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Dimetilfumarato (DMF) nell'ipertensione arteriosa polmonare associata a sclerosi sistemica

15 marzo 2022 aggiornato da: Robert Lafyatis

Uno studio pilota in doppio cieco, controllato con placebo, sul dimetilfumarato (DMF) nell'ipertensione arteriosa polmonare (PAH) associata alla sclerosi sistemica (SSc-PAH): l'effetto del DMF sulla malattia clinica e sui biomarcatori dello stress ossidativo.

Uno studio in doppio cieco, controllato con placebo sul dimetilfumarato (DMF) in 34 pazienti con sclerosi sistemica-ipertensione polmonare (SSc-PAH). Lo studio determinerà la sicurezza e la variabilità dell'esito primario per DMF nel trattamento della SSc-PAH; l'esito primario dell'efficacia clinica in questo studio pilota sarà il miglioramento della distanza percorsa in 6 minuti (6MWD).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Uno studio in doppio cieco, controllato con placebo sul dimetilfumarato (DMF) in 34 pazienti con sclerosi sistemica-ipertensione polmonare (SSc-PAH). Il farmaco in studio verrà aggiunto a farmaci PAH di base stabili. I soggetti riceveranno la dose per 24 settimane, saranno sottoposti a esame ogni 8 settimane e saranno infine valutati 12 settimane dopo il completamento del trattamento. Il dosaggio inizierà con dosi orali una volta al giorno di 120 mg per i primi 7 giorni e seguirà il programma di titolazione fino a una dose di mantenimento di 240 mg due volte al giorno (o la dose massima tollerata di un minimo di 120 mg due volte al giorno all'inizio della settimana 8 ) per il resto dello studio. La partecipazione sarà per un totale di 40 settimane, compreso un periodo di screening di 4 settimane, 24 settimane di farmaco e un follow-up sulla sicurezza 12 settimane dopo l'ultima dose. Lo studio determinerà la sicurezza e la variabilità dell'esito primario per DMF nel trattamento della SSc-PAH; l'esito primario dell'efficacia clinica in questo studio pilota sarà il miglioramento della distanza percorsa in 6 minuti (6MWD).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • National Jewish
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • John Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Boston University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Consenso informato firmato prima di qualsiasi procedura richiesta dallo studio
  2. Pazienti adulti di età compresa tra 18 e 80 anni
  3. PAH gruppo 1 dell'Organizzazione Mondiale della Sanità associata a sclerodermia (SSc-PAH)
  4. Classe funzionale OMS II-III
  5. 6MWD da 150 a 450 metri
  6. - Cateterizzazione del cuore destro che dimostri mPAP≥ 25 mmHg e PCWP o pressione telediastolica del ventricolo sinistro ≤15 mm Hg e resistenza vascolare polmonare ≥240 dine/cm-5 (3 unità di Wood) entro 12 settimane prima dell'ingresso nello studio.
  7. ACR ha definito la sclerosi sistemica

Criteri di esclusione:

  1. Ipertensione polmonare associata a

    • PAH di qualsiasi eziologia diversa dalla sclerodermia
    • PH di qualsiasi eziologia diversa dall'OMS Gruppo I PAH
    • Ipertensione venosa polmonare definita come PCWP o LVEDP >15 mHg
    • Apnea notturna non trattata con AHI >20 o SaO2 Nadir <87%
    • Malattia tromboembolica cronica
    • Sarcoidosi
  2. Partecipazione a uno studio di sperimentazione clinica nei 30 giorni precedenti
  3. Compromissione epatica da moderata a grave (ad esempio, Child-Pugh Classe B o C)

  4. Insufficienza renale definita come:

    • clearance stimata della creatinina <30 m/min
    • creatinina sierica > 2,5 mg/dl
  5. Aspartato aminotransferasi sierica (AST) e/o alanina aminotransferasi (ALT) > 1,5 volte il limite superiore della norma
  6. Pressione arteriosa sistolica < 90 mmHg
  7. Programma di riabilitazione cardiopolmonare recentemente iniziato (<8 settimane prima della randomizzazione) o pianificato basato sull'esercizio
  8. Donne in gravidanza o in allattamento
  9. Necessità di terapia HAART
  10. Trattamento pianificato o trattamento con un altro farmaco sperimentale entro 1 mese prima dell'inizio
  11. Malattia polmonare interstiziale da moderata a grave, definita da FVC <80% o evidenza alla HRCT di fibrosi o alterazioni a vetro smerigliato che interessano più del 30% del parenchima polmonare

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Dimetilfumarato (DMF)
Due dosi orali giornaliere di dimetilfumarato (DMF) 120 mg per i primi 7 giorni seguite dalla dose di mantenimento di dimetilfumarato (DMF) 240 mg due volte al giorno. I soggetti saranno dosati per 24 settimane
Droga: Dimetilfumarato (DMF)
Il dimetilfumarato (DMF) è un medicinale prescritto per il trattamento della sclerosi multipla recidivante.
Altri nomi:
  • Tecfidera
Comparatore placebo: Placebo
Due dosi orali giornaliere di placebo per 12 settimane
Droga: Placebo compressa orale
Pillola di zucchero prodotta per imitare il dimetilfumarato (DMF)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Distanza a piedi di 6 minuti (6MWD)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
L'esito primario dell'efficacia clinica in questo studio è il miglioramento della distanza percorsa in 6 minuti (6MWD). I dati descrivono la variazione media (%) alla fine del trattamento di studio (settimana 24) rispetto al basale in entrambi i gruppi di trattamento, utilizzando l'ultima osservazione portata avanti dei soggetti ritirati.
Dal basale alla settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Peggioramento clinico
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
La variazione del tempo al peggioramento clinico del DMF rispetto ai pazienti trattati con placebo.
Dal basale alla settimana 24
Indice di dispnea di Borg (BDI)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
La variazione dell'indice di dispnea di Borg (BDI) a 24 settimane dal basale nel DMF rispetto ai pazienti trattati con placebo
Dal basale alla settimana 24
Marcatori sierici di stress ossidativo
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Il cambiamento rispetto al basale dei marcatori sierici di stress ossidativo a 24 settimane, confrontando DMF con pazienti trattati con placebo.
Dal basale alla settimana 24
Biomarcatori proteomici
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Il cambiamento rispetto al basale nei biomarcatori proteomici, incluso il BNP, a 24 settimane, confrontando DMF con pazienti trattati con placebo.
Dal basale alla settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Robert Lafyatis

Collaboratori

Biogen

Investigatori

  • Investigatore principale: Robert A Lafyatis, MD, University of Pittsburgh

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

10 febbraio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

10 febbraio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 novembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 novembre 2016

Primo Inserito (Stima)

2 dicembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 marzo 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 marzo 2022

Ultimo verificato

1 marzo 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PRO16070614

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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