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Fumarato de dimetilo (DMF) en la hipertensión arterial pulmonar asociada a esclerosis sistémica

15 de marzo de 2022 actualizado por: Robert Lafyatis

Un estudio piloto doble ciego controlado con placebo de fumarato de dimetilo (DMF) en la hipertensión arterial pulmonar (PAH) asociada con la esclerosis sistémica (SSc-PAH): el efecto de DMF en la enfermedad clínica y los biomarcadores del estrés oxidativo.

Un estudio doble ciego controlado con placebo de dimetilfumarato (DMF) en 34 pacientes con esclerosis sistémica e hipertensión pulmonar (SSc-PAH). El estudio determinará la seguridad y la variabilidad del resultado primario de DMF en el tratamiento de SSc-PAH; el resultado principal de la eficacia clínica en este ensayo piloto será la mejora en la distancia de caminata de 6 minutos (6MWD).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Un estudio doble ciego controlado con placebo de dimetilfumarato (DMF) en 34 pacientes con esclerosis sistémica e hipertensión pulmonar (SSc-PAH). El medicamento del estudio se agregará a los medicamentos de fondo estables para la PAH. Los sujetos recibirán dosis durante 24 semanas, se someterán a exámenes cada 8 semanas y finalmente serán evaluados 12 semanas después de completar el tratamiento. La dosificación comenzará con dosis orales de 120 mg una vez al día durante los primeros 7 días y seguirá el programa de titulación hasta una dosis de mantenimiento de 240 mg dos veces al día (o la dosis más alta tolerada de un mínimo de 120 mg dos veces al día al comienzo de la semana 8). ) durante el resto del estudio. La participación será por un total de 40 semanas, incluido un período de evaluación de 4 semanas, 24 semanas de fármaco y un seguimiento de seguridad 12 semanas después de la última dosis. El estudio determinará la seguridad y la variabilidad del resultado primario de DMF en el tratamiento de SSc-PAH; el resultado principal de la eficacia clínica en este ensayo piloto será la mejora en la distancia de caminata de 6 minutos (6MWD).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

6

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • John Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Boston University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • University of Pittsburgh

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Consentimiento informado firmado antes de cualquier procedimiento exigido por el estudio
  2. Pacientes adultos de 18 a 80 años
  3. Grupo 1 de la Organización Mundial de la Salud HAP asociada con esclerodermia (SSc-PAH)
  4. Clase funcional II-III de la OMS
  5. 6MWD 150 a 450 metros
  6. Cateterismo cardíaco derecho que demuestre mPAP ≥ 25 mmHg y PCWP o presión diastólica final del ventrículo izquierdo ≤ 15 mm Hg y resistencia vascular pulmonar ≥ 240 dinas/cm-5 (3 unidades Wood) dentro de las 12 semanas anteriores al ingreso al estudio.
  7. Esclerosis sistémica definida por ACR

Criterio de exclusión:

  1. Hipertensión pulmonar asociada a

    • HAP de cualquier etiología distinta a la esclerodermia
    • HP de cualquier etiología distinta de la HAP del grupo I de la OMS
    • Hipertensión venosa pulmonar definida como PCWP o LVEDP >15 mHg
    • Apnea del sueño no tratada con AHI >20 o Nadir de SaO2 <87 %
    • Enfermedad tromboembólica crónica
    • sarcoidosis
  2. Participación en un estudio de investigación clínica en los 30 días anteriores
  3. Insuficiencia hepática de moderada a grave (p. ej., clase B o C de Child-Pugh)

  4. Insuficiencia renal definida como:

    • aclaramiento de creatinina estimado <30 m/min
    • creatinina sérica > 2,5 mg/dl
  5. Aspartato aminotransferasa sérica (AST) o alanina aminotransferasa (ALT) > 1,5 veces el límite superior de lo normal
  6. Presión arterial sistólica < 90 mmHg
  7. Programa de rehabilitación cardiopulmonar basado en ejercicio recientemente iniciado (< 8 semanas antes de la aleatorización) o planificado
  8. Mujeres embarazadas o lactantes
  9. Necesidad de terapia HAART
  10. Tratamiento planificado o tratamiento con otro fármaco en investigación en el mes anterior al inicio
  11. Enfermedad pulmonar intersticial de moderada a grave, definida por CVF < 80 % o evidencia en la TACAR de fibrosis o cambios en vidrio esmerilado que afectan a más del 30 % del parénquima pulmonar

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Fumarato de dimetilo (DMF)
Dosis orales dos veces al día de dimetilfumarato (DMF) de 120 mg durante los primeros 7 días seguidas de la dosis de mantenimiento de dimetilfumarato (DMF) de 240 mg dos veces al día. Los sujetos serán dosificados durante 24 semanas.
Droga: Fumarato de dimetilo (DMF)
El fumarato de dimetilo (DMF) es un medicamento recetado que se usa para tratar la esclerosis múltiple recurrente.
Otros nombres:
  • Tecfidera
Comparador de placebos: Placebo
Dosis orales dos veces al día de placebo durante 12 semanas
Droga: Tableta oral de placebo
Píldora de azúcar fabricada para imitar el dimetilfumarato (DMF)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Distancia a pie de 6 minutos (6MWD)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
El resultado primario de la eficacia clínica en este estudio es la mejora en la distancia recorrida en 6 minutos (6MWD). Los datos representan el cambio medio (%) al final del tratamiento del estudio (semana 24) desde el inicio en ambos grupos de tratamiento, utilizando la última observación realizada de los sujetos retirados.
Línea de base a la semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Empeoramiento Clínico
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
El cambio en el tiempo hasta el empeoramiento clínico en DMF en comparación con los pacientes tratados con placebo.
Línea de base a la semana 24
Índice de disnea de Borg (BDI)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
El cambio en el índice de disnea de Borg (BDI) a las 24 semanas desde el inicio en DMF en comparación con los pacientes tratados con placebo
Línea de base a la semana 24
Marcadores séricos de estrés oxidativo
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
El cambio desde el inicio de los marcadores séricos de estrés oxidativo a las 24 semanas, comparando pacientes tratados con DMF con placebo.
Línea de base a la semana 24
Biomarcadores proteómicos
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
El cambio desde el inicio en los biomarcadores proteómicos, incluido el BNP, a las 24 semanas, comparando pacientes tratados con DMF con placebo.
Línea de base a la semana 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Robert Lafyatis

Colaboradores

Biogen

Investigadores

  • Investigador principal: Robert A Lafyatis, MD, University of Pittsburgh

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de diciembre de 2016

Finalización primaria (Actual)

10 de febrero de 2020

Finalización del estudio (Actual)

10 de febrero de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de noviembre de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de noviembre de 2016

Publicado por primera vez (Estimar)

2 de diciembre de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de marzo de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de marzo de 2022

Última verificación

1 de marzo de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PRO16070614

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Indeciso

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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