도보 거리(6MWD)의 개선입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
6
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80206
- National Jewish
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- John Hopkins
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02118
- Boston University
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- University of Pittsburgh
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 모든 연구 의무 절차 이전에 서명된 동의서
- 18-80세의 성인 환자
- 경피증과 관련된 세계보건기구 그룹 1 PAH(SSc-PAH)
- WHO 기능 등급 II-III
- 6MWD 150~450미터
- 연구 시작 전 12주 이내에 mPAP≥ 25 mmHg 및 PCWP 또는 좌심실 이완기 말압 ≤15mm Hg 및 폐 혈관 저항 ≥240 dynes/cm-5(3 Wood 단위)을 나타내는 우심장 카테터 삽입.
- ACR 정의 전신 경화증
제외 기준:
다음과 관련된 폐고혈압
- 경피증 이외의 병인의 PAH
- WHO 그룹 I PAH 이외의 병인의 PH
- PCWP 또는 LVEDP >15mHg로 정의되는 폐정맥 고혈압
- AHI >20 또는 SaO2 Nadir <87%인 치료되지 않은 수면 무호흡증
- 만성 혈전색전증
- 유육종증
- 지난 30일 이내에 임상 조사 연구에 참여
- 중등도에서 중증의 간 장애(예: Child-Pugh Class B 또는 C)
신부전은 다음과 같이 정의됩니다.
- 예상 크레아티닌 청소율 <30m/min
- 혈청 크레아티닌>2.5 mg/dl
- 혈청 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 및/또는 알라닌 아미노전이효소(ALT) > 정상 상한치의 1.5배
- 수축기 혈압 < 90mmHg
- 운동을 기반으로 최근에 시작했거나(무작위 배정 전 < 8주) 계획된 심폐 재활 프로그램
- 임산부 또는 수유부
- HAART 치료의 필요성
- 계획된 치료 또는 시작 전 1개월 이내에 다른 연구 약물로 치료
- FVC < 80% 또는 HRCT에서 섬유증의 증거 또는 폐 실질의 30% 이상을 포함하는 젖빛 유리 변화로 정의되는 중등도에서 중증의 간질성 폐 질환
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 디메틸 푸마레이트(DMF)
첫 7일 동안 DMF(Dimethyl Fumarate) 120mg을 하루 2회 경구 투여한 다음 유지 용량으로 DMF(Dimethyl Fumarate) 240mg을 하루 2회 경구 투여합니다.
피험자는 24주 동안 투약될 것입니다.
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DMF(Dimethyl Fumarate)는 재발성 다발성 경화증 치료에 사용되는 처방약입니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
12주 동안 매일 2회 위약 경구 복용
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DMF(Dimethyl Fumarate)를 모방하도록 제조된 설탕 알약
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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도보 6분 거리(6MWD)
기간: 24주차 기준선
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이 연구에서 임상 효능의 주요 결과는 6분 도보 거리(6MWD)의 개선입니다.
데이터는 철회된 피험자의 이월된 마지막 관찰을 활용하여 두 치료 그룹에서 기준선으로부터 연구 종료 치료(24주)의 평균 변화(%)를 나타냅니다.
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24주차 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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임상 악화
기간: 24주차 기준선
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위약 치료 환자와 비교하여 DMF에서 임상적 악화까지의 시간 변화.
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24주차 기준선
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보그 호흡곤란 지수(BDI)
기간: 24주차 기준선
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위약 치료 환자와 비교하여 DMF에서 기준선으로부터 24주째 보그 호흡곤란 지수(BDI)의 변화
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24주차 기준선
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산화 스트레스의 혈청 마커
기간: 24주차 기준선
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위약 치료 환자와 DMF를 비교한 24주째 산화 스트레스의 혈청 마커 기준선으로부터의 변화.
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24주차 기준선
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단백질 바이오마커
기간: 24주차 기준선
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DMF를 위약 치료 환자와 비교한 24주차 BNP를 포함한 단백질 바이오마커의 기준선으로부터의 변화.
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24주차 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2016년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2020년 2월 10일
연구 완료 (실제)
2020년 2월 10일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 11월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 11월 30일
처음 게시됨 (추정)
2016년 12월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 3월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 3월 15일
마지막으로 확인됨
2022년 3월 1일
추가 정보
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